김선영 헬릭스미스 대표 "2025년 글로벌 바이오텍 도약"

김선영 헬릭스미스 대표는 28일 서울 마곡 본사에서 기자간담회를 개최하고, 유전자치료제 엔젠시스(VM202)의 당뇨병성신경병증(DPN) 미국 임상 3상(3-2) 현황과 함께 수익사업 모델, 차세대 치료제 개발 현황을 소개했다.

김 대표는 유전자치료제 엔젠시스(VM202)를 사용해 진행 중인 당뇨병성신경병증(DPN) 미국 임상 3상(3-2) 현황을 공유했다.

2020년 6월 개시한 3-2 임상은 28일 현재 기준 환자 152명 중 134명 등록을 완료해 18명이 남아있다.  조만간 IDMC(독립데이터모니터링 위원회)로부터 임상 지속, 임상 규모 수정, 임상 중단 3가지 중 1개를 통보받을 예정이다.

김선영 대표는 "의뢰자에게는 이중맹검(double blindness)이 유지되기 때문에 임상 종료 시까지는 명확한 유효성 결과를 알 수 없다. 하지만 여러 데이터를 감안할 때 좋은 결과를 얻을 것으로 기대하고 있다"고 말했다.

김 대표는 "미국서 DPN 임상 3상(3-1, 3-1B) 결과 발표를 진행했는 데, 네이처 바이오테크놀로지(Nature biotechnology)에서 2021년 1/4분기 주목할 만한 임상 결과로 선정됐다"고 밝혔다.

그는 "IDMC에서 153명 이상 250명 이내로 재산정해 임상 지속을 권고하고 있다"며 "DPN 3상 임상(3-2)의 성공적 완료(2023년 1/3분기)를 통한 시판 허가와 상용화를 본격 준비할 예정"이라고 설명했다.

현재 엔젠시스는 임상 단계에 머무는 것이 아니라 시판 허가를 위한 준비 단계에 진입한 것으로 전해진다. 김 대표는 "기술이전을 포함한 다양한 방법(공동개발, 투자유치)의 파트너십을 구축하기 위한 논의를 진행하고 있다"고 전했다.

박영주 미국 법인장은 "152명 환자의 임상(3-2상)은 어댑티브 디자인(Adaptive design)으로 설계됐다"며 "헬릭스미스는 샘플사이즈를 적용하는 디자인으로 설계했다"고 설명했다.

그는 "현재 미국 20개 기관에서 임상(3-2상)을 진행하고 있다. 투약은 2회 치료(각 16mg)를 실시하고 있다"며 "추적기간은 6개월을 기본으로 하고, 6개월을 연장해 추적 기간은 12개월에 달한다"고 밝혔다.

DPN 임상 3-3상은 3-2상(2회 치료)과 달리 3회 치료(회당 16mg)로 투약할 계획이다. 추적기간은 12개월을 기본으로 하고, 6개월 연장해 18개월까지 진행할 계획이다.

유승신 대표이사는 "CAR-T 치료제를 시작으로 올해 8월부터 CDMO 사업을 본격적으로 진행할 계획"이라며 "최근 동물실험센터를 구축했다. 그동안 쌓아온 노하우를 바탕으로 최고 수준의 시설과 장비를 갖췄다"고 설명했다.

현재 헬릭스미스는 고형암을 타깃으로 하는 CAR-T 치료제 개발에 집중하고 있다. 이에 대해 유 대표는 "헬릭스미스가 자체 개발한 레트로바이러스 벡터가 경쟁력이 있다. 기성품(Off-the-shelf) 전략을 취하고 있다"고 강조했다.

헬릭스미스는 연구개발, 생산, 품질관리, 임상시험, 규제대응까지 혁신신약 개발에 필요한 역량을 사업화 한다는 계획을 발표했다. 지난 26년 간 신약개발에 필요한 전주기 시스템을 구축했는 데, 이를 기반으로 한 3가지 사업을 소개했다.

먼저 지난해 설립한 세포유전자치료제 전문 생산 시설 CGT Plant를 기반으로 한 CDMO 사업이다. CGT Plant의 가장 큰 특징은 CAR-T 치료제 분야에서 원스톱(one-stop) 서비스가 가능하도록 기반기술을 구축, 고객사가 염기서열만 제공해 주면 CAR-T 세포를 만들어 2년 내 임상시험에 진입하는 것이 가능하다.

두번째 사업으로 마곡 본사에 위치한 500평 규모의 동물실험센터를 기반으로 한 CRO 사업이다. 전임상 단계의 중요성이 부각되면서 동물실험이 신약개발 전 과정의 성패를 좌우하는 요인이 되었지만, 현재 국내 바이오텍 기업의 최대 제한 요인이다. 헬릭스미스의 동물실험시설은 국내 민간 최대 규모로 꼽히며 자사 품목실험과 함께 외부 품목 수주까지 진행하고 있다.

마지막으로 개별인정형 건강기능식품 사업이다. 26년 연구 노하우로 자체 개발한 천연물 혁신치료제를 기반한 건강기능식품 전문 브랜드 '큐비앤(cubyN)'과 개별인정형 원료 사업을 운영 중이다.

헬릭스미스는 엔젠시스급의 후보물질 다수를 개발하고 있다고 발표했다. 적극적 신약 개발을 통해 엔젠시스(VM202)의 가치보다 더 큰 규모의 후보물질을 확보하고 재무이익을 추구한다는 계획이다. 특히 바이오 파이프라인 중 퇴행성 근육손상 질환을 타깃으로 하는 'NM101', 신경근육 질환을 타깃으로 하는 'VM301'을 소개했다.

CAR-T 연구개발 자회사 카텍셀의 후보물질 중 난소암을 타깃으로 하는 CX804와 대장암을 타깃으로 하는 CX801은 2023년 IND(임상시험계획) 제출을 목표로 하고 있다. 천연물 파이프라인의 경우 혈당조절 치료물질 'HX107', 전립선건강 치료물질 'HX109', 여성갱년기건강 'HX112'가 임상시험 진입을 앞두고 있다.