파로스아이바이오 'PHI-501', FDA 희귀의약품 지정

파로스아이바이오(대표 윤정혁)는 급성골수성백혈병 NRAS 돌연변이 표적 항암제 'PHI-501'이 미국 식품의약국(FDA)로부터 희귀의약품 지정을 받았다고 10일 밝혔다.

PHI-501은 NRAS의 신호 경로를 표적화한 치료제로, 합성치사(Synthetic lethality)를 통해 더욱 효과적인 활성 억제방법을 사용한 NRAS 변이 항암치료제다. NRAS는 급성골수성 백혈병에서 세포의 분화, 증식, 생존 등에 중요한 역할을 하는 단백질이며, NRAS 돌연변이에 의하여 세포 성장 신호가 지속적으로 전달돼, 세포가 계속 자라게 되면서 암이 성장하게 된다.

회사는 지난 2019년 주력 파이프라인인 ‘PHI-101 급성골수성백혈병(AML) FLT3 저해제 기반 신약후보물질에 대해 FDA로부터 희귀의약품 지정 승인을 받은 데 이어 두 번째로 지정받았다. 

한혜정 CDO(신약총괄개발 사장)는 "이번 FDA 희귀질환치료제 지정 승인으로 추후 FDA의 임상 승인 및 허가 심사기간 단축, 전문의약품 허가 신청비와 세금 감면 및 7년 간 독점권 인정 등 다양한 혜택을 받을 수 것으로 기대된다"며 "또한 PHI-501의 가치를 인정받고 글로벌 시장 진출을 위한 글로벌 임상 개발을 보다 가속화 할 수 있을 것"이라고 밝혔다.