노바티스-환자단체, '킴리아' 암질심 상정에 총력
노바티스, 청구데이터 기반 '2차 치료 실패 환자’ 킴리아 유용성 분석 한국백혈병환우회, 9월 1일 암질심 상정 촉구 성명 발표
제6차 암질환심의위원회(암질심)가 다음달 1일로 예정된 가운데 한국노바티스와 한국백혈병환우회가 킴리아(성분명 티사젠렉류셀) 암질심 상정을 위해 적극 행보에 나섰다.
한국노바티스는 국내 미만성 거대 B세포 림프종(DLBCL) 환자의 질병 부담과 치료 현황을 분석한 연구 결과를 8월 26일부터 28일까지 진행한 대한조혈모세포이식학회 온라인 국제학술대회(ICBMT)에서 발표했다.
이번 연구는 '국내 DLBCL 환자들의 인구통계학적 특성과 치료 양상 및 예후'를 확인하기 위해 진행됐다. 성균관대학교 약학대학 박미혜 교수 주도로 2013년 1월 1일부터 2019년 7월 31일까지의 건강보험심사평가원의 청구 데이터 총 4931건을 분석했다.
분석 결과 2차 치료에 실패한 DLBCL 환자의 전체 생존기간 중앙값은 4.73개월로 나타났다. 또한 2차 치료 실패 환자의 약 70%가 구제항암화학요법을 반복적으로 진행하고 있었으며, △2차 치료 실패 후 3차 치료까지 걸리는 기간은 2.86개월(중앙값), 3차 치료 실패 후 4차 치료까지는 1.81개월(중앙값)로 점차 짧아졌다.
연구를 주도한 박미혜 성균관대학교 약학대학 교수는 "해당 환자들은 결국 치료 옵션의 부재로 생명 연장을 기대하기 어려운 구제항암화학요법을 반복하고 있었으며, 치료 차수가 증가할수록 실패까지의 기간도 짧아지므로 더 이상의 반응을 기대하기 어려운 환자들에게는 사용 가능한 치료 옵션이 필요하다"고 말했다.
재발성·불응성 DLBCL 환자들의 불량한 예후와 효과적인 치료 옵션의 필요성은 이미 글로벌 연구를 통해서도 확인된 바 있다.
불응성 DLBCL 환자 대상 최초의 종합 분석(patient-level analysis) 결과인 SCHOLAR-1 연구에 따르면, 불응성 DLBCL 환자의 완전 관해율은 7%, 전체 생존기간 중앙값은 6.3개월에 불과했다. 또 다기관, 무작위 3상 임상인 CORAL 연구의 추가 분석에 따르면, 재발성·불응성 DLBCL 환자 중 특히 2차 구제항암화학요법에 실패한 환자들의 1, 2년 기대 생존율은 각각 23%, 15.7%로 나타났다.
이번 연구에서 DLBCL 질환과 국내 치료현황에 대한 임상자문 및 연구에 참여한 윤덕현 서울 아산병원 종양내과 교수는 "이번 분석은 임상에 참여한 환자들은 제외되는 등 일부 한계점은 존재하지만, 실제 급여 진료 환경에서 대다수 환자들의 치료 패턴이나 예후를 볼 수 있다는 점에서 고무적이다"고 평가했다.
그러면서 윤 교수는 "재발성·불응성 DLBCL 환자들은 반복적인 구제항암화학요법을 사용함에도 다음 치료 차수까지의 기간이 중앙값 2~3개월로 매우 짧게 나타나는 등 효과적인 대체 치료제가 없어 매우 좋지 않은 예후를 보이는 것을 재확인했다"고 말했다. 이어 "다만 새로운 치료제의 경우 대부분 고비용으로 환자의 경제적 부담이 커 접근성의 개선이 필요하다"고 덧붙였다.
한국백혈병환우회는 성명을 통해 킴리아의 암질심 상정을 촉구했다.
한국백혈병환우회는 제5차 암질환심의위원회에 안건으로 상정조차 되지 않은 것에 대해 정부와 한국노바티스에 유감을 표명하는 성명을 31일 발표했다.
환우회는 "약 200여명의 킴리아 치료 대상인 말기 백혈병·림프종 환자 대부분은 1회 투약 4억6천만원의 초고가 약값을 감당하지 못해 치료를 포기하고 죽음을 기다리고 있다"며 "이 중 일부는 이미 사망했고, 우리나라에서 CAR-T 치료제 킴리아 사용이 가능하게 된 올해 5월부터 현재까지 4명의 환자만이 비급여로 킴리아 치료를 받았고, 현재 치료를 준비 중인 환자들도 있다"고 설명했다.
환우회는 "킴리아가 최초의 CAR-T 치료제이고 앞으로 등재될 초고가 CAR-T 치료제의 약값이나 건강보험 등재 절차의 시청각적 모델이 될 수 있기 때문에, 정부와 제약사는 각각 합리적인 재정 투입 방안과 적극적인 재정 분담 방안을 마련해 신속한 건강보험 등재 선례를 남겨야 할 것"이라고 촉구했다.
한국백혈병환우회(이하, 백혈병환우회)는 지난 7월 14일 최초의 CAR-T 치료제 「킴리아주(성분명: 티사젠렉류셀)」(이하, 킴리아)의 건강보험 등재절차 첫 관문인 건강보험심사평가원(이하, 심평원) 제5차 암질환심의위원회에 안건으로 상정조차 되지 않은 것에 대해 정부와 한국노바티스에 유감을 표명하는 성명을 발표했다.
이후 한 달 보름이 지난 지금까지 풍전등화(風前燈火)에 있는 약 200여명의 킴리아 치료 대상인 말기 백혈병·림프종 환자 대부분은 1회 투약 4억6천만 원의 초고가 약값을 감당하지 못해 치료를 포기하고 죽음을 기다리고 있다. 이 중 일부는 이미 사망했다. 우리나라에서 CAR-T 치료제 킴리아 사용이 가능하게 된 올해 5월부터 현재까지 4명의 환자만이 비급여로 킴리아 치료를 받았고, 현재 치료를 준비 중인 환자들도 있다.
킴리아 관련 우리나라 환자의 신약 접근권은 미국·유럽·일본 환자에 비해 상당히 뒤처져있다. 킴리아는 미국 FDA가 2017년 8월 30일 최초로 허가했고, 이후 2018년 8월 유럽 EMA가 허가했고, 2019년 3월 일본 후생노동성이 허가했다. 이에 비하면 우리나라 식약처는 올해 3월 5일 허가해 미국보다 3년 6개월이 늦고, 일본에 비해서도 2년이나 늦다.
건강보험 등재 관련해서도 한국노바티스가 ‘허가-급여평가 연계제도’를 활용해 올해 3월 3일 킴리아에 대해 건강보험 등재 신청을 했지만 약 6개월이 경과한 지금까지도 건강보험 등재절차 첫 관문인 심평원 암질환심의위원회에 상정조차 되지 않았다. 일본의 경우 2019년 5월부터 킴리아 1회 치료에 3349만 엔(한화: 3억5천만 원)으로 건강보험 적용이 되었고, 2021년 7월부터는 3264만 엔(한화: 3억3천5백만 원)으로 약값이 4.3% 인하되었다. 심평원과 보건복지부는 지난 6개월 동안 무엇을 했는지 묻지 않을 수 없다.
더 이상 치료방법이 없는 재발 또는 불응성 25세 이하 B세포 급성림프구성백혈병 및 성인 미만성 거대 B세포 림프종 환자 200여명은 3~6개월 이내 대부분 사망한다. 킴리아 치료효과에 대해서는 1회 치료로 말기 급성림프구성백혈병 환자는 10명 중 8명(관해율 82%)이, 말기 림프종 환자는 10명 중 4명(관해율 39.1%)이 장기 생존하는 것으로 알려지고 있다.
환자 개인 맞춤형 유전자 치료제인 첨단바이오의약품이고, 1회 투약만으로 높은 치료효과를 내는 원샷(one-shot) 치료제이다. 말기 백혈병·림프종 환자들에게 킴리아 건강보험 등재는 ‘생명줄’과도 같다. 느린 건강보험 등재는 킴리아 치료를 간절히 기다리는 말기 백혈병·림프종 환자들의 ‘생명줄’을 끊는 것과 다름없는 비인권적인 처사다.
킴리아가 최초의 CAR-T 치료제이고 앞으로 등재될 초고가 CAR-T 치료제의 약값이나 건강보험 등재 절차의 시청각적 모델이 될 수 있기 때문에 정부와 제약사는 각각 합리적인 재정 투입 방안과 적극적인 재정 분담 방안을 마련해 신속한 건강보험 등재 선례를 남겨야 할 것이다.
2021년 8월 31일
한국백혈병환우회
한편, 강기윤 의원(국민의힘)은 보건복지부 보험약제과에 킴리아 급여 관련 질의를 했다.
복지부는 "현재 CAR-T 치료제는 건강보험심사평가원에서 평가 중이며, CAR-T 치료제는 기존 치료제와 달리 1회 투여 및 초기에 수 억 원의 보험재정이 소요될 것으로 예상됨에 따라, 임상적 특성에 따른 위험분담제 적용방안과 재정영향 등에 대한 면밀한 검토가 필요하다고 판단된다"고 말했다.
그러면서 "CAR-T 치료제에 대한 말기 혈액암 환자들의 접근성이 강화될 수 있도록 노력하겠다"고 덧붙였다.