선천성 고인슐린증 치료제 'RZ358', FDA 희귀 의약품 지정

한독은 미국 바이오벤처 레졸루트(Rezolute, Inc.)가 개발중인 선천성 고인슐린 치료제 ‘RZ358’가 10일 미국 FDA로부터 '희귀 소아질환 의약품'으로 지정됐다고 15일 밝혔다.

레졸루트는 희귀질환 혁신 치료제 바이오벤처로 한독과 제넥신이 2019년 공동투자를 통해 최대주주가 됐다.

RZ358은 유전적 내분비 장애인 선천성 고인슐린증을 치료하는 단일클론항체이다. 현재 글로벌 2b 임상연구 진행 중으로 올해 2월 첫 환자가 등록됐다. 한독 측은 이번 FDA 희귀 소아질환 의약품 지정으로 미국 내 ‘RZ358’ 개발에 더욱 속도가 붙게 됐다고 분석했다.

선천성 고인슐린증은 25000~50000명 출생 당 1명꼴로 발생하는 초희귀질환이다. 인슐린의 과다한 분비로 저혈당이 반복적으로 나타나며 저혈당으로 인해 발달 지연, 발작, 혼수상태뿐 아니라 사망에 이를 수 있다.

레졸루트 최고 경영자인 네번 엘람은 "현재 선천성 고인슐린증을 적응증으로 하는 치료제가 없어, 다른 치료제에 의존해야 했던 환자들이 심각한 부작용이나 약효의 한계 등의 어려움을 겪어왔다"며 "현재 개발중인 RZ358은 전 연령의 선천성 고인슐린증 환자를 대상으로 하는 치료제로 인슐린 작용이 정상적으로 회복되도록 한다"고 설명했다.