승인된 신약 중 약 25%만이 표준치료와 비교해 유의한 이점이 있다는 조사 결과가 발표됐다.

미국의 의약전문지 피어스파마(FiercePharma)는 12일(현지시각 기준) ‘진정한 혁신인가 혹은 곧 시장으로 향하는 것인가? 독일 기관은 신약의 이점에 대해 질문하고 있다.(True innovation or just later to market? German agency questions benefits of new drugs)’라는 제목의 기사를 통해 이 같은 결과를 보도했다.

15일 보도내용을 보면, 독일 건강관리 품질·효능 연구소(IQWiG)가 2011년부터 2017년까지 승인된 신약 216개(새로운 분자 물질 152개, 64개의 새로운 적응증)를 분석해 봤더니, 이중 54개만이 표준치료(strandard care)와 비교해 주요한 이익이 있는 것으로 분석됐다. 반면 나머지 75% 약물은 표준치료 대비 이점이 주요하지 않거나 정량화할 수 없었다. 또 이번 조사에 참가한 평가자들은 (새로운 신약을) 선택할 충분한 근거가 없다고 결론내렸다.

심지어 최소한의 추가적인 이점을 입증한 약물 89개는 (임상시험) 환자 군 중 약 37건 정도만 (치료효과에) 진전이 있었다고 IQWiG 측은 분석했다. 또 정신의학과 신경학에서는 18개의 약물 중 1개 만이 현존하는 약물보다 더 좋은 것으로 나타났다.

IQWiG는  “비록 규제당국 쪽에서 좀더 (많은 상황을 포함하고 있는) 임상시험을 요구하지만 여전히 위약대조 연구를 허용해 주고 있다”며 “비열등성만 입증되면 허가를 내주고 있다”고 했다.

IQWiG 측은 면역항암제 티센트릭, 옵디보, 키트루다의 승인에 대해서도 문제를 제기했다. 그들이 제기한 문제는 이렇다.

티센트릭은 2차치료로 방광암에서, BMS의 옵디보-여보이 병용조합은 비소세포폐암에서, 키트루다는 초기 간암 치료에서 모두 FDA에서 신속승인을 받았다. 그러나 이들 모두 확증시험(Confirmatory Trial)에서 원하는 결과를 도출해 내는 데 실패했다. 하지만 조건부 허가에는 어떠한 변화도 일어나지 않았다. 확증 임상시험은 약물에 유효성에 대한 추가 정보 및 확증적 자료를 확보하는 단계다. 주로 시판 시 라벨을 확정하기 위한 단계이며, 임상시험의 효과 여부를 통계학적으로 검증하는 작업이 이뤄진다.

IQWiG 측 분석을 정리해 보면, 3가지 면역항암제(티센트릭, 옵디보, 키트루다)는 확증임상시험에서 원하는 결과를 도출하지 못했음에도, 조건부 허가는 그대로 유지되고 있다는 것이다.

끝으로 IQWiG 측은 더 견고한 3상 무작위대조임상(RCT) 결과를 규제당국이 요구해야 한다고 제안했다. 이와 함께 미국임상종양학회(ASCO)와 유럽임상종양학회(ESMO)에서 임상적 이점의 등급을 매길 수 있는 방법론을 개발해야 한다는 의견도 함께 내놨다.