[종합] RWD/RWE 기반 안전관리 연구전략 마련 심포지엄

시판후안전관리, 적응증 추가, 신약개발 영역 등에서 '실사용데이터(RWD)'와 '실사용증거(RWE)'를 활용하는 연구사업 중간 결과가 발표됐다.

신주영 성균관대학교 약학대학 교수는 11일 성균관대학교과 식품의약품안전처 주최로 서울상공회의소에서 열린 ‘RWD/RWE 기반 의약품안전관리 연구전략 마련 심포지엄’에서 ‘RWD/RWE 활용한 의약품안전관리 분야 로드맵 및 시판 후 안전관리 분야 연구기획’을 주제로 발표했다.

신 교수는 시판 후 안전관리를 위해 RWD를 활용하는 방안과 관련해 “RWE를 활용해 다빈도 처방약품과 백신 부작용을 모니터링 할 수 있으며, 특정약물 부작용 발생과 각 환자가 다른 약물을 복용해 발생할 수 있는 부작용을 예측할 수 있다”고 했다.

이어 “RWD를 활용해 의약품 시판 후 안전성과 유효성을 평가할 수 있는 플랫폼을 개발하고, 의료 빅데이터를 분석할 수 있는 소프트웨어 개발도 함께 이뤄져야 한다”고 했다. 또 “궁극적으로는 RWD 통합 데이터베이스를 구축해 약물감시 시스템을 개발할 수 있다”며 “이를 위해선 재심사 제도 개편에 따른 시판 후 안전관리 영역에서 RWD를 활용할 가이드라인을 만들어야 하며, 이상사례 용어 표준화 및 빅데이터 플랫폼 구축이 필요하다”고 했다.

적응증 추가와 유효성 확증을 위한 RWD 활용과 관련해서는 “의약품 허가범위 외 사용의 유효성 평가를 위한 의료 빅데이터 분석 연구와 함께 허가초과 의약품을 실제로 사용할 수 있는 근거가 마련돼야 한다”고 했다. 이어 “질환별 허가초과 사용 의약품의 RWE 생성을 위한 등록 시스템을 구축하고 실제 임상시험에서 쓰일 수 있는 RWE 체계를 구축하는 것 역시 필요하다”고 했다.

신약개발과 관련해서는 “신규약물탐색과 설계를 위해 RWD와 RWE를 활용할 수 있을 뿐만 아니라 허가심사 분야에서 RWE를 활용해 외부 대조군으로 활용하는 방안도 생각해 볼 수 있다”고 했다.

이어진 종합토론에는 조창희 식품의약품안전처 의약품안전평가 연구관, 김주한 서울대학교 의과대학 교수, 조성자 한국릴리 부사장, 최남경 이화여자대학교 융합보건학과 교수, 정수연 한국의약품안전관리원정보본부장, 안치영 식품의약품안전처 안전평가원 첨단바이오제품과장, 김동숙 건강보험심사평가원 심사평가연구실 약제정책연구부 연구위원, 방혜련 한국MSD 상무, 송홍지 한림대학교 의과대학 교수, 이숙향 아주대학교 약학대학 교수가 참석했다.

김주한 서울대학교 의과대학 교수는 종합토론에서 리얼월드 데이터를 수집하는 과정에서 샘플조사와 전수조사 간 간극을 짚고 넘어가야 한다고 주장했다.

김 교수는 “기본적으로 RWD는 임상현장에서 전수 데이터를 보는 것이어서 데이터를 샘플링하는 이슈는 사라지는 것처럼 보이지만 이미 기존에 데이터는 샘플링 중심으로 활용돼 왔기 때문에 기존 방법론과 충돌이 있다. 이런 상황을 해결하기 위한 새로운 접근법이 필요하다”고 했다.

플로우에서 발언을 한 변지혜 심평원 약제정책연구부 부연구위원은 “RWE 관련 연구를 진행하고 있는데 RWE에 대해 샘플링을 할지 고민이다. 추적기관, 입력값, 밸리데이션 등 데이터 왜곡과 관련된 우려도 있다”고 했다.

김 교수는 인력 문제도 지적했다. 그는 “RWD 시스템을 구축하기 위해서는 약물역학전문가와 IT전문가 사이에 의사, 간호사, 약사 등 의료인이 중간 다리 역할을 해야 하는데 이러한 협업 형태가 쉬운 건 아니다”고 했다.

또 아직까지 데이터 보완과 관련된 문제가 있다며, 의료데이터가 유출되면 처방권자의 패턴이 노출될 위험이 있다고 지적했다. 그는 “처방전 데이터가 일부 유출된 사고가 있었다. 특정 의사가 처방한 데이터를 IMS에서 입수해 다시 제약사에 제공한 사례”라며 “의사가 어떤 약물을 처방하는지 제약사 측에서 알고 이를 제약사 마케팅 자료로 활용했다”고 주장했다.

조성자 한국릴리 부사장은 RWD와 RWE를 활용해 재심사 제도를 폐지해야 한다고 주장했다.

조 부사장은 “PMS 제도에서 재심사 제도를 폐지해야 할 것”이라며 “위해성관리계획(RMP)을 통해 안전성 자료가 부족하거나 이상반응이나 부작용 우려가 큰 제품에 대해 선택적으로 PMS를 시행하는 방안을 고려해야 한다"고 했다.

방혜련 한국MSD 상무는 희소암종에 대해서 RWE를 활용하는 건 글로벌 추세라고 했다. 방 상무는 “이미 희소암에 대해서는 RWE를 활용해 PMS를 시행하고 있다. RCT를 주장하는 건 무리가 있다”고 했다.

이어 그는 글로벌 제약사는 이미 국내 대학병원이 임상데이터 등 RWE를 어떻게 관리하고 있는지 관심이 크다고 했다. 그는 “글로벌 헤드쿼터는 국내에서 진행되는 3상 임상을 잘 수행하고 있는 대학병원에 대해 의료기록이 어떻게 관리되는지 조사하고 있다”며 “아직 국내 의료데이터가 표준화 돼 있지 않기 때문에 빅데이터 소스로 활용되기엔 적합하지 않다”고 했다.

이어 “새로운 적응증에 대해서 유럽 EMA가 RWE를 근거로 허가를 해줬던 사례를 참고해 우리에게 필요한 관련 규정을 정비해야 할 것”이라고 했다.

정수연 한국의약품안전관리원 정보본부장은 “식약처가 최종 허가를 담당하고 있기 때문에 RWD를 활용할 수 있는 법률적 기반을 식약처가 주체가 돼 마련해야 할 것”이라고 했다.

플로우에서는 박병주 서울대학교 교수가 “어느 기관이 주체가 돼 RWD 플랫폼을 구축할지가 중요하다. 식약처, 국립암센터, 심평원, 공단이 거버넌스를 구축해 필요한 정보를 모을 수 있도록 해야 한다”고 했다.

김동숙 건강보험심사평가원 심사평가연구실 약제정책연구부 연구위원은 심평원에서는 RWE를 활용해 급여관리 가이드라인 연구를 진행하고 있다면서 질 좋은 데이터를 도출해 내는 데 고민이 많다고 했다.

김 연구위원은 “신뢰도, 재연성, 투명성이 좋은 데이터를 도출하는 것에 고민이 많다. 식약처 등 각 기관 간 여러 데이터를 공유하는 것과 이와 별도로 기관 내 방침을 공유하는 정책적 고민 역시 함께 해나가야 할 것”이라고 했다. 이어 “식약처가 RWE를 의약품 안전관리에 활용하는 데 주도적 역할을 해야한다”고 했다.

그는 또 그는 “허가초가 항암요법과 관련해 2018년 6월 기준 500여건이 신고됐다”며 “이러한 부분에서 RWD가 어떻게 활용될 수 있는지 같이 고민하고 협업해 나가야 할 것”이라고 했다.