에쿨리주맙 주사제 솔리리스주가 비정형 용혈성 요독 증후군(aHUS)으로 사용범위가 확대된 이후 사전심의에서 불승인되는 사례가 계속 늘고 있다.

4월에도 5건 중 4건이 기각됐다.

이 같은 사실은 건강보험심사평가원이 최근 공개한 4월 진료심사위원회 심의사례를 통해 확인됐다.

4일 공개내용을 보면, 솔리리스주는 발작성 야간 혈색소뇨증(PNH)과 비정형 용혈성 요독 증후군(aHUS)에 투여되는데, 급여를 인정받기 위해서는 심사평가원으로부터 사전심의를 받아야 한다.

4월의 경우 승인신청 10건, 모니터링 21건 등 총 31건이 접수됐다. 적응증별로는 PNH 승인신청 5건-모니터링 20건, aHUS 승인신청 5건-모니터링 2건 등이었다.

이중 PNH의 경우 승인신청은 모두 승인됐고, 모니터링은 1건만 불승인됐다. 반면 aHUS는 5건 중 4건이 불승인됐고, 모니터링은 1건이 승인됏다.

불승인 사례를 보면, 61세 여성환자는 올해 2월 담낭절제술 시행 후 3월에 발열, 범혈구 감소증, 의식저하, 급성 신손상 소견으로 입원했다. 혈장교환술을 5회 시행했지만 반응 없는 상태로 비정형 용혈성 요독 증후군이 의심돼 솔리리스주 투여를 위해 승인 신청이 접수됐는데, 제출된 진료기록을 확인한 결과, 망상적혈구 수 및 합토글로빈이 정상 범위로 용혈성 빈혈 소견이 뚜렷치 않았다.

또 'coombs’ test' 양성으로 용혈성 요독 증후군 진단 근거가 부족했고, 전신 홍반 루푸스 및 감염으로 인한 이차성 혈전 미세혈관병증으로 세부인정기준의 제외대상 중 ‘바) 자가면역질환으로 인한 혈관염 또는 감염’에 해당됐다. 심사평가원은 솔리리스주 투여를 승인해주지 않았다.

65세 여성은 의식 저하로 내원해 바이러스성 뇌염 의증으로 치료 중 용혈성 빈혈, 혈소판감소증, 급성 신부전 소견이 진행돼 솔리리스주 승인신청이 접수됐다.

제출된 진료기록을 확인한 결과, 거대세포 바이러스 감염이 확인됐고, 'coombs’ test' 및 자가면역항체(ANA, Anti-SS-A/Ro)가 양성인 점 등을 고려할 때, 바이러스성 감염과 자가면역질환으로 인한 이차성 용혈성 요독 증후군으로 세부인정기준의 제외대상 중 ‘바) 자가면역 질환으로 인한 혈관염 또는 감염’에 해당돼 불승인했다.

반면 7세 여아의 경우 기저질환이 없던 환아로 혈뇨, 용혈성 빈혈, 혈소판감소증, 급성 신부전 소견으로 내원했다.

제출된 진료기록에서는 세부인정기준 제외대상에 해당되지 않고, C3가 감소돼 있는 비정형 용혈성 요독 증후군의 전형적인 소견이 확인돼 투여대상에 부합했다.

심사평가원은 다만, ADAMTS-13의 활성 결과가 확인되지 않아 조건부 요양급여를 승인하고, 2개월 모니터링 보고서를 제출하도록 했다. ADAMTS-13 활성 결과가 10% 미만으로 확인되는 경우 이후 투여분은 요양급여로 인정되지 않는다.