록소 온콜로지와 바이엘이 공동개발 중인 고형암 치료제 '비트락비(미국 내 상품명)(성분명 라로트렉티닙)'와 테바의 헌팅턴증후군 치료제 '오스테도(성분명 듀테트라베나진)'가 식약처의 희귀의약품 명단에 새로 올랐다.

식약처는 3일 '희귀의약품의 지정에 관한 규정'에 따라 두 품목을 희귀의약품으로 지정했다. 아울러 일부 기존 품목의 대상질환을 추가했다. 

▶ 고형암 표적항암제·헌팅턴병 치료제 신규 지정 = 록소 온콜로지와 바이엘이 공동 개발 중으로, 성인과 소아 고형암 환자에게 쓰일 표적항암제(경구제) '비트락비(라로트렉티닙)'가 255번째 희귀약으로 지정됐다. 

식약처는 비트락비의 적응증을 "알려진 획득 내성 돌연변이 없이 NTRK 유전자 융합을 보유해야 하고, 수술적 절제 시 중증 이환의 가능성이 높으며, 기존 치료제(혹은 치료 요법) 이후 진행되었거나 현재 이용가능한 적합한 치료제가 없는 경우"로 규정했다. 지난해 11월 미 FDA는 '비트락비'를 TRK 억제제 중 처음으로 허가한 바 있다. 

아울러 테바의 헌팅턴증후군 치료제 '오스테도(성분명 듀테트라베나진)'도 256번째 희귀약이 됐다. 식약처는 오스테도의 대상질환을 '헌팅톤 무도병'으로 정했다.

헌팅턴병은 신경퇴행성 장애의 일종인데 무도증은 헌팅턴병 환자의 90%에서 돌발 몸부림을 치거나 경련을 일으키는 증상을 보인다고 알려졌다.

미 FDA는 지난 2017년 이 약물을 허가한 바 있다. FDA에 승인 받은 최초의 중수소화(중수소화 제제로 VMAT-2를 억제해 신경전달물질이 뇌 내부로 전달되는 과정을 억제) 제제이자 헌팅턴병 치료제로 허가받은 두 번째 약물이다.

이와 관련해, 당시 한독테바는 "국내 헌팅턴병 환자들을 위해서 듀테트라베나진의 국내 도입을 위해 노력하겠다"고 밝혔다. 

▶ 기존 지정 희귀약 적응증 추가 = 36번째 희귀의약품으로 알려진 노보노디스크의 유전자재조합의약품 '노보세븐주(혈액응고인자7a)'는 "선천적 혈액응고 제 VII인자 결핍 환자"와 "혈소판 수혈 불응증이 나타나거나 과거력이 있는 글란즈만 혈소판무력증"으로 대상 질환이 늘었다. 이전에는 "혈액응고인자(FⅧ 또는 FⅨ)에 항체를 가진 혈우병환자에 사용"만 해당됐었다.

204번째 희귀약인 알렉시온의 저인산증치료제 '스트렌식(Strensiq, 아스포타제 알파)는 '저인산효소증'으로 질환명이 변경됐다. 저인산효소증은 근육대사와 뼈 형성 과정에 필요한 '알칼리성 인산분해효소의 활성 감소'로 발생하는 유전질환이다. 

252번째 희귀약인 로슈의 '엔트릭티닙(경구제)'은 대상질환인 'ROS1 양성인 국소 진행성 또는 전이성 비소세포폐암'과 더불어 "알려진 획득 내성 돌연변이 없이 NTRK 유전자 융합을 보유해야 하고, 수술적 절제 시 중증 이환의 가능성이 높으며, 기존 치료제(혹은 치료법) 이후 진행됐거나 현재 이용가능한 적합한 치료제가 없는 경우"의 성인과 소아 고형암 환자 치료가 추가됐다.