약제 급여평가에서 희귀질환치료제 해당여부를 평가하는 기준이 완전히 바뀌었다. 산정특례대상  희귀질환으로 일원화한 것이다.

또 경제성평가 자료제출 생략 가능약제에는 총액제한형 위험분담제 적용기간을 협상으로 연장할 수 있는 근거도 마련됐다.

건강보험심사평가원은 지난달 약제급여평가위원회 심의를 거쳐 이 같이 '신약 등 협상대상 약제 세부평가기준'을 개정했다. 일자는 2019년 4월25일이다.

변경내용은 '희귀질환치료제 해당여부에 대한 평가기준'과 '경제성평가 자료제출 생략 가능약제에 대한 평가기준'이다.

희귀질환치료제 평가기준=종전에는 희귀질환 선별기준을 따로 명시했었다.

구체적으로 희귀의약품 선별 기준 중의 하나인 유병율 2만명 이하(약 1 대 2500, 2013년 국내인구 대비)를 선별 판단기준으로 적용해 희귀난치성 산정특례 대상 질환 중 희귀질환을 선별하도록 했다.

그러면서 외국(일본; 1 대 2500, 미국; 1 대 1500, 유럽; 1 대 2000)의 희귀질환 유병율 기준과 유사한 수준인 점을 고려한다고 했다.

또 현행 희귀난치성산정특례 대상 중 ▲파킨슨병(G20) (특정기호 V124) ▲심근병증(I42.0～I42.5) (특정기호 V127) ▲궤양성 결장염(K51) (특정기호 V131) ▲강직성 척추염(M45) (특정기호 V140) ▲노년 황반변성(삼출성)(H35.31) (특정기호 V201) ▲혈청검사 양성인 류마티스관절염 (M05) (특정기호 V223) ▲결핵(A15~A19) (특정기호 V246) ▲만성신부전증 환자 또는 장기이식환자의 인공신장투석 실시, 복막관류술 실시, 조직이식거부반응억제제 투여 등(특정기호 V001, V003, V005, V013, V014, V015) ▲정신질환자의 해당상병(F20~F29) (특정기호 V161) 등은 제외했었다.

여기다 추후 추가되는 희귀난치성질환 산정특례 대상의 경우 전년도 기준 특정기호별 (V코드) 실수진자가 2만명 이하이면 희귀질환으로 적용하되, 2만명을 초과하는 경우 위원회 개별가 심의하도록 했다. 또 현행 인정되는 희귀질환에는 해당하지 않으나, 생명을 위협하거나 만성적으로 쇠약하게 하는 질병으로 대상 환자수가 소수인 경우에도 위원회가 개별 심의할 수 있도록 했다.

심사평가원은 그러면서 " 약제의 요양급여 적정성 평가 시 희귀질환치료제 해당 여부 판단을 위한 기준으로 「본인일부부담금  산정특례에 관한 기준」의 희귀난치성질환자 산정특례 대상 적용과는 별개 사안"이라고 강조했었다.

그러나 개정 규정에서는 희귀질환치료제 평가기준인 희귀질환을 「본인일부부담금 산정특례에 관한 기준」의 ‘희귀질환자 산정 특례 대상’에 해당하는 질환으로 정했다. 급여평가와 산정특례로 이원화돼 있던 기준을 일원화한 것이다.

급여적정성 평가 시 희귀질환 치료제 해당여부가 고려되는 평가기준에서는 ▲약가협상 생략 약제 유형 중 희귀질환에 사용되는 약제 해당 여부 ▲경제성평가 자료제출 생략 가능 약제의 희귀질환 치료제 해당 여부 ▲위험분담제 적용 약제 요건 중 희귀질환 치료제 해당 여부 ▲진료상 필수 약제의 요건 중 희귀질환 해당 여부 ▲보건의료에 미치는 영향을 고려하여 필요한 경우의 적용 대상 요건 중 희귀질환 치료제 해당 여부 중에서 '보건의료에 미치는 영향을 고려하여 필요한 경우의 적용 대상 요건 중 희귀질환 치료제 해당 여부'를 삭제했다.

경평 자료제출 생략가능 약제 평가기준=급여기준 확대와 관련해 '등재이후 4년'이라는 표현을 '총액제한형 적용기간'으로 수정했다.

또 위험분담제 적용 관련 항목에서는 적용기간을 '최초 등재 시 설정한 4년'에다가, '협상으로 추가 연장 가능'을 추가했다.