희귀질환치료제로 지정된 에쿨리주맙 등 3개 성분약제의 치료 대상질환 확대됐다. 또 개발단계 희귀의약품인 CG200745(주사제)도 예상되는 대상질환에 췌장암이 추가됐다.

식품의약품안전처는 이 같이 '희귀의약품 지정에 관한 규정'을 개정해 공고했다.

24일 개정내용을 보면, 먼저 희귀의약품 중에서는 발작성 야간혈색소뇨증치료제 에쿨리주맙(솔리리스), 흑색종치료제 다브라페닙(타핀라), 흑색종치료제 트라메티닙(매큐셀) 3가지 성분의 적응증이 확대됐다.

에쿨리주맙는 발작성 야간 혈색소뇨증과 비정형 용혈성 요독 증후군에 쓰였는데, 이번에 항아세틸콜린 수용체 항체 양성인 환자의 불응성 전신 중증근무력증이 추가됐다.

다브라페닙(경구제)는 BRAFV600 변이가 확인된 수술이 불가능하거나 전이성인 흑색종 환자의 치료, BRAF V600E 또는 V600K 변이가 확인된 수술이 불가능하거나 전이성인 흑색종 환자 치료를 위한 트라메티닙과 병용투여, BRAF V600 변이가 확인된 진행성 비소세포폐암 환자 치료를 위한 트라메티닙과 병용투여 등으로 허가돼 있었다. 여기다 BRAF V600E 또는 V600K 변이가 확인된 III기 흑색종 환자의 완전 절제 수술 후 보조요법에 트라메티닙과 병용투여가 이번에 추가됐다.

트라메티닙(경구제)는 BRAF V600E 또는 V600K 변이가 확인된 수술이 불가능하거나 전이성인 흑색종 환자의 치료에 단독 또는 다브라페닙과 병용 투여, BRAF V600 변이가 확인된 진행성 비소세포폐암 환자 치료를 위한 다브라페닙과 병용투여 요법이 허가돼 있었다. 이번에 BRAF V600E 또는 V600K 변이가 확인된 III기 흑색종 환자의 완전 절제 수술 후 보조요법에서 다브라페닙과 병용투여 요법이 신설됐다.

개발단계 희귀의약품 중에서는 이전 저메틸화 치료에 실패한 골수형성이상증후군에 사용하는 크리스탈지노믹스의 CG200745(주사제)에 수술이 불가능한 진행성 또는 전이성 췌장암 환자 치료를 위한 젬시타빈과 옐로티닙 병용투여 요법이 추가됐다.

한편 현재 지정된 희귀의약품과 개발단계 희귀의약품 성분은 각각 235개, 17개다.