“국가별로 CAR-T 치료제에 대한 규제 가이드라인이 명확하지 않다. 때문에 케이스 별로 규제 당국과 지속적으로 소통할 수 밖에 없다.”

비트리즈 로차(Beatriz Rocha) 컨밴스(Convace) 글로벌 헤드는 16일 쉐라톤서울 팔래스 호텔에서 한국바이오의약품협회가 주최한 정밀의학 심포지엄에서 이같이 말했다.

그는 “규제 당국과 지속적인 소통을 통해 의약품이 판매돼야 환자들이 누릴 수 있는 치료 혜택 등을 명확히 설명할 수 있고, 각 국가별로 승인 주기를 앞당길 수 있는 프로그램으로 활용할 수 있다”고 했다.

CAR-T세포 치료제(Chimeric Antigen Recep tor T cell Therapy)는 키메릭 항원 수용체 T세포를 조작해 암세포만 찾아 특이적으로 공격하도록 만든 치료제다. 현재는 혈액암을 위한 제품만 나온 상태지만, 고형암을 타겟으로 하는 치료제도 개발 중이다.

세포·유전자치료제는 임상시험 대상자 수가 적기 때문에 유효성을 빠른 속도로 인정받아 다양한 혜택을 정부로부터 받을 수 있다.

그는 “세포치료제는 희귀질환을 대상으로 개발되는 경우가 많아 미국에서 혁신치료제로 지정될 가능성이 많다”며 “이를 통해 미국에서 신약판매허가신청(NDA) 리뷰 과정을 약 6개월 정도로 할 수 있다”고 했다. 이어 “혁신치료제로 지정되면 미국에서는 7년 간의 시장독점권을 부여 받을 수 있을 뿐만 아니라 50% 가량 세금을 돌려받을 수 있는 혜택도 챙길 수 있다”고 했다.

또 각 국가별로 CAR-T 치료제에 대한 일정한 가이드라인이 없기 때문에 미국, 유럽, 일본의 규제 현황을 면밀히 살펴야 한다. 이날 발표된 규제 상황을 정리하면 이렇다.

미국은 CAR-T 세포 치료제를 재생의학혁신치료법(RMAT)으로 분류한다. CAR-T 치료제만을 위한 특정한 가이드라인은 현재 없다. 하지만 올해 2월 유전자치료가이드라인에 따라 심각한 상황에 한해서 RMAT로 분류된 치료제에 대해 신속 승인이 가능하도록 하는 가이드라인이 포함됐다.

유럽연합(EU)에서 CAR-T 세포 치료제는 혁신치료의학제품(ATMPs)으로 분류된다. 유럽 역시 이를 위한 규제는 지난해 1월 새롭게 만들어졌고, CAR-T 치료제 규제 역시 이 가이드라인을 적용받는다. 하지만 유럽의 경우 유전적으로 변형된 조직(세포)에 대해서는 나라별로 허가해 조화롭지 못한 측면이 있다.

그는 “EU에서는 아직 특정 회원국마다 CAR-T 치료제 임상 승인 과정이 조화롭지 못한 측면이 있다”며 “특히 의약품의 위험성을 평가하는 측면이 대표적”이라고 했다.

일본의 경우 규제당국과 사전적 논의가 무엇보다 중요하다.

그는 “일본의 규제당국은 임상 설계 전에 반드시 제품의 품질과 비임상 안전에 대한 사전논의가 필요하다”며 “일본은 무엇보다 CAR-T 치료제 개발 시 규젱당국과의 소통을 어느 국가보다 강조하고 있다”고 했다. 끝으로 그는 “현재는 CAR-T 치료제 임상과 허가가 유효성에 초점이 맞춰져 있지만 향후 안전성을 더 주요 팩터로 보는 방향으로 가이드라인이 개정될 것”으로 전망했다.