한미약품이 독자적 플랫폼 기술인 랩스커버리를 적용해 단장증후군 치료 바이오 신약으로 개발중인 ^LAPSGLP-2 Analog(코드명 : HM15912)가 지난 1일 미국 FDA로부터 희귀의약품으로 지정됐다.

한미약품 관계자는 “^LAPSGLP-2 Analog가 개선된 체내 지속성 및 우수한 융모세포 성장 촉진 효과로 단장증후군을 앓고 있는 환자들의 삶의 질을 획기적으로 개선할 수 있을 것으로 기대하고 있다.”고 했다.
 

FDA가 한미약품이 개발 중인 신약을 희귀의약품으로 지정한 건 이번이 네번째다. FDA는 2018년 한미약품이 개발한 ^LAPSGlucagon Analog(HM15136, 선천성 고인슐린증)와 ‘오락솔(혈관육종)’, ‘FLT3(HM43239, 급성골수성백혈병) 3종을 희귀의약품으로 지정했다.

한미약품 권세창 대표이사는 “한미약품의 다양한 신약들이 희귀의약품 지위를 획득하면서 한미의 미래가치인 파이프라인이 확장되고 탄탄해지고 있다”며 “특히 희귀질환 치료제는 환자들의 고통을 희망으로 바꿀 수 있다는 점에서 제약기업의 사명을 실현할 수 있는 분야”라고 말했다. 권 사장은 이어 “속도감 있는 개발을 통해 빠르게 상용화할 수 있도록 R&D 역량을 집중해 나가겠다”고 말했다.

한편, FDA 희귀의약품 지정(Orphan Drug Designation)은 희귀난치성 질병 또는 생명을 위협하는 질병의 치료제 개발 및 허가가 원활히 이뤄질 수 있도록 지원하는 제도로, 세금 감면, 허가신청 비용 면제, 동일계열 제품 중 처음으로 시판허가 승인 시 7년간 독점권 등 다양한 혜택이 부여된다.

단장증후군은 선천적 또는 후천적으로 전체 소장의 60% 이상이 소실돼 흡수 장애와 영양실조를 일으키는 희귀질환이다.