"코아스템의 경우 품목 허가를 받기 위해 식약처에서 요구하는 자료를 모두 제출하지 않았다. 자료 제출을 하지 않는 방어 논리만 잘 만든다면 제출할 자료를 줄여 빠른 시간 안에 품목 허가를 받을 수 있다."

주완석 클립스 CRO 전무는 18일 열린 바이오코리아 '글로벌 세포치료제 (CAR-T) 개발 및 인허가 트렌드 분석 및 케이스 스터디'를 주제로 발표하며 이같이 말했다.

주 전무는 "희귀의약품 지정 등 국내에서도 패스트 트랙으로 갈 수 있는 방안은 여러가지 있다"며 "임상 시험을 통해 유효성 자체가 입증되면 얼마든지 품목 허가를 받을 수 있다"고 했다.

그는 아직 우리나라는 CAR-T치료제와 관련된 규정은 없지만, 세포치료제와 유전자치료제 규정을 면밀히 살펴보면 참고할 수 있다고 했다.

그는 "식약처의 세포치료제와 유전자치료제는 FDA와 유사하다"며 "차이가 있다면 한국의 경우 임상시험 계획 승인(IND) 전에 미팅을 가지는 것이 강제 사항이 아니라서 다소 형식적인 사전 상담 형식으로 이뤄지는 경우가 있다"고 했다.

그러면서 그는 "식품의약품안전처의 임상제도과와 허가총괄과에서 제출된 서류가 검토되고, 이후 식품의약품안전평가원에서 제출된 서류의 리뷰가 진행된다"며 "대략 30일 이내에 심사부서에서 리뷰가 끝난다"고 했다.

또 국내 세포•유전자치료제는 구체적으로 제출해야 할 서류는 정해져 있지 않고, 임상시험을 진행할 때 제출 자료에 대한 하위 군과 대략적인 정보만 있다.

하위군은 총 8개로 ▲기원 또는 발견 및 개발경위에 관한 자료 ▲구조 결정, 물리화학적 성질에 관한 자료 ▲안정성에 관한 자료 ▲독성에 관한 자료 ▲약리작용에 관한 작용 ▲임상시험성적에 관한 자료 ▲비슷한 기전의 외국 사용현황 자료 ▲국내유사제품고의 비교검토 및 당해 의약품의 특성 등에 관한 자료다.

그는 "우리나라에서는 현재 CAR-T 치료제에 대해서 명확하게 정의하고 있지 않지만 세포치료제와 유전자치료제 정의를 유심히 살펴볼 필요가 있다"며 "세포치료제는 워싱(washing), 해동 등에 의한 물리적 조작이나 여러 시약의 첨가해 화학적 특성이 바뀌는 것을 의미한다"고 했다. 이어 "기본적으로 세포치료제의 경우 물리적 조작과 화학적 조작에 대한 기본적인 틀을 이해해야 한다"고 했다.

또 "유전자치료제는 특정 유전질환이 생명을 위협하는 거나 대체 치료제가 없는 경우에 안정성과 유효성만 인정받는 다면 허가를 받을 수 있을 것"이라고 했다.