'글로벌 혁신신약 우대', 세부평가 종전대로

국내개발 신약 우대제도로는 사실상 사문화된 제도라는 평가를 받고 있는 '글로벌 혁신신약 우대제도' 세부평가기준은 바뀌지 않고 종전기준이 그대로 유지됐다.

선별급여로 급여범위가 확대되는 위험분담약제와 경제성평가 자료제출 생략약제는 신규 적응증이 해당요건(위험분담제 적용대상 여부)을 충족하는 지 별도로 검토하지 않고 절차를 진행할 수 있도록 특례가 마련됐다.

건강보험심사평가원은 1월 24일 열린 약제급여평가위원회에서 이 같이 '신약 등 협상대상 약제의 세부평가기준' 개정안을 의결하고, 지난달 6일 홈페이지에 전문을 게시했다.

개정내용은 경제성평가 자료제출 생략가능약제 평가기준, 희귀질환치료제 해당여부 평가기준, 보건의료에 미치는 영향을 고려해 필요한 경우에 대한 평가기준, 사후관리 등 4가지다. 또 사용범위 확대약제 관련 규정은 삭제됐다.

글로벌 혁신신약 세부평가 기준=심사평가원이 운영 중인 '약제의 요양급여대상여부 등의 평가기준 및 절차 등에 관한 규정' 중 제6조의3(보건의료에 미치는 영향을 고려해 필요하다고 평가하는 경우)에 대한 세부평가 기준이다.

해당규정은 한미FTA 이행이슈에 포함되면서 지난해 12월28일자로 개정됐다. 보건의료에 미치는 영향을 고려해 특례를 적용받는 이른바 '글로벌 혁신신약'으로 평가받기 위한 적용요건을 변경한 내용이다.

요건은 기업요건과 품목요건, 두 가지인데 이를 모두 만족해야 한다. 먼저 기업요건은 WHO 추천 필수의약품 또는 약사법상 국가필수의약품을 국내에 공급하는 기업이 대상이다. 단, 약제급여목록표에 등재된 약제를 원활히 공급하지 않았거나 불법리베이트로 행정처분 또는 법원 판결이 확인된 업체는 탈락시킨다. 이중 급여약 수급 불안의 경우 제조사 가동중단 또는 폐쇄, 인허가 정지 또는 취소, 안전성 및 유효성 문제 발생, 일시적인 수요급증, 기타 천재지변 등 불가피한 사유가 있을 때는 탈락대상에서 제외시키기로 했다.

품목요건은 기업요건을 충족하는 기업이 급여 등재 신청한 '세계최초로 허가된 혁신적인 신약'으로 정했다. 세부요건은 엄격하다. 새로운 기전 또는 물질, 대체 가능한 다른 치료법(약제포함)이 없는 경우, 생존기간의 상당기간 연장 등 임상적으로 의미있는 개선이 입증된 경우, 미국 FDA의 획기적의약품지정(BTD) 또는 유럽 EMA의 신속심사(PRIME)로 허가된 경우, 희귀질환치료제나 항암제 등 5개를 모두 만족해야 한다.

심사평가원이 이번에 개정한 세부평가기준 적용대상에도 이런 내용이 그대로 반영됐다. 또 비용효과성 평가기준, 사후관리 등도 종전 규정을 그대로 두거나 상위 규정 변경내용을 인용했다.

구체적으로 임상적 유용성이 대체약제 대비 개선된 경우엔 경제성평가자료를 제출하면 ICER(비용효과비), 미제출하면 대체약제 최고가의 10% 가산으로 평가한다.

또 경제성평가 자료제출 생략약제 기준에 해당하면서 국내에서 세계최초로 허가된 신약의 경우 국내에 등재되지 않은 외국 유사약제를 선정할 수 있고 A7 3개국 미만 등재 요건을 충족하면 유사약제의 외국 7개국 국가별 조정가 중 최저가로, 외국 유사약제 선정이 곤란하거나 선정 가능해도 A7 3개국 미만 등재에 해당하면 대체약제 최고가의 10% 가산 또는 유사약제 제외국 조정가 등을 적용한다.

임상적 유용성이 대체약제와 유사(또는 비열등)한 경우도 종전과 동일하다. '대체약제 가중평균가와 대체약제 최고가 사이 금액'과 '대체약제 가중평균가격*(100/53.55)로 가산된 금액' 중 낮은 금액으로 정한다. 다만, 새로운 계열의 약제 등인 경우엔 최대 대체약제 최고가까지 인정할 수 있다.

아울러 약평위 급여적정 평가 후 정당한 사유없이 WHO 추천 필수의약품이나 약사법상 국가필수의약품을 생산 또는 공급 중단한 경우 상한금액 등을 조정하도록 했다. '글로벌 혁신신약 우대' 적용대상인 기업요건과 품목요건에 부함하지 않게 된 경우도 마찬가지다.

또 특례 적용여부에 대한 입증자료를 매년 제출할 책임은 신청인인 지도록 하고, 자료 제출방법과 시기 등 세부사항은 약평위가 정하도록 했다.  

선별급여 대상이 된 RSA·경평면제약제 특례=종전 규정부터 보자. 근거생산조건부 유형이 아닌 RSA 약제는 계약기간 내 급여기준이 확대될 때 신규 급여확대 범위가 위험분담 대상이면 건보공단 협상을 통해 상한금액과 환급률 등을 재계약한다. 그러나 급여 확대 범위가 위험분담 대상이 아니면, 실제가격 기준으로 비용효과성(투약비용비교 또는 경제성평가)을 증명해야 건보공단 협상을 통해 상한금액 등을 역시 재계약할 수 있다.

여기다 심사평가원은 이번에 선별급여 특례를 예외적으로 신설했다. 선별급여로 급여기준을 확대할 때는 선별급여 관련 규정상의 절차를 진행하고, 위험분담 대상여부 등은 별도로 검토하지 않고 생략하도록 한 것이다. 이렇게 되면 급여확대 범위가 위험분담대상이 아니어도 비용효과성 증명없이 협상에 넘겨질 수 있다.

이는 선별급여의 취지가 비용효과성을 입증하기 곤란할 때 사회적 요구도 등을 고려해 급여화하기 위해 도입된 제도인 점을 감안해 출구를 열어준 것이다.

심사평가원 측은 "위험분담소위원회와 약평위를 거치지 않고 건보공단에 넘겨지기 때문에 심평원 단계 소요기간이 획기적으로 줄어드는 것"이라고 설명했다.

경평면제 약제도 마찬가지다. 종전에는 등재이후 4년 이내에 급여기준을 확대될 때 신규 급여확대 범위가 경평면제 대상이면 곧바로 협상에 넘겨져 상한금액 등을 조정하지만, 급여확대 범위가 요건에 해당하지 않으면 비용효과성을 입증해야 했다.

하지만 선별급여로 급여기준이 확대될 때는 경평면제 여부를 따로 보지 않고 선별급여 관련 절차만 진행해 협상에 넘겨진다.

희귀질환 해당여부 평가기준 확대=종전에는 급여적정성 평가 때 희귀질환 치료제 해당여부가 고려되는 평가기준은 약가협상 생략약제 유형 중 희귀질환 약제 해당여부, 경제성평가 자료제출 생략 가능 약제의 희귀질환치료제 해당여부, 위험분담제 적용약제 요건 중 희귀질환치료제 해당여부, 진료상 필수약제 요건 중 희귀질환 해당여부 등 4가지였다.

여기다 보건의료에 미치는 영향을 고려해 필요한 경우의 적용대상 요건 중 희귀질환 치료제 해당여부가 이번에 추가됐다. 이는 '글로벌 혁신신약 우대' 대상 품목요건에 포함된 '희귀질환'을 평가기준에 반영하기 위한 조치다.

사용범위 확대약제 기준 삭제=허가이후 효능효과, 용법용량이 추가되거나 사용범위가 확대된 경우 허가추가일(기준 개정일) 전후 6개월의 사용량이 30% 이상 증가했다면 복지부장관이 이미 고시된 약제의 급여대상 여부와 상한금액을 직권 조정할 수 있도록 돼 있는 관련 고시 등을 적용하기 위한 세부기준이었다. 모니터링 대상, 상한금액 직권 조정대상, 상한금액 조정 제외 대상, 적용유보 대상, 분석기준, 절차, 자료작성 등 세부적인 사항을 담고 있었는데, 모두 삭제됐다.

건보공단 협상지침 등에 이미 반영돼 있는 내용이어서 뒤늦게 세부평가기준에서 빼게 된 것이다.