국내 도입 당시 연 투약비용 '8억원' 초고가 약제로 관심을 모았던 사이넥스의 척수성 근위축증(SMA) 치료제 스핀라자주(누시너센 나트륨 주사제) 급여 투여기준 신설안이 공개됐다.

고가약제인 만큼 투여대상과 평가방법 뿐 아니라 중단기준, 사전승인 및 임상의사 제한 등 여러 조건이 기준에 반영됐다.

보건복지부는 이 같은 내용의 '요양급여의 적용기준 및 방법에 관한 세부사항(약제)' 고시개정안을 19일 행정예고하고 오는 25일까지 의견을 듣기로 했다. 시행 예정일은 4월1일로 예고됐던 우울증치료제 아고틴정과 함께 내달 8일로 사전예고했다. 물론 변경 가능성도 있다고 했다.

투여대상='5q 척수성 근위축증' 환자다. 급여를 인정받으려면 5q SMN-1 유전자의 결손 또는 변이의 유전자적 진단, 만 3세 이하에 SMA 관련 임상 증상과 징후 발현, 영구적 인공호흡기주1를 사용하고 있지 않는 경우 등 세가지 조건을 모두 만족해야 한다.

평가방법=치료 시작 전, 도입용량(4회) 투여 후 5회 투여 전 , 이후 매 투여 전에 임상평가(발달단계, 운동기능, 호흡기능 등)를 실시해 투여 유지 여부를 평가하도록 했다.

중단기준=영구적 인공호흡기 사용이 필요거나 운동기능 유지 또는 개선을 2회 연속 입증하지 못한 경우(직전 평가시점 운동기능평가과 비교) 투약을 중단하도록 했다.

'영구적 인공호흡기'는 1일 16시간 이상, 연속 21일 이상 사용하는 경우를 의미한다. 다만, 폐렴 등 급성기 질환으로 인해 인공호흡기를 일시적으로 사용하는 경우는 '영구적 인공호흡기'를 사용하는 경우에서 제외한다.

운동기능 유지 또는 개선은 각 환자의 SMA type에 따른 운동기능평가도구(HINE-2(Hammersmith Infant Neurological Exam Section 2) 또는 HFSME(Hammersmith Functional Motor Scale-Expanded)를 사용해 총점으로 평가한다.

사전승인=급여 인정여부를 사전신청해 승인받은 경우에만 급여를 인정한다. 단, 사전신청서 제출 후 즉시 투여하는 경우는 추후 승인 시 종전 투여분에 대해 소급 인정할 수 있도록 했다. 사전승인 절차와 방법, 위원회 구성 등에 대한 세부사항은 심사평가원장이 정하도록 했다.

임상전문의 제한=식약처 허가사항에 따라 척수성 근위축증 치료 경험이 있는 관련분야 전문의에 의해서만 투여하도록 의무화했다.

복지부는 "급여기준을 교과서, 임상진료지침, 임상문헌 등을 참조해 설정했고, 신중한 사용과 관리를 위해 사전 승인 적용 예정"이라고 했다.

한편 복지부는 이날 암젠의 골다공증치료제 프롤리아와 함께 급여기준 고시개정안을 행정예고했는데, 프롤리아는 내달 1일, 스핀라자주는 내달 8일로 적용시점을 달리 예고했다. 이는 급여등재 대면심사를 위해 건강보험정책심의위원회 개최일정을 고려한 것으로 보인다. 복지부도 변동 가능성이 있다고 안내한 것처럼 만약 다음주중 건정심 일정이 잡힐 경우 4월1일 적용도 가능할 전망이다.