식약처가 줄기세포치료제를 평가하는 데 쓰는 가이드라인을 개정해, 이에 대한 의견을 듣는다.

식약처는 지난 달 30일 '줄기세포치료제 평가 가이드라인'을 개정함에 있어, 의견 수렴을 위해 그 제정 이유 및 주요내용을 공고했다.

줄기세포치료제 평가 가이드라인은 줄기세포 치료제 품질과 비임상, 임상시험 자료와 관련해 특이적인 고려사항을 제시하기 위해 만들어졌다.

가이드라인의 적용대상은 '생물학적제제 등의 품목허가·심사 규정' 중 제2조제14호에 따른 "세포치료제"로서, 구체적으로는 '줄기세포를 이용한 세포치료제'다.

줄기세포를 이용한 세포치료제는 완제품의 주성분이 줄기세포인 경우나 줄기세포로 분화된 세포인 경우를 포함해, 투여시점에서의 분화 상태와 관계없이 모든 형태의 줄기세포에 적용된다. 

또한, 줄기세포를 이용한 유전자치료제나 줄기세포 또는 줄기세포에 분화된 세포와 지지체 등과 결합된 복합품목의 경우에도 이 가이드라인이 적용된다.

가이드라인은 ▲줄기세포 정의와 특성 ▲일반적 고려사항 ▲원료물질 ▲제조공정 ▲특정분석과 품질관리 ▲비임상·임상 고려사항 등이 수록됐다.

이 가이드라인에 적혀있는 품질, 비임상, 임상시험자료는 품목허가 신청이나 임상시험계획승인 신청을 할 때 제출될 수 있다.

식약처는 이번 개정을 통해 첨단 유전체기술(NGS, microarray 등) 기반 제품의 품질·유전적 안정성 평가방안과 고려사항을 명확히 했다고 밝혔다.

가이드라인은 "모든 세포는 세포분열을 거듭할수록 DNA 복제기능의 불완전성으로 인해 유전적 안정성에 문제가 발생하게 될 가능성이 높아진다. 줄기세포의 경우에도 세포의 성장주기에 걸쳐 유전체에 변이가 발생할 수 있고, 유전자 변이는 종양발생의 가능성을 파악할 주요 요인이다"고 밝혔다.

따라서 줄기세포를 치료제로 개발하기 위해서는 '체외조작'이라는 과정을 거쳐야 한다. 체외조작 과정이 줄기세포의 유전적 안정성을 감소시키는 요인이 되는 것이다. 유전정보가 손상을 입지 않고 안정적으로 유지되는지 확인하는 것이 품질관리에 있어서 중요하다고 가이드라인은 설명했다.

줄기세포치료제의 유전적 안정성을 확인하기 위해서는 전통적인 '세포유전학적 분석법'과 최신 '유전체기반 분석법'을 모두 이용할 수 있다. 식약처는 가이드라인을 통해 두 분석법 모두 장단점을 가지고 있어, 각 분석법의 한계를 보완할 수 있는 적절한 시험법을 조합해 안정성을 확인할 것을 권장했다.

한편, 의료기관 내에서 의사가 자가 또는 동종줄기세포를 그 해 수술이나 처치 과정에서 안전성에 문제가 없는 최소한의 조작(생물학적 특성이 유지되는 범위 내에서의 단순분리, 세척, 냉동, 해동 등)만을 하는 경우는 가이드라인에 적용되지 않는다.

식약처는 이번 개정안을 검토 후 의견이 있다면 이달 17일까지 식품의약품안전평가원 세포유전자치료제과로 제출해달라고 전했다.