MSD가 개발한 다발성 종양을 특징으로 하는 폰히펠-린다우(von Hippel-Lindau, VHL) 질환 치료제 '웰리렉정(성분 벨주티판)'이 23일 수입 희귀의약품으로 허가됐다. 허가 적응증은 '즉각적인 수술이 필요하지 않은 신세포암, 중추신경계 혈관 모세포종, 췌장 신경 내분비 종양의 치료'다. 

폰히펠-린다우 질환은 종양억제유전자의 변이로 인해 신장, 중추신경계, 췌장 등에 완치되지 않는 다발성 종양이 발생하는 희귀질환이다.

김은주 식품의약품안전처 허가총괄담당관은 "웰리렉정은 세포증식, 혈관생성, 종양성장과 관련된 '암 유발성 인자(HIF-2α)'를 억제하는 약물로서, 종양억제유전자의 변이로 인해 암 유발성 인자가 조절되지 않는 폰히펠-린다우 질환 환자의 종양 진행을 늦추고, 반복적인 종양 절제 수술로 인한 위험을 감소시킬 수 있다"고 설명했다.

이어 "이 의약품은 폰히펠-린다우 질환 성인 환자에서 즉각적인 수술이 필요하지 않은 신세포암, 중추 신경계 혈관 모세포종, 췌장 신경 내분비 종양의 치료에 사용되는 의약품으로, 해당 희귀질환 환자들에게 새로운 치료 기회를 제공할 것으로 기대한다"고 밝혔다. 

한편 웰리렉정은 2021년 미국 FDA에서 희귀질환 치료제로 허가된 바 있으며, 허가 적응증은 이번 국내 허가 사항과 동일했다.