미국 식품의약국(FDA)이 19일(현지시간) 일라이릴리(Eli Lilly)의 알츠하이머 치료제 도나네맙(Donanemab)에 대한 가속승인을 거절했다. 최소 12개월 동안 도나네맙으로 지속적인 치료를 받은 환자의 수가 적다는 이유에서다.

일라이릴리 관계자는 "FDA 제출 서류에 제공된 최소 12개월의 약물 노출 데이터를 가진 환자의 수가 제한적이기 때문에 초기 증상 알츠하이머 치료를 위한 도나네맙 가속승인을 거절당했다"고 밝혔다.

회사 측에 따르면, 이번 가속승인 신청은 임상 2a상의 아밀로이드 플라크 저하 데이터를 기반으로 한 것이다.

회사 관계자는 FDA의 최소 100명의 환자 데이터 제공 요청에 대해 "축적된 아밀로이드 플라크를 타깃으로 하는 도나네맙의 특이성은 환자가 사전 정의된 수준의 아밀로이드 플라크를 제거했을 때 치료 과정을 마칠 수 있도록 하는 TRALEBLAZER-ALZ의 독특한 임상시험 설계를 (FDA 관계자에게) 알려줬다"고 설명했다.

이 관계자는 "임상시험에는 도나네맙으로 치료를 받은 환자 100여명이 참여했지만, 플라크 감소 속도가 빨라져 치료 6개월 만에 투약 중단이 가능한 환자가 많았다"며 "12개월 동안 도나네맙 투여를 받은 환자는 100명이 채 되지 않았다"고 덧붙였다.

도나네맙은 초기 알츠하이머 환자에게 4주마다 투여한다. 이후 도나네맙은 플라크 제거가 확인될 경우 추가 투여를 하지 않는다. 이 때문에 업계서 경제성이 높은 약물이 될 것으로 내다봤다.

한편, 릴리는 올해 중순 도나네맙의 임상 3상 데이터를 발표할 계획이다.