지현배 박사의 샌디에이고 통신 [14]

약물발견, 표적화 및 전달방식의 돌파 잠재력 보인 기업
다른 치료법 개발기반인 최첨단 플랫폼 기술기업 혜택

지난 3년 동안 생명공학 부문에서 벤처 캐피털(VC)은 자금 조달에서 호황을 누렸다. 2019년부터 2021년까지 벤처 자본가들은 산업을 변화시킬 수 있는 차세대 플랫폼 기술을 갖춘 생명공학 회사에 350억 달러를 투자했다. VC 회사는 2016년에 전 세계적으로 2,200개의 생명공학 스타트업에 투자했다. 2021년까지 그 숫자는 3,100개로 늘어났다. 또한 생명공학 기업이 2021년에 전 세계적으로 340억 달러 이상을 모금했으며, 이는 2020년 총 160억 달러의 두 배 이상인 것으로 나타났다.

생명공학 부문에서 VC 자금 조달은 2021년 1분기에 정점을 찍었고 이후 소폭 감소했다 (표1). 최근 신규 상장 기업의 밸류에이션이 하락하고 지난 4분기 동안 VC 자금 조달이 약간 감소했음에도 불구하고 VC 업계는 계속해서 생명공학에 투자하고 있다. 이러한 초기 단계의 활발한 투자는 약물의 발견, 표적화 및 전달되는 방식에서 중대한 돌파구의 잠재력을 보인 기업들에게 돌아가고 있다. 특히 다른 치료법이 개발될 수 있는 기반 또는 기반 시설을 구성하는 최첨단 플랫폼 기술을 갖춘 신생 기업이 가장 큰 혜택을 받았다.

이번 기사에서는 2019년부터 2021년까지 1000만 달러 이상의 거래 규모를 가진 비상장 생명공학 기업의 시드에서 시리즈 C까지의 VC 및 사모펀드 펀딩을 분석했다. 역사적 맥락에서 2017년과 2018년의 시드 및 시리즈 A 거래도 분석했다. 또한 차별화된 플랫폼 기술에 따라 기업을 분류했다. 우선 다양한 플랫폼을 통해 여러 치료 영역에서 일하는 생명공학 회사를 먼저 플랫폼별로 분류한 다음 치료 유형별로 분류했다.

 

혁신적 잠재력을 지닌 6가지 생명공학 플랫폼 기술

2019년부터 2021년까지 VC 회사는 전 세계적으로 치료 기반 생명공학 회사에 520억 달러 이상을 투자했다. 그 중 3분의 2는 플랫폼 기술을 가진 신생 기업에 투자되었다 (표 2).

VC 투자자들은 개별 환자에게 맞춤 치료를 제공하고 매우 정확하게 타깃 부위에 전달할 수 있는 새로운 기술에 집중하는 것으로 보인다. 투자 관심을 받은 각 생명공학 플랫폼에서 새로운 기술은 문제를 해결하고 현재의 기술적 한계를 뛰어넘을 수 있는 잠재력을 가지고 있다(그림 3). 다음에 기술된 6가지 플랫폼이 투자자에게 상당한 관심을 불러일으키고 있다.

 

1. 세포 치료제

세포 치료법은 병든 조직이나 세포를 보다 정확하게 다루거나 더 넓은 범위의 질병(예: 고형암)을 치료할 수 있다. 2021년 현재 승인된 세포 치료제는 20억 달러 이상의 매출을 올렸고 시장은 2026년까지 200억 달러에 도달할 것으로 예상되고 있다. 2017년 최초의 chimeric antigen receptor (CAR) T 세포 요법이 승인된 이후 혈액 악성 종양 치료에 혁명을 일으키며 전례 없는 효능을 달성했다. 새로운 세포 치료 기술은 충족되지 않은 상당한 요구가 있는 질병(성인 암의 90% 이상을 차지하는 고형 종양) 및 비종양학적 상태의 질병들을 해결할 수 있는 잠재력을 보여주었다.

그러나 세포 요법은 안전성을 포함하는 몇 가지 중요한 문제로 인해 더 넓은 범위의 질병을 치료하는데 제한을 받고 있다. 예를 들어, 때때로 발생하는 CAR T 세포와 관련된 염증성 사이토카인 방출 증후군(cytokine release syndrome)은 독감 유사 증상에서 장기 부전 및 사망에 이르는 부작용을 일으킬 수 있다. 현재의 자가 세포 요법(즉, 환자로부터 얻은 세포를 사용하는 요법)은 장기간의 치료가 필요하기 때문에 그 사이 질병이 진행될 수 있다. 과학자들은 환자의 세포를 활용하고 수정하는 새로운 방법을 연구하고 있으며 2019년부터 2021년까지 VC 투자사는 이러한 2세대 세포 치료제를 개발하는 회사들에 대한 자금 지원을 강화했다. 세포 치료 플랫폼에서 다음 3가지 새로운 접근 방식이 주목을 받았다.

선천성 면역 세포 (Innate immune cells)

CAR-T 세포 요법이 혈액암에서 초기에 성공을 거둔 반면, 일부 신생 기업은 T 세포에서 고형 종양에 더 잘 침투할 수 있는 선천성 면역 세포(예: 자연 살해[NK] 세포 및 대식세포)로 초점을 이동하고 있다. 2017년부터 2018년까지 주로 NK 세포에서 선천 면역에 대한 관심은 분명했고 NK 세포가 임상적으로 성공함에 따라 다른 면역 세포(예: 감마 델타 T 세포 및 대식세포)로 투자가 확대되었다.

세포 치료제의 정밀제어

VC 투자자들은 합성 생물학과 복잡한 논리를 활용하여 세포 치료를 정확하게 제어함으로 안전성을 개선할 수 있는 회사에게 투자를 하고 있다. 예를 들어, CAR T 세포는 암이 아닌 세포를 포함하여 접촉하는 정상 세포를 죽일 수 있다. "합성 유전자 회로(synthetic gene circuits )"라고 하는 유전자 네트워크는 건강한 세포의 사멸을 억제하여 더 나은 안전한 결과를 확보할 수 있다. 2017년부터 2018년까지 5개 회사에 대한 시드 및 시리즈 A 펀딩이 이루어졌고 5 개 회사 모두 2019년부터 2021년까지 시리즈 B 또는 C 라운드를 완료하는데 성공했다.

생체내 세포 치료

생체 내 세포 치료 분야는 2017년과 2018년 사이에 투자 활동이 거의 없었다. 그러나 2021년까지 여러 생명 공학 회사는 환자에서 추출된 세포를 생체밖에서 조작하여 멀리 떨어진 외부 특수 시설에서 생산하는 기존의 방식에 의존하기보다 환자가 체내에서 CAR T 세포를 생산할 수 있는 방법을 연구하고 있다.

 

2. 차세대 유전자 치료제

차세대 유전자 치료법은 DNA와 RNA를 편집하고 조절할 수 있으며 유전 질환을 치료할 수 있는 잠재력이 있다. 유전자 요법은 환자 치료를 변화시켰고, 어떤 경우에는 유전 질환에 대한 탁월한 임상 결과를 제공했다. 제약 산업 데이터에 대한 분석에 따르면 현재 약 400개의 유전자 치료법이 개발 중이다. 이들 기업들은 2025년까지 신제품 출시의 약 20%를 차지할 것으로 예상된다. 이 분야는 영구적이고 정확한 유전자 삭제 및 생체 외에서 변형을 가능하게 하는 유전자 편집으로 계속 발전하고 있다.

그러나 유전자 치료에 대한 장애물은 남아 있다. 예를 들어, CRISPR-Cas9 유전자 편집은 타깃 특이성, 작용 및 전달 방법의 한계성으로 인해 게놈 표적들에 대해 제한된 범위의 편집만 가능하다. 또한 그리고 영구적인 DNA 손상, 돌연변이 유발 효과 또는 세포 사멸을 일으킬 가능성에 대한 안전성 문제가 존재한다. 생명공학 회사는 기존 유전자 치료법의 문제를 극복하기 위해 다음과 같은 차세대 전략에 점점 더 집중하고 있다.

RNA 기반 방식 및 편집

몇몇 신생 기업은 일시적인 편집을 수행하고 유해한 이중 가닥 파손을 피하기 위해 새로운 RNA 편집 도구(예: adenosine deaminase acting on RNA(ADCR) 및 CRISPR-Cas13)를 개발하고 있다. 또 다른 접근법은 새로운 종류의 RNA(예: transfer and small activating RNA)로 단백질 발현을 조절하는 것이다. 새로운 RNA에 대한 대부분의 투자는 2019년에 시작되었지만 mRNA 기반 COVID-19 백신의 성공이 전체 분야를 주도했다.

새로운 뉴클레아제(nucleases)

AI 및 효소 발견을 통해 여러 생명공학 스타트업이 CRISPR 유전자 편집에서 향상된 효율성과 표적화 특이성을 갖추고 있는 새로운 Cas 뉴클레아제 또는 효소(예: Cas12 및 CasX)를 연구하고 있다. 이 분야에 대한 투자자들의 관심이 기하급수적으로 증가했다. 뉴클레아제 플랫폼 기업을 위한 평균 VC 자금은 2017-18년에서 2019-21년 사이에 평균 1천만 달러에서 5천만 달러로 5배가 증가했다.

비뉴클레아제 편집 및 변형

기존의 CRISPR-Cas9 유전자 편집으로 가능한 편집 범위는 제한적이다. 그러나 새로운 편집 기술(예: base and prime editors, transposases, epigenetic, 후성유전) 조절제는 정확한 후성유전 조절 또는 보다 효율적인 녹아웃 및 1천 개에서 그 이상의 염기쌍을 게놈에 삽입함으로 이 문제를 극복할 수 있는 잠재력을 가지고 있다. 2017년부터 2018년까지의 거래는 주로 base 및 후성유전적 편집에 초점을 맞추었지만 2019년부터 2021년까지 자금을 지원받은 신생 기업의 물결은 특정 유형 유전자의 이동을 촉매하기 위해 효소를 사용하는 검색 및 대체 prime editing 과 transposases에 초점을 맞췄다.

 

3. 정밀의학

정밀의학은 다른 진단 도구보다 조기에 질병의 상태를 진단할 수 있고 환자의 특정 유전자 프로필에 대한 맞춤 치료를 할 수 있다. 진단 및 분석을 사용하여 유전자, 환경 및 생활 방식의 개인 맞춤형을 고려하는 치료법의 효과를 극대화하는 접근 방식인 정밀 의학은 특정 유전자 돌연변이에 대한 적절한 치료법을 포함하여 이미 획기적인 발전을 이루었다. AI와 결합된 엄청난 양의 데이터를 처리하는 기능의 발전으로 이 분야는 폭발적으로 증가했다.

그러나 정밀의학이 환자의 진단과 치료에 폭넓게 활용되기에는 한계가 있다. 1세대 정밀진단은 알려진 바이오마커와 돌연변이만 감지할 수 있다. 초기 정밀 의약품이 잘 검증된 질병 표적에 영향을 미쳤지만 치료에 반응하지 않는 환자 하위 그룹이 남아 있어 고유한 질병 하위집단에 대한 추가 식별이 필요한 실정이다. 마지막으로 복잡한 유전 데이터를 실행 가능한 임상 치료 결정으로 전환하는 것은 여전히 ​​어려운 일이다.

정밀 의학을 발전시키기 위해 수많은 신흥 생명공학 회사가 다음과 같은 첨단 기술에 집중하고 있다.

질병의 조기 발견

기존 진단이 몇 가지 알려진 돌연변이를 검색하지만 고급 다중체 순환 시스템은 수백만 개의 바이오마커들(대사산물 및 후성유전적 마커 포함)을 스캔하여 질병의 조기 징후를 감지할 수 있다. 투자자들은 상당한 후속 자금과 이 분야의 회사에 대한 시리즈 A 를 통해 투자를 2배로 증가시켰다.

바이오마커의 발견

대규모 통합 다중체 데이터 세트(유전체학, 단백질체학, 대사체학 등을 포함하는 데이터)를 분류할 수 있는 플랫폼 기술은 기업이 환자 하위 집단에 대한 새로운 바이오마커 및 유전자 표적을 식별하고 환자 반응을 예측하는 데 도움이 될 수 있다. 2017년부터 2018년까지 시리즈 A로 자금을 지원받은 대부분의 회사는 후속 시리즈 B 또는 C 투자를 받았고 새로운 바이오마커를 발견하는 플랫폼을 계속 개발하고 있다.

정밀 인구 건강

여러 생명공학 회사는 복잡한 게놈 데이터를 사용하여 질병 예방 및 치료 결정을 내리는 데 중점을 두고 있다. 이러한 회사는 게놈 변이에 초점을 맞춘 시퀀싱 데이터를 단순화하고 신속하게 분석하여 비전문 임상의에게 데이터를 해석하는 서비스를 제공한다. 다른 정밀의학 하위 부문과 비교할 때 이 분야는 후기 단계 자금 조달 비율이 가장 높으며 해당 기업의 80%가 시리즈 C에 속한다.

 

4. 머신 러닝 (Machine learning, ML) 기반 약물 개발

머신 러닝(Machine Learning, ML)으로 구현된 약물 개발은 방대한 데이터를 활용하여 신약의 발견 및 개발 속도를 높일 수 있다. ML의 발전은 분자 행동을 예측하는 컴퓨터 모델링 시뮬레이션을 통해 약물 발견 및 개발을 가속화하고 있다. 이 분야의 급속한 발전으로 보다 효과적인 약물 설계 및 최적화가 가능해졌다. 예를 들어, 오픈 소스 AI 시스템인 AlphaFold에 의한 단백질 구조 예측의 발전은 정기적으로 실험에 필적하는 정확도를 달성하고 있다.

그러나 ML 모델의 번역 가능성은 제한적이다. 이러한 제한성은 불충분한 고품질 데이터 세트 수, 일반화 가능성 부족, 해석 불가능한 알고리즘이 포함된다. 또한 이러한 한계성은 약물 발견 프로세스의 효율성과 정확성을 높이기 위해 정교한 알고리즘과 통합 데이터 세트를 사용하는 새로운 ML 접근 방식을 개발하는 계기를 마련하고 있다. 혁신적인 신생 기업은 다음과 같은 세 가지 영역에서 새로운 방법을 개발했다.

타깃의 동정

ML은 표현형 스크리닝 및 질병 이해를 위해 점점 더 많이 사용되고 있다. 고급 유전자 프로파일링 플랫폼은 새로운 유전 변이를 식별하거나 ML을 사용하여 핫스팟 및 잠재적 표적에 대한 전체 게놈을 스캔할 수 있다. 기업들은 단백질, RNA-접합 부위, 생체분자 응축물을 포함하여 확인된 질병 관련 표적의 레퍼토리를 계속 확장하고 있다. 이 분야는 시리즈 B 및 C 펀딩의 약 70%를 받으며 상대적 성숙도와 경쟁력을 보여주고 있다.

합리적인 약물 디자인

신생 기업은 ML 모델을 보다 일반화함으로 여러 유사한 대상에 하나의 예측 모델을 적용할 수 있도록 노력하고 있다. 접근 방식에는 실험을 통해 학습하는 로봇 플랫폼과 맞춤형 분자를 처음부터 설계할 수 있는 생성 알고리즘이 포함된다. 그러한 기술을 발전시키는 생명 공학 회사는 이제 막 형성되기 시작했으며 거의 ​​절반이 시리즈 A 단계에 있다.

리드 검증 및 최적화

알고리즘은 수많은 질병 표적에 걸쳐 수십억 분자의 라이브러리를 스캔하여 임상 개발에 가장 적합한 것을 선택할 수 있다. 고품질 학습 및 실험 데이터의 부족을 해결하기 위해 ML은 단백질과 단백질에 결합하는 분자 간의 상호 작용 목록을 생성하고 해당 목록을 참조하여 주요 후보물질들을 선택할 수 있다. 그러한 기술을 개발하는 생명공학 회사는 상대적으로 작으며 중간 거래 규모는 모든 ML 생명공학 회사 금액(3,200만 달러)의 절반을 약간 넘는다(약 1,700만 달러 규모).

 

5. 검증되었지만 약물 투여가 불가능한 표적에 대한 전략

표적하기 어려운 단백질 및 치료하기 어려운 질병을 포함하여 약물화할 수 없는 표적에 대한 전략이 개발되고 있다. 기존의 약물 양식(예: 저분자 및 단일클론 항체)은 질병을 해결하기 위해 단백질을 표적으로 한다. 그러나 연구에 따르면 인체에 있는 질병 관련 단백질의 최소 85%는 약물을 사용할 수 없는 실정이다. 기존 방식으로는 결합 부위가 없기 때문에 치료 효과를 낼 수 없다. 최근 몇 년 동안 바이오제약 산업은 이 분야에서 진전을 이루었고 실험실에서의 성공으로 인해 표적화하기 어려운 단백질 및 치료하기 힘든 질병에 대한 약물 연구에 투자자의 관심이 다시 높아지고 있다.

그러나 질병 관련 단백질에서 결합 포켓을 식별하는 것 외에도 문제가 남아 있다. 여기에는 결합 포켓이 알려진 단백질의 저분자 약물에 대한 내성, 검증된 표적의 부족, 질병에 대한 생물학적 이해의 부족이 포함된다. 생명공학 신생 기업은 약물 투여가 불가능한 표적 및 질병 문제들을 해결하기 위한 새로운 플랫폼을 개발하고 있다. 다음과 같은 세 가지 유망한 접근 방식에 주목할 필요성이 있다.

저분자 약물의 단백질내 새로운 결합부위

많은 VC가 자금을 지원하는 회사는 단백질과 저분자 간의 상호 작용에 대한 고급 기술과 저분자가 표적으로 삼을 수 있는 단백질의 이전에 알려지지 않은 결합 부위를 식별하는 계산 방법에 중점을 두고 있다. 지난 3년 동안 이 접근 방식에 대한 투자가 증가했으며 이는 이 분야의 전체 자금 중 50% 이상을 차지한다.

단백질 분해

질병을 유발하는 단백질 제거의 새로운 접근법은 단백질 분해이며, 이 방법은 파악하기 어려운 저분자 결합 부위를 식별할 필요성이 없다. 주요 종류는 선택적 단백질 분해를 촉진하는 단백질 분해 표적 키메라(proteolysis-targeting chimera, PROTAC) 이다.

새로운 질병 타깃

몇몇 생명공학 회사들은 난치성 질병의 새로운 표적을 식별하기 위한 혁신적인 플랫폼을 개발함으로써 질병에 대한 생물학적 지식을 발전시키고 있다. 한 가지 접근 방식은 이러한 질병에 자연적으로 내성이 있는 모집단을 샘플링하고, 고급 분석을 사용하여 보호 항체를 식별하여 해당 항체를 치료제로 개발하는 것이다.

 

6. 새로운 전달 방식

새로운 전달 방법은 전체적으로 영향을 받는 조직에 정확하고 안전하게 새로운 치료제를 전달할 수 있다. 더 많은 치료법이 질병 특이적 세포를 표적으로 하는 강력한 매개체에 의존함에 따라 약물 전달은 상당한 발전을 보였다. mRNA 기반 COVID-19 백신에 사용되는 지질 나노입자는 이러한 매개체들 중 가장 유망한 것이다. 이 시장은 기하급수적으로 성장하고 있다. 개발 파이프라인에 있는 400개 이상의 RNA 기반 치료제는 표적 전달 메커니즘이 필요한 실정이다.

전달은 새로운 약물 양식의 가장 큰 도전들 중 하나이며 그 잠재력을 최대한 실현하려면 상당한 과학적, 기술적 발전이 필요하다. 예를 들어, 생체 내에서 큰 화물(예: CRISPR nucleases)을 전달하는 adeno-associated viruses(AAV)의 기능은 제한적이다. 또한 현재 검증된 매개체는 제한된 조직에만 전달할 수 있다. 예를 들어, 정맥 주사용 지질 나노입자는 주로 간을 표적으로 한다. 일부 전달 방법은 면역 체계를 촉발하여 부작용을 일으키고 치료법의 효능을 차단할 수도 있다. 대부분의 약물 전달 스타트업은 다음의 3가지 주요 유형의 첨단 생명공학 중 하나를 사용한다.

개선된 캡시드 (capsids)

생명 공학 회사는 ML을 기반으로 하는 합리적인 설계 및 유도 진화를 사용하여 기존 AAV 벡터를 개선시킴으로 새로운 벡터 캡시드(바이러스 보호 단백질 껍질)의 기능을 향상하고 있다. 새로운 벡터 회사가 2017년부터 2018년까지 약물 전달 자금의 대부분을 차지했지만 이 분야의 거래 점유율은 2019년 이후 감소했다.

생물학적인 매개체

안전성을 개선하기 위해 생명공학 회사는 신체의 자연 신호 시스템을 사용하여 전달 방법을 엔지니어링하고 있다. 예를 들어, 거의 모든 조직에 도달할 가능성이 있는 이중 지질층으로 둘러싸인 세포질의 액체로 구성된 세포외 기포인 엑소좀을 사용하는 기술이다. 이 기술은 2017년부터 2018년까지 제한된 투자 거래에서 알 수 있듯이 아직 초기 단계이다. 2019년부터 2021년까지 대부분의 거래는 시드 및 시리즈 A 라운드였다.

향상된 나노입자

나노입자의 기능을 향상(예: 지질 조성 최적화) 시키는 것은 약물이 도달할 수 있는 조직의 범위를 확장할 수 있다. 나노입자 회사들은 각각 약 2,500만 달러의 비교적 작은 자금 조달 라운드를 갖고 있으며, 이는 약물 전달 분야의 평균 거래 규모 4,500만 달러의 약 절반에 해당한다.

 

생명공학 플랫폼 기술의 전망

이 기사는 약물 개발에 장기적으로 상당한 영향을 미칠 수 있는 여러 플랫폼 기술에 대한 투자가 증가하고 있음을 강조하고 있다. 생물학에 대한 더 깊은 이해와 AI 및 ML 기술의 융합은 새로운 약물의 발견을 더 빠르고 효율적으로 만들 수 있다. 그러나 VC 회사가 자금을 지원하는 혁신의 이점을 얻기 위해 생명공학 산업은 다음과 같은 해결해야 할 몇 가지 매우 중요한 이슈들을 갖고 있다.

첫째, 점진적 혁신의 차별화이다. 지속적인 혁신을 감안할 때 많은 신생 기업이 경쟁 기술을 점진적으로 개선하고 있다. 예를 들어, CasX는 전달이 용이하도록 Cas9보다 작으며 면역 반응을 유발할 가능성이 적은 것으로 기대되고 있다. 성공적으로 경쟁하기 위해 기업들은 그들의 기술을 차별화하고 제품의 가치를 보여줄 증거를 확보해야 한다. 또한 기업들은 임상 시험에서 일대일 비교가 가능하지 않은 경우에도 새로운 기술을 평가할 수 있는 규제 프레임워크가 작동하도록 지원해야 한다.

둘째, 더 많은 난치성 질병을 해결해야 한다. 혁신에 내재된 위험 때문에 많은 생명공학 기업은 겸상적혈구병 (sickle cell disease)과 같은 메커니즘이 잘 알려진 조건에서 기술을 검증해왔다. 그러나 새로운 플랫폼 기술을 보유한 많은 기업이 이러한 전략을 추구한다면 새로운 치료법이 환자 인구가 제한된 상황에서 그 효능을 검증하는데 한계성을 가질 수 있다. 예를 들어, 매년 Duchenne 근이영양증 (muscular dystrophy) 진단을 받는 전 세계 약 20,000명의 어린이를 치료하기 위해 30개 이상의 제품을 개발하고 있는 회사에서 시험 대상 환자를 모집하는 데 어려움을 겪고 있다. 기업은 질병에 대한 생물학적 이해를 높이고 치료제가 없는 질병을 표적으로 삼을 수 있는 고유한 제품을 설계하는 혁신을 통해서 이득을 얻을 수 있는 것이다.

셋째, 비용이 제한된 의료 시스템의 가치를 입증하는 것이다. 제약 산업은 소수의 환자를 치료하기 위해 프리미엄 가격에 혁신적인 약물을 생산하는 모델로 전환했다. 예를 들어, 2010년 상위 10대 블록버스터 약물이 4천만 명 이상의 환자를 치료한 반면, 2020년 상위 10대 약물은 1,200만 명을 치료했다. 2030년 상위 10개 약물이 더 적은 수의 환자를 치료한다면 기존 모델은 더 이상 지속 가능하지 않을 것이다. 하지만 기업은 더 많은 환자들을 치료하기 위해 새로운 플랫폼의 경계를 확장하여 다른 모델을 추구해야 할 필요성이 있다. 더 적은 비용으로 더 많은 환자를 도울 수 있는 제품을 만들려면 제조 프로세스를 발전시켜야 하고 R&D를 더 효율적 운영해야 가능하다.

충족되지 않은 요구를 해결하는 혁신적인 치료법 개발에 필요한 자금을 공급하는 VC의 상당한 투자를 통해 생명공학 산업은 직면한 과제를 극복할 수 있는 지속 가능한 생태계를 갖추어 가고 있다. 미래의 바이오제약은 치료뿐만 아니라 더 흔한 질병을 완치하고 다른 질병을 예방하여 더 많은 환자를 더 적은 비용으로 치료할 수 있을 것이다. 생태계에서 파생되는 솔루션과 결합된 미래의 기술 혁신은 더 저렴하고 안전하며 효과적인 치료법을 가능하게 할 수 있을 것이다. 이러한 의미에서 볼 때 지금까지 기술한 차세대 프랫폼 기술은 미래의 바이오 혁신을 이끄는 견인차의 역할을 할 것이라는 의견이 바이오 투자 업계의 중론이다. 따라서 바이오 분야에 대한 투자가 얼어붙은 현 상황에도 불구하고 차세대 프랫폼 기술에 대한 높은 투자 열기는 앞으로 한동안 지속될 것으로 전망된다.

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