골수섬유화증치료제로 등재돼 있는 자카비(룩소리티닙)가 급여범위를 진성적혈구증가증(PV)으로 확대하기로 하고 절차를 진행 중이다.

한국노바티스 측은 8일 여의도 IFC에서 열린 미디어세션에서 이 같이 밝혔다.

하지만 심사평가원 단계를 넘어서는 데는 상당한 시간이 소요될 것으로 보인다.

실제 심사평가원 관계자는 히트뉴스와 전화통화에서 “PV에 대한 자카비의 효능을 입증하는 관련 논문이 아직 출판되지 않았기 때문에 올해는 검토 계획이 없다”며 “내년 중 논문이 출판되면 검토할 계획”이라고 했다.

이와 관련 한국노바티스 관계자는 “자카비의 PV 급여를 위해 심평원에 제출한 논문은 스페인에서 진행된 임상등록환자를 대상으로 한 진료현장자료(RWD) 결과”라며 “지난 6월 유럽혈액학회(EHA)에서 초록이 발표됐다”고 했다. 다시 말해 PV에 대한 자카비의 리얼월드 데이터는 아직 정식으로 학술지에 게재돼 출판된 게 아니라는 사실을 회사 측도 확인해 준 것이다.

한편 한국노바티스가 이날 주최한 미디어세션에서는 심평원에 제출된 PV에 대한 자카비 임상결과가 소개됐다. 이 자리에는 영국 런던 가이즈앤드세인트토머스 NHS 위탁재단 클레어 니콜라 해리슨 컨설턴트가 참석해 RESPONSE 임상과 리얼월드데이터(RWD)에 대해 설명했다.

RESPONSE 연구는 히드록시우레아(HU)에 저항성을 보이거나 내성이 확인된 환자 222명을 대상으로 자카비와 기존 지지요법(BAT)을 비교한 3상 연구다.

임상결과를 살펴보면, 자카비 복용군 110명 중 66명(60%)이 적혈구 용적률을 유지했으며, 자카비 치료군 중 약 42명(38%)의 비장이 줄어들었다. 반면, BAT 치료군 112명 중 약 23명(20%)이 적혈구 용적률을 유지했으며, BAT 치료군에서 비장이 줄어든 환자는 약 1명(1%)에 불과했다.

또 RWD 연구 결과, 자카비로 치료 받은 환자는 BAT 치료군에 비해 전반적인 생존기간이 유의하게 길었고(HR=0.28 [0.11-0.72]) 혈전 위험 또한 낮은 (HR=0.21 [0.06-0.76]) 것으로 나타났다.

자카비는 골수섬유화증과 진성적혈구증가증 치료에 사용되는 약제다. 2015년부터 골수섬유화증에 먼저 급여를 적용받고 있다. 블룸버그 통신 자료를 보면, 자카비의 전세계 매출액은 약 3300억원(3억 달러) 규모다.