1차 선정과제, 디스커버리 단계 67% 차지...선도물질 과제 선정률↑
전체 39개 과제 중 종양 선정과제 19개...고형암 타깃 항암제 눈에 띄어
국가신약개발사업단(KDDF)의 2022년 1차 신규과제 선정 결과가 확정된 가운데 종양이 선정과제의 절반 가까이를 차지하는 것으로 나타났다.
국가신약개발사업
국내 제약·바이오 산업의 글로벌 경쟁력 강화와 국민건강 증진을 위해 국가가 신약개발 전주기 단계를 지원하는 범부처 R&D 사업이다. 2021년부터 10년 간 국내 신약개발 R&D 생태계 강화, 글로벌 실용화 성과 창출, 보건 의료분야의 공익적 성과 창출을 목표로 신약 개발의 전주기 단계를 지원한다. 유효물질 발굴부터 임상 2상까지 신약개발의 전주기를 지원하는 국가 신약 R&D 통합 관리체계를 마련하는 것을 목표로 한다.
KDDF 측은 "2022년 1차 선정과제는 디스커버리(Discovery, 유효물질~후보물질) 단계가 67%, 비임상 이후의 개발(Development) 단계가 33%를 차지했다"며 "유효물질 단계의 접수는 많았지만, 선정된 수는 상대적으로 적었다. 반면 선도물질 단계의 과제는 선정률이 높았다"고 밝혔다.
총 239개의 접수 과제 중 39개의 과제가 선정돼 16.3%의 선정률을 기록했다. 과제 선정률을 살펴보면, 디스커버리 단계서 선도물질 과제 선정률이 25.0%로 가장 높았다. 개발 단계서 임상 1상 과제 선정률이 33.3%를 차지했고, 비임상 과제 선정률(19.2%)이 뒤를 이었다.
선정된 과제의 기관 유형을 살펴보면, 39개 기관 중 바이오 벤처는 29개를 차지해 전체의 약 74%를 차지했다. 바이오 벤처의 비중은 지난해(46%)에 비해 수치가 크게 증가했다. 또한 바이오 벤처의 선정률이 지난해 14.5%에서 올해 19.2%로 증가했는데, 이는 재접수 과제들이 상당수 선정됐기 때문으로 추정된다. 한편, 대학(병원)이 16%, 연구소가 10%의 선정률을 기록했다.
선정된 과제의 물질유형별 분포에서 여전히 저분자가 33%(13개 과제)로 가장 높았지만, 유전자·세포치료제 과제의 비중이 예년에 비해 늘어났다.
대상질환 유형 부문에서 종양이 선정과제에서 49%(19개 과제 선정)를 차지해 과반에 가까운 분포를 보였다. 중추신경계(13%)와 안과질환(10%)이 증가해 면역질환(5%)의 비중을 앞섰다.
1차 선정과제 39개를 살펴보면 세부1에 해당하는 과제가 19개, 세부2~3에 해당하는 과제가 20개인 것으로 집계됐다.
이에 대해 KDDF 관계자는 히트뉴스와 통화에서 "세부1은 유효물질, 선도물질 단계의 과제"라며 "세부 2는 후보물질과 비임상 단계의 과제를 의미하고, 세부3은 임상 1상, 임상 2상의 단계의 과제를 뜻한다"고 설명했다.
세부1에 해당하는 1차 과제 선정 기업 중 올리패스는 근위축성 측색 경화증(Amyotrophic lateral sclerosis) 치료제 개발에 도전하고 있다. 근위축성 측색 경화증(ALS)은 퇴행성 신경 질환으로 원인이 정확히 밝혀지지 않은 희귀 질환이다. 루게릭병으로 불리기도 한다.
RNA 치료제 플랫폼 기업인 올리패스(대표이사 정신)는 자사의 ALS(루게릭병) 치료제 신약개발 프로그램이 국가신약개발사업단(KDDF)이 주관하는 '범부처 국가신약개발사업 신약기반 확충연구' 과제에 선정됐다고 지난달 25일 밝혔다. 올리패스는 향후 2년 간 KDDF 과제 수행을 통해 ALS 치료제 신약 후보물질을 도출하게 된다.
ALS는 발병 이후 3~5년 정도 생존하는 것으로 알려진 치명적인 질환이나, 발병 원인이 명확하지 않아 효과적인 치료제가 개발되지 못했다. 그러나 90% 이상의 ALS 환자들에서 STMN2 단백질 발현이 감소된 것이 최근 보고되면서 STMN2 단백질이 ALS 치료제 개발의 유망 타깃으로 급부상하고 있다.
김성천 올리패스 CSO는 "STMN2 mRNA에 작용하는 방식의 통상적인 RNA 치료제 기술로는 ALS 치료제 개발이 불가능하다"며 "이러한 STMN2 단백질의 기술적 특성으로 인해 ALS 치료제 개발은 Pre-mRNA에 특화된 올리패스의 RNA 치료제 플랫폼 기술과 잘 들어맞는다"고 말했다.
세부2~3에 해당하는 1차 과제 선정기업 중 고형암을 타깃으로 하는 치료제 개발에 나선 기업들의 등장이 눈에 띈다. 네오젠TC, 세라노틱스, 레모넥스, 지아이이노베이션 등이 고형암을 타깃으로 한 치료제 개발에 박차를 가하고 있다.
지아이이노베이션은 이번 과제 선정을 통해 GI-101의 임상 1/2상 임상(GII-101-P101; KEYNOTE-B59, NCT04977453)에서 최적 적응증을 선정해 임상 2b/3상 진입 또는 기술이전을 목표로 2년간 최대 70억원 규모의 연구지원을 받게 된다.
지아이이노베이션 측에 따르면, 2024년 2월까지 GI-101의 단독요법 및 키트루다(펨브로리주맙), 렌비마(렌바티닙), 국소 방사선과 병용요법의 적정 2상 용량을 확립하고, 효과가 좋은 병용요법 및 적응증을 찾아내는 데 박차를 가할 방침이다.
회사 관계자는 "신촌세브란스병원 조병철 교수팀, 채동우 교수팀과 협력을 통해 다양한 고형암 환자로부터 수집한 혈액 및 종양 조직 시료의 바이오마커 발굴로 후기 2b/3상 임상 성공 가능성을 높일 계획"이라고 전했다.
레모넥스는 이중-RNA 면역치료제 'LEM-S403'이 국가신약개발사업단 과제로 선정됐다고 지난 4일 밝혔다. 레모넥스는 향후 2년 간 임상시험계획서(IND) 제출에 필요한 비임상 및 임상시료 생산 등에 대해 총 20억원 규모의 연구비를 받게 된다.
LEM-S403은 레모넥스의 약물전달 플랫폼 기술인 'DegradaBALL'을 적용한 퍼스트 인 클래스(First-in-class) 형태의 이중-RNA 면역치료제로써, 무반응성 고형암종의 종양미세환경을 타깃하고 면역관문억제제의 객관적 반응률을 개선시키기 위한 목적으로 개발됐다. LEM-S403은 무반응성 고형암에 대한 치료제 개발 가능성을 제시했다는 평가를 받고 있다.