세계에서 제일 비싼 약제로 알려진 노바티스의 졸겐스마가 약제급여평가위원회를 한번에 통과했다. 

건강보험심사평가원에 따르면 12일 개최된 2022년 제5차 약평위에서 졸겐스마는 급여적정성이 있는 것으로 결론이 났다. 

다만, 요양급여 사전승인과 환자 성과기반 위험분담, 총액제한 등이 적용되는 조건이다. 

졸겐스마는 SMN1 유전자에 이중대립형질 돌연변이가 있는 척수성 근위축증(SMA) 환자에 사용되는 약제다. SMA 원인이 되는 유전자 자체를 대체한다. 환자의 몸 속에 주입된 유전자는 SMN1 기능을 하는 유전자를 정상적으로 작동시켜, 단백질을 생성한다. 

1회 약가는 미국에서 210만 달러(약 25억 원), 일본에서 1억 6700만엔(약 18억 9700만원)이다.

고가의 약물인 만큼 졸겐스마의 급여가 결정되면, 경쟁약인 스핀라자와 동일하게 사전승인을 받아야 할 것으로 보인다. 

사전승인제는 고위험·고비용이거나, 대체 불가능한 행위 및 약제 항목에 대한 요양급여 적용 여부를 사전에 심의하는 제도다.

여기에 졸겐스마는 장기 효과에 대한 불확실성과 비용효과성 입증 한계가 있어 성과기반 위험분담과 총액제한 조건이 붙었다. 

약평위 단계를 넘어선 졸겐스마는 건강보험공단과 협상 단계로 넘어간다. 협상 후 건강보험정책심의위원회 의결을 거치면 급여적용된다. 협상이 원활하게 진행될 경우 이르면 7~8월 급여가 가능할 전망이다.