의료기기의 안전성과 유효성을 성공적으로 검증하는데 필수적인 출발점은 사용목적, 사용대상을 명확히 하는 '임상시험 디자인'이다. 의료제품 컨설팅 전문업체 사이넥스 의료기기 임상개발부 이승미 이사는 '바이오헬스 임상디자인 세미나'에서 '의료기기 품목허가를 위한 효율적 임상시험 수행 전략'을 주제로 의료기기 임상시험만의 특성과 준비요소 들을 소개했다.

베스티안재단이 19일 온라인(Zoom)으로 진행한 세미나에서 이승미 이사는 고비용과 오랜 시간이 걸리는 의료기기 임상시험을 빨리 진행하기 위해, 혹은 업체의 개발 기기 자신감 등 변수들이 △광개토대왕형 △홍익인간형 △신박한 웰니스형 등 임상시험 실수 사례들을 만든다고 조언했다.

의료기기 임상시험은 주로 △의료기기 인·허가 △신의료기술 평가 △기허가 제품의 사용목적·대상 확대 △마케팅 및 사후관리를 목적으로 진행된다. 이는 기술문서로 작성한 의료기기의 안전성과 유효성을 입증한다는 면에서 의약품 등 의료제품과 크게 다르지 않은 요소다.

다만 이승미 이사는 의료기기는 의료현장에서 의료진이 사용하는 도구인 만큼 사용자 숙련도, 즉 컨트롤 요소를 충분히 고려해야 한다고 조언했다.

이 이사는 "의료기기는 사용자에 따라 임상시험 속 성능에 영향을 미친다"며 "사용자 학습곡선, 독립평가설계 등을 유념해야 한다"라고 설명했다.

학습곡선은 특정한 대상을 학습하는데 사용된 시간 대비 성취도를 나타내는 그래프로 의료기기 임상시험에서 학습은 임상시험 전에 이뤄져야 하거나 임상시험 도중 일어날 수 있다.

특히 최근 개발되고있는 불면증 디지털치료기기 등 환자가 수행하는 인지행동치료가 포함된 경우라면 제품, 증상, 대상 환자에 따라 학습곡선이 달라질 수 있어 이를 고려한 임상시험 디자인이 이뤄져야 한다.

그는 "의료기기 임상시험은 정량할 수 없는 부분이 생각보다 많고, 사용만으로도 눈가림이 사실상 불가능한 경우도 있다"며 "따라서 연구자 개인의 정성적 평가보다는 2~3명이상 평가자의 공통의견을 조율하는 등 독립평가설계 등도 디자인 해야 한다"라고 설명했다.

"여~기부터 여~기까지가 사용목적임"  광개토대왕형 

근감소증을 적응증으로 하는 레이저발생기 임상시험을 준비하는 A 업체는 사용 목적에 근감소증의 진단, 치료, 예방, 개인맞춤형 관리를 기입했다. 업체 개발계획에 따라 사용목적을 넓힐 큰 그림을 그리고 있는 만큼 고비용과 오랜 시간이 걸리는 임상시험을 한 번에 마무리하고 싶었기 때문이다.

사용목적을 진단에서 치료, 관리까지 넓게 설정한 경우 사용목적별로 △사용방법 △안전성 △유효성을 입증해야 한다. 결과적으로 의료기기 개발 기간이 장기화 될 수있다는 것이다. 사용목적에 따른 제품 구성을 추가해야하므로 장비, 앱, 웹, 소모품도 늘어나게 된다.

이 이사는 "사용목적을 특정하지 않는 것은 눈을 가린 채 8차선 고속도로를 횡단하겠다는 것과 같다"며 "사용목적은 품목허가외에도 의료기기 설계를 위한 비임상에도 영향을 미치고 허가 이후 신의료기술 평가 방향이 달라질 수 있어 신중히 결정해야 한다"라고 설명했다.

"이 사람도, 저 사람도 이롭게"  홍익인간형 

사용 대상을 너무 광범위하게 설정한 경우다. 기술문서에 기능을 '체지방, 근육의 양과 질 측정'으로 기입한 이 B업체는 예상 사용 대상을 체중감량을 실시하는 젊은 사람, 내장지방 관리가 필요한 비만인, 만성질환자, 근육 감소가 걱정되는 노인 등으로 설정했다.

이 의료기기가 적절한 임상시험을 진행하려면 시험대상자에 젊은 사람, 비만인, 만성질환자, 노인 등이 모두 포함돼야 하며 사용 대상별 안전성, 유효성을 입증할 시험자료와 임상시험 결과들을 모두 준비해야 한다.

이 이사는 "의료기 임상시험 성패를 결정하는 것은 1차 유효성 평가 변수"라며 "1차 평가변수를 모두 성공하겠다는 것을 우선 목표로 통계적 유의성 확보를 위해 시험자 대상 범위를 명확히 설정해야 한다"라고 설명했다.

"심리상담 앱입니다만.."  신박한 웰니스형 
사용목적이 스트레스, 코로나19로 인한 우울증 관리, 불면증 해소인 소프트웨어가 있다. 이는 소프트웨어 사용목적과 기능, 원리에 따라 의료기기 트랙을 밟을 수도 있고 웰니스로 개발될 수 있다.

이 이사는 업체가 개발하려는 제품이 의료기기인지 그렇지 않은지 판단하는 것이 시작이라며 업체가 확실히 알 수 없다면 식품의약품안전처에 질의하라고 밝혔다.

그는 "개발하려는 제품의 사용목적을 명확히 했다면, 임상시험 여부를 확인하기 위해 식약처 상담을 받는 것도 좋다"며 "간단한 기술문서 등을 준비해 식약처 홈페이지 혹은 배포하고있는 기술문서 자료제출 범위를 통해 임상시험 필요 여부를 확인할 수 있다"라고 설명했다.