글로벌 제약사, 라이센싱·파트너십 통해 RNA 기술 확보중
장점 극대화 시키고 단점은극복중인 RNA 치료제... 인프라도 탄탄

코로나19 백신으로 대중에게 소개된 mRNA 분야가 백신을 넘어 치료제까지 가능성을 보이며 글로벌 제약사들의 투자 대상으로 자리잡고 있다. 기존 치료제가 가진 단점을 극복할 수 있는 RNA 특징과 RNA 자체적으로 가지는 한계점까지 극복할 여지가 확인됐기 때문이다.

미래에셋증권 서미화, 김승민 연구원은 "RNA 산업에 대한 이해도가 높아지고 관심이 높아지면서 산업에 대한 투자도 증가했다"며 "RNA 치료제는 희귀질환을 넘어서 만성질환치료제로써의 가능성을 보여주며 RNA 치료제의 가치가 더 높아지고 있다"고 설명했다.

2020년 이후 글로벌 대형 제약사들은 라이센싱 또는 파트너십 등을 통해 RNA 관련 기술을 확보하고 있다.

로슈와 Shape Therapeutics는 RNA 편집 플랫폼 RNAfix 등 관련 기술을 사용해 신경제질환 유전자 치료제를 개발하는 조건으로 30억 달러 규모 계약을 채결했으며 일라이 릴리는 ProQR Therapeutics, Mina Therapeutics, Evox Therapeutics와 기술계약을 통해 RNA editing, saRNA기술, 전달기술을 확보했다.

아스트라제네카는 2020년 이후 RNA 관련 딜 중 가장 큰 규모인 약 40억 달러 계약을 Silence Therapeutics와 체결하기도 했다.

글로벌 제약사의 인수 사례도 이어지고 있다. 2021년 8월에는 사노피가 Translate Bio를 32억 달러에 인수했으며 11월에는 노보 노디스크가 Dicerna Pharmaceuticals를 33억 달러에 인수했다. 

 

장점 극대화 시키고 단점은 극복중인 RNA 치료제

치료제의 기본은 생산에 적은 비용과 짧은 시간이 소요되면서 질병에 빠르게 대응할 수 있어야 하며 낮은 부작용과 높은 효용성이 수반돼야 한다. mRNA 치료제는 특히 신속성과 유연성이 높은 장점을 가지고 있어 코로나19 상황에서 빠르게 백신으로 개발될 수 있었다.

이외에도 RNA 치료제는 안전성, 확장성 등의 측면에서 치료제로써 강점을 가지고 있다. 

RNA는 이론적으로 모든 종류의 단백질을 암호화해 생산할 수 있어 기존 약물이 가진 한정된 단백질 타깃 문제를 해결할 수 있다.

또한 최근까지도 발생하는 의약품 불순물과 관련해 mRNA는 제조 과정에서 정제된 효소를 사용해 불순물에 대한 우려가 낮다. 

무엇보다도 큰 장점은 RNA 치료제는 유전정보를 기반으로 한 치료제로 유전정보만 알면 빠르게 후보물질을 도출하는 것이 가능하다. 모더나의 경우 2020년 1월 코로나 바이러스의 유전자 정보 공개 후 임상 1상 백신을 만드는데 25일밖에 걸리지 않았다.

하지만 RNA가 이때까지 전면적으로 활용되지 못했던 까닭은 RNA는 분해되기 쉽고 불안정한 특성과 전달력과 지속력에 한계가 있었기 때문이다.

서미화 연구원은 "우선 RNA를 안정적으로 유지시키면서 단백질 발현율을 높일 수 있는 capping 기술이 중요하다"며 "그에 따라 RNA 자체를 안정화 시킬 수 있는 Capping, poly A tail modification 관련 특허가 개발돼 가능성을 열어줬다"고 설명했다.

RNA 치료제의 또 다른 문제는 지속기간이 짧다는 것이다. RNA가 빨리 소멸되는 것에 대한 단점을 해결하기 위해 미국의 Vaxess Technologies는 백신을 천천히 주입하기 위해 미세바늘이 부착된 피부 패치를 개발 중이며 독일의 BioNTech, 벨기에의 Ziphius Vaccines 등의 경우 RNA가 자가 증폭하도록  자가증폭 RNA 백신을 개발 중이다. 

한편 mRNA 코로나 백신이 나오면서 백신 유통에 대한 문제도 제기됐었다. 화이자백신은 -70 ℃, 모더나 백신은 -20 ℃를 유지해야 하는 어려움이 있었지만 코로나 mRNA 백신이 출시되면서 유통관련 수요에 따라 초저온 저장 및 유통 관련 인프라도 늘어난 상황으로 이는 추후 개발되는 RNA 치료제 개발 기업에 긍정적으로 작용할 전망이다.

저작권자 © 히트뉴스 무단전재 및 재배포 금지