GC녹십자 중증형 헌터증후군 치료제 국내 1상 임상시험이 승인됐다.

식품의약품안전처는 7일 중증형 헌터증후군 치료제 '헌터라제ICV(intracerebroventricular, 개발명 GC1123)'의 임상 1상을 승인했다.

임상시험 계획에 따르면 실시기관은 삼성서울병원, 서울대학교병원, 양산부산대학교병원 등 3개 의료기관으로 중증형 헌터증후군 환자 12명을 대상으로 진행된다.

회사 측이 제공한 의약품 설명에 따르면 '헌터라제ICV'는 머리에 디바이스를 삽입해 약물을 뇌실에 직접 투여하는 치료법으로, 기존 정맥주사 제형의 약품이 뇌혈관장벽(BBB, Blood Brain Barrier)을 통과하지 못해 '뇌실질 조직(cerebral parenchyma)'에 도달하지 못하는 점을 개선한 것이다.

GC녹십자 관계자는 "희귀질환 환우들의 삶의 질 개선을 위해 지속적으로 노력할 것"이라며 "이미 해외에서 상업화에 성공한 제품인 만큼 국내 환자에게도 공급할 수 있도록 최선을 다하겠다"고 말했다.

GC녹십자는 지난해 1월 일본에서 세계 처음으로 중증형 헌터증후군 치료제 '헌터라제ICV'의 품목허가를 획득했다. 회사는 일본에서 진행한 임상시험에서 "'헌터라제ICV'는 중추신경손상을 일으키는 핵심 물질인 '헤파란황산(HS, heparan sulfate)'을 크게 감소시키고, 발달 연령 유지 혹은 개선 효과를 확인했다"고 발표했었다.