"현재 NGS (분석) 시대를 맞이하면서 의사들이 연구하는 환경이 좋아졌다. 최소한 가설 생성까지는 해볼 수 있는 기회가 생겼다. 가설 생성, 임상 재적용(Clinical reapplication) 단계가 매우 중요하다. 좋은 기술을 갖고 있는 사람과 항상 협업해 문제를 해결해야 한다."

한국제약바이오협회가 31일 주최한 KPBMA-MIT 생명과학 콘퍼런스에서 고영일 서울대학교병원 혈액종양내과 교수는 이같이 밝혔다.

'중개연구를 통한 신약개발 가속화'를 주제로 발표한 고영일 교수는 "임상 의사가 신약개발에 도움이 되는 사이언스를 하는 것은 과거에 굉장히 어려운 일이었다"며 "사이언스의 기본은 관찰(Observation)에 있고 이에 따른 질문(Question)과 가설 생성(Hypothesis generation)이 있어야 한다"고 말했다.

임상관찰(Clinical observation)의 종류가 단순했던 과거에는 임상관찰 기반의 가설 생성이 쉽지 않았지만, 최근 임상관찰을 통해 가설 생성이 가능한 환경이 마련되고 있다.

고영일 교수가 몸담고 있는 서울대병원의 임상시험(Clinical trial) 개수는 미국의 주요 (임상시험) 센터에 비해 뒤쳐지지 않는다. 이에 대해 고 교수는 "우리가 많은 글로벌 빅파마와 임상 1상을 포함한 임상시험을 할 수 있는 좋은 환경을 갖고 있다"며 "한국에 있는 병원에서도 가설 생성이 가능한 수준의 임상관찰이 가능하게 됐다"고 설명했다.

고 교수는 핫튜머와 콜드튜머에 관한 임상관찰 사례를 소개했다. 그는 핫튜머(Hot tumor), 콜드튜머(Cold tumor)를 눈으로 확인하기 위해 RNA 시퀀싱 데이터로 (연구팀) 학생과 같이 멜라노마(Melanoma, 흑색종) 데이터를 활용했다.

고 교수는 "반응자(Responders)와 무반응자(Nonresponders)를 면역관문(Immune checkpoint) 중 도메인 지식(Domain knowledge)에 알려진 발현 상태(Expression Status)로 연관성을 지을려고 했다"며 "이를 통해 반응자와 무반응자 사이에 면역관문이 다르게 느껴지고, 면역관문 연결이 반응자에게 확실히 잘 되어 있는 것을 확인했다"고 주장했다.

임상관찰에 있어 NGS(Next Generation Sequencing, 차세대 염기서열 분석) 데이터 활용이 중요한 것으로 전해진다. 그는 "가설을 해결하는 방법이 상당히 다양하지만, NGS 데이터를 어떤 방식으로 들여다볼 지 정하면 문제를 해결할 수 있다고 생각한다"고 강조했다.

그는 "기존 임상시험의 성공과 실패 사례를 돌이켜 볼 때, 바이오마커(Biomarker)는 필수적인 요소라고 생각한다"며 "바이오마커에 따라 치료법이 개별화될 수 있기 때문에 이에 맞는 치료법이 개발될 필요가 있다"고 내다봤다.