이종혁 교수 "건보 재원 외 재원 활용 방안 모색 필요"

"희귀질환의약품이 허가를 받는다고 하더라도 실제 사용을 위해서 급여가 필요하지만 아직도 많은 의약품이 급여를 받지 못해 사용되지 못한다."

이종혁 중앙대 약학대학 교수
이종혁 중앙대 약학대학 교수

이종혁 중앙대학교 약학대학 교수는 23일 한국희귀·난치성질환연합회(회장 김재학)가 '희귀질환 극복의 꿈, 실현을 위한 정책과 제도의 현실'을 주제로 연 정책토론회 발제에서 이같이 지적했다.

'국내 희귀질환 보장성 정책 진단 및 향후 과제'에 대해 발제한 이종혁 교수는 "희귀의약품으로 허가 받았으나 그 대상 질환이 산정특례 질환이 아닌 경우 보험에서 혜택을 받을 수 없어 희귀질환치료제로 사용하기가 어렵다"고 설명했다.

식품의약품안전처, 건강보험심사평가원, 보건복지부 등 통계 자료에 따르면 2022년 2월 기준 희귀질환치료제 성분 수는 42개로 급여 품목은 21개, 암질환치료제의 경우 성분 수 45개, 급여 품목 31개를 포함해 희귀의약품 전체 품목은 102개로 급여 품목은 57개로 55.9%가 등재됐다.

현재 의약품이 희귀질환 치료제로 허가받았을지라도 생존을 위협할 정도의 심각한 질환에 사용되는 경우에만 위험분담제도, 경제성평가 면제제도의 대상이 된다.

2021년 12월 31일 기준 경제성평가 면제로 등제된 약제는 △카프렐사정(전이성 갑상선암) △애드세트리스주(호지킨 림프종) △젤보라프정(전이성 흑색종) △스트렌식주(저인산효소증) △벤클락스타정(만성 림프구성 백혈병) 등 20개이다.

이 교수는 "희귀의약품은 질환 특성상 유병률이 낮고 대부분 위중도가 크기 때문에 R&D, 임상적 유용성 입증이 어렵다"며 "질환에 대한 진단 및 치료법 등 질환에 대한 지식도 부족하므로 국가 차원에서 정책적 지원이 필요하다"고 말했다.

희귀질환 급여 개선을 위한 방향도 제시했다. 이 교수는 "희귀질환의약품에 대한 특례제도를 확대해야 한다"며 "해외에서는 기대여명과 관계없이 신속 승인된 혁신 의약품 중 희귀질환치료제에 대해서는 위험분담제도, 경제성평가면제제도 적용 대상을 확대하고 있다"고 전했다.

그는 "특히 완치법이 없어 평생 투병해야 하고 만성적으로 삶의 질이 현저히 떨어지는 질환에 사용되는 약제에 적용해야 한다"며 "희귀질환 기금 조성 등 건강보험 재원 외의 재원을 활용하는 방안도 모색할 필요가 있다"고 덧붙였다.

한편 이날 토론회는 올해 시행되는 제2차 희귀질환 종합관리계획(2022~2026) 발표를 앞두고 지난 5년 간 희귀질환 종합관리계획 성과를 점검하고 이를 바탕으로 새로운 정책적 대안을 검토하기 위해 마련된 것으로 전은석 삼성서울병원 순환기내과 교수도 '희귀질환 진단 및 치료환경의 현실'이란 주제로 발제했다.

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