초고가약제 CAR-T치료제 '킴리아'를 투약하는 환자에 대해 6개월마다 데이터가 수집될 전망이다.  
 
건강보험심사평가원 김애련 약제실장은 지난 19일 개최된 '고가의약품 급여관리 포럼'에서 이 같은 계획을 밝혔다. 

킴리아는 이달 약제급여평가위원회 심의에서 급여적정성이 있는 것으로 심의되면서 급여단계에 한발 더 다가선 상태다. 

킴리아 급여가 검토되는 적응증은 △25세 이하의 소아 및 젊은 성인 환자에서 이식 후 재발 또는 2차 재발 및 이후의 재발 또는 불응성 B세포 급성림프구성백혈병(ALL)의 치료 △두 가지 이상의 전신 치료 후 재발성 또는 불응성 미만성 거대 B세포 림프종(DLBCL) 성인 환자의 치료 등 2가지다. 

미국과 캐나다, 유럽, 등 25개 연구 참여기관에서 등록한 환자 92명 중 75명의 환자에 투여한 킴리아 ALL 임상데이터 ELIANA 결과에 따르면, 환자의 82%가 투여 3개월 이내 완전관해(CR) 또는 불완전 혈액 수치회복을 보이는 완전관해(CRi)에 도달했고, 이들의 98%가 미세잔존 질환이 음성으로 나타났다. 

미국과 캐나다 등 10개국 99명의 환자에 투여한 킴리아 DLBCL 임상데이터인 JULIET 결과에 따르면, 투여 3개월에 전체 반응률(ORR)은 53%였으며 39.1%가 완전관해를 달성했다. 

이에 작년 10월에 개최된 암질환심의위원회에서는 급여기준 심의에서 ALL에 비해 임상성과가 미흡한 DLBCL에 대해서는 환자 단위로 치료성과 여부에 따른 성과기반 지불 위험분담제가 적용돼야 한다고 의견을 제시한 바 있다. 

또한 킴리아 전체 지출에 대한 총액설정도 필요하다고 했다. 

최근 약평위에서도 동일한 조건을 적용하는 조건으로 급여적정성이 심의됐다.  

이에 따라 심평원은 킴리아를 투약하는 환자에 대해 6개월 단위로 데이터를 수집할 것으로 파악된다. 

현재 심평원은 킴리아 치료효과 기준 등을 설정하고 있으며, 이후 건강보험공단과 약가와 예상청구액, 환급률 등을 협상할 전망이다.