한독 솔리리스의 비정형 용혈성요독 증후군(atypical hemolytic uremic syndrome, aHUS) 신규급여 신청 심의결과 모두 불승인됐다. 

사전승인제도는 고위험·고비용이거나, 대체 불가능한 행위 및 약제 항목에 대한 요양급여 적용 여부를 사전에 심의하는 제도로, 건강보험심사평가원은 솔리리스와 울토미리스, 스핀라자에 대해 사전승인제도를 실시하고 있다. 

심평원의 11월 진료심사평가위원회 심의사례에 따르면, 솔리리스의 aHUS 신규환자 3건에 대한 사전승인 심의를 진행한 결과 모두 불승인됐다. 신규 2건, 재심의 1건이다.  

신규 사례를 보면 89세 여성 환자는 육아종증 다발혈관염으로 면역치료 후 활성형 혈전미세혈관병증이 발생해 혈장교환술 등 시행했으나 임상경과 호전되지 않아 솔리리스 급여승인을 신청했다. 

하지만 진료기록에서 LDH 정상 상한치 1.5배 미만으로 회복돼 투여대상에서 정한 활성형미세혈관병증에 적합하지 않고, 혈장교환을 하기 이전의 혈액 샘플에서 ADAMTS-13활성이 10% 이상에 적합하지 않는 것으로 확인됐다. 또한 활동성 ANCA 혈관염 등에 관련된 이차성 혈전미세혈관병증으로 판단돼 제외대상에 해당됐다.

또다른 신규 68세 남성환자는 활성형 혈전미세혈관병증에 적합하지 않은 것으로 판단됐다. 

이와 함께 발작성 야간혈색소뇨증에 사용하는 울토미리스는 6건이 승인됐고, 4건이 불승인됐다. 울토미리스 승인 심의에는 솔리리스주를 6개월 이상 투여하고 유산탈수효소(LDH)가 정상 상한치의 1.5배 이하인 환자 4명이 포함됐다. 

척수성근위축증 환자에 사용하는 스핀라자는 3건의 사전승인 신청에서 1건이 승인됐다. 

스핀라자의 투여대상으로 5q 척수성 근위축증 환자로서 ①5q SMN-1 유전자의 결손 또는 변이의 유전자적 진단, ②만 3세 이하에 SMA 관련 임상 증상과 징후 발현, ③영구적 인공 호흡기를 사용하고 있지 않는 경우 모두를 만족 하는 경우에 인정하고 있다.