CD19 CAR-T 치료제 후보물질인 'CRC01' 개발 중
김건수 대표, 삼성서울병원 기술사업화 세미나서 밝혀
"큐로셀은 다른 바이오 벤처와 달리 일단 국내에서 기반을 탄탄히 만들고, 이후 글로벌 시장 진출을 모색할 계획이다. 현재 큐로셀은 임상시험 개시를 통해 고형암 정복을 위한 여정을 출발하는 단계에 있다."
큐로셀은 암세포 특이적인 새로운 T세포를 주입하는 CAR-T와 MSD의 키트루다 같은 면역관문억제제 등의 두 가지를 합친 기술인 OVISTM을 기반으로 CD19 CAR-T 치료제 후보물질인 'CRC01'을 만들고 있다.
김 대표는 "유전자 조작을 통해 면역관문수용체의 발현을 낮춰 우리가 주입한 CAR-T가 좀 더 암세포를 효과적으로 없앨 수 있도록 하는 것이 큐로셀 기술의 목표"라고 밝혔다.
CRC01의 메커니즘에 대해 그는 "렌틸 바이러스 벡터(Lentil Viral Vector)로 하나의 유전자를 T세포로 CAR-T Cassette를 전달하면 이 카세트에서 2세대 CAR 단백질을 발현한다"고 말했다.
이어 "동시에 PD-1과 TIGIT라는 면역관문수용체의 mRNA를 타깃팅하는 짧은 헤어핀 RNA(Short Hairpin RNA, shRNA) 두 종류를 지속적으로 만들고 있다. shRNA가 mRNA 수를 감소시켜 OVISTM CAR-T에서 PD-1과 TIGIT의 발현이 현저하게 줄어든 것을 확인했다"고 설명했다.
큐로셀은 OVISTM CAR-T 기술에 대해 국내 특허를 등록했다. 그는 "이 세계 최초의 기술이 적용된 파이프라인이 CRC01로 현재 삼성병원을 시작으로 임상을 진행하고 있다"고 밝혔다. 이어 그는 "비임상 실험(백혈병, 림프종 질환 모델)을 통해 향상된 효과를 증명했고, 현재는 임상에서 그 효과를 증명하는 것을 목표로 하고 있다"고 언급했다.
큐로셀은 올해 2월 식품의약품안전처로부터 CAR-T 치료제 IND(임상시험계획) 승인을 받았다. 국내 최초로 CAR-T 치료제 임상시험 허가를 받게 됐다. 임상시험 계획에 대해 그는 "큐로셀은 현재 Cohort3에 마지막 환자 한 명만 남아있고, 내년부터 정해진 용량으로 임상 2상에 돌입할 계획"이라고 임상개발과정을 소개했다.
이 성과에 힘입어 큐로셀은 대전에 상업용 GMP(우수 의약품 제조·관리 기준) 생산시설을 착공했다. 그는 "GMP 시설이 약 2500평, 4개 층으로 구성될 것이다. 국내에서 가장 큰 CAR-T GMP 시설이 될 것으로 예상한다"고 말했다.