코아스템의 루게릭병 치료제 '뉴로나타-알주'가 최근 식약처로부터 조건부 허가기간 연장을 승인받았다.

2014년 조건부 허가 당시 2022년까지 임상3상 자료 제출할 것을 조건으로 달려있었지만, 3상 결과 자료 제출을 2024년까지 연장 승인받은 것이다.

식품의약품안전처 자문기구인 중앙약사심의의원회는 최근 생물-첨단바이오의약품 소분과위원회를 개최하고, 코아스템이 요청한 '뉴로나타-알주' 임상시험 이행계획 및 허가관리 계획이 타당하다고 결론 내렸다.

'뉴로나타-알주'는 코아스템이 세계 최초로 개발한 루게릭병 줄기세포 치료제다. 조건부 허가조건은 △기존 루게릭병 치료제인 리루졸과 병용해서 투여 △ 안전성과 유효성을 확증할 임상시험결과를 2022년까지 제출 △허가후 7년동안 뉴로나타-알주를 투약한 환자들을 전부 추적 관찰해야 해야 하는 것 등이다.

코아스템은 조건부 허가기간동안 한국내에서의 임상시험계획 변경과, 글로벌 시장 진출을 위한 임상 프로토콜 변경 등으로 조건부 허가기간동안 임상3상 보고서 제출이 어렵다며 식약처에 임상3상 자료 제출 기한 연장을 요쳥했다.

이에 식약처는 중앙약사심의위원회에 코아스템  '뉴로나타-알주' 임상시험 이행계획 및 허가관리 계획이 변경에 대한 자문을 의뢰했다.

중앙약심 회의에서 코아스템은 "2014년 조건부허가를 받은 이후 시판하면서 환자들의 골수를 여러 번 뽑는 불편함이 있어 이에 대한 개선을 위해 반제품 보관기간 연장 등 변경허가를 받았다. 또 개발 이후 동 세포치료제에 대해 1/3의 환자가 해외 환자이었을 만큼 미국 등 외국 의료진들의 관심이 많았다"고 설명했다.

또 "해외 현지 및 임상기관 등에서 치료기회 확대에 대한 요청을 많이 받아 직접 FDA와 2019년에 면담을 하게 됐다. 우리나라에서 실시한 임상시험을 그대로 BLA에서 인정해주겠다는 것을 미FDA와의 면담을 통해 확답을 받았고, 현재 미FDA 가이드라인에 맞게 프로토콜 변경 요청이 있었다"고 설명했다.

코아스템은 "2014년 허가받을 당시 시범케이스로 위해성관리계획 조건을 부여받아 실시하고 있었고, 미국 FDA는 안전성은 충분히 확인했으나 확실한 유효성 확인을 위해 1년에 5회 투여하는 것으로도 권고했다"며 "당시 FDA에서 ALS 임상시험 가이드라인 변화가 많았고, 미국FDA 권고사항과 동 가이드라인에 따라 임상시험 계획에 대한 2020년 7월 미국FDA 승인 및 2020년 8월 한국 임상시험계획 변경을 진행했다"고 말했다.

이에 따라 코아스템은 "우리나라에서 실시하는 3상 임상시험으로 FDA에도 동시에 진행하는 임상을 준비하게 되어, 글로벌 진출을 위한 영문화 작업 등 준비기간이 7~8개월 더 소요돼 2021년부터 임상을 개시하게 됐다"며 "당초 22년에 보고서 완료해야 했지만, 이런 사정으로 2024년까지로 연장 신청을 하게 됐다"고 밝혔다.

'뉴로나타-알주'의 위해성관리계획과 관련해, 코아스템은 "이미 진행 중인 위해성 관리계획의 장기추적은 2021년 7월에 완수했고 보고서만 제출하면 되는 사항이다"며 "연장된 3상 임상시험이 완료될 때까지 전수 조사하고, 안전성 데이터들을 확보하겠다"는 입장을 설명했다.

중앙약심은 회의를 통해 "임상시험 지연에 대한 타당한 이유, 식약처가 제안한 사항에 적극 동참할 의사를 준 것 등을 고려해 '뉴로나타-알주'에 대한 업체의 향후 이행계획은 타당하고 또 첨단법에 따른 장기추적조사를 부여와 임상시험 대상자 등록현황 보고 등의 허가조건 부여 또한 타당하다"는 결론을 내렸다.

중앙약심의 자문 의견을 식약처도 받아들여 '뉴로나타-알주' 의 조건부 허가기간이 2024년까지 연장됐다.

한편, 코아스템은 식약처의 임상결과 보고서 제출 연장 조치에 따라 조만간 임상 3상을 본격 착수해 2023년까지 마무리한다는 목표다. 

또 최종 환자 투여를 끝으로 모든 데이터를 수집해 결과를 각 처에 보고해 2024년에는 미국 식품의약국(FDA)에 판매허가(BLA) 신청을 제출한다는 계획이다.