"첨단재생바이오법 제정 취지에 따라, 대체 치료제가 없고, 위중한 환자를 치료하는 첨단바이오의약품은 유효성이 입증된 경우 신속급여심사가 이뤄져야 한다."

삼성서울병원 김원석 혈액종양내과 교수는 9일 '첨단바이오의약품 환자접근성 어떻게 개선할 것인가' 온라인토론회 발제를 통해 이 같이 밝혔다. 

김 교수는 대체 치료제가 없는 중대한 질환, 희귀질환 등의 의료적 필요성이 높아 첨단바이오의약품 신속 허가처리 제도를 마련했으나 현실적 치료를 보장하는 신속급여 등재방안은 부재하다고 지적했다.

첨단바이오의약품에는 세포치료제, 유전자치료제, 조직공학제제, 첨단바이오융복합제제 등이 포함된다.

김 교수에 따르면 지금까지 8개의 첨단바이오의약품이 허가됐다. 

노바티스 '킴리아'는 미국(2017년 8월), 유럽(2018년 8월), 일본(2019년 10월), 한국(2021년 3월) 등 32개국에서 허가됐다. 또 졸겐스마는 미국(2019년 5월), 일본(2020년 3월), 유럽(2020년 3월), 한국(2020년 6월) 등에서 허가를 받았다.

길리어드 '예스카타'는 미국(2017년 10월), 유럽(2018년 8월), 일본(2021년 1월)에서 허가를 획득한 상태고, '테카터스'는 일본(2021년 1월)과 미국(2021년 3월)에 허가를 받았다.

스파크테라퓨틱의 '럭스터나'는 미국(2017년 12월), 유럽(2018년 11월), 캐나다(2020년 10월) 등에서 허가됐다. 오차드테라퓨틱의 '리브멜디'와 BMS의 '브레얀지'는 각각 유럽과 미국에서 허가된 상태다.

우리나라에는 1호 첨단바이오의약품인 티사젠렉류셀(킴리아)이 재발 또는 불응성 B세포 급성 림프구성 백혈병에 허가됐다.

성인 재발성∙불응성 DLBCL 환자를 대상으로 한 ‘JULIET’ 연구에서 투여 3개월 만에 전체 반응률(ORR)은 53%(NE, 95% CI, 10.02 - NE)였으며, 39.1%(NE, 95% CI, NE)에서 완전 관해(CR)에 달성했다. 

소아 재발성∙불응성 ALL 환자를 대상으로 한 ‘ELIANA’ 연구 결과, 투여 3개월 이내에 환자의 82%(95% CI, 72% - 90%)가 완전 관해(CR) 또는 불완전 혈액 수치 회복을 보이는 완전 관해(CRi)에 달성했다. 또 관해에 도달한 환자의 98%가 미세잔존질환 (MRD)이 음성이었다.

김 교수는 "첨단바이오의약품은 치료의 패러다임을 변화시키는 약제로 치료 대안이 없는 희귀난치질환 환자들의 치료에 새로운 가능성을 열어줬다"고 말했다. 

그는 이어 "티사젠렉류셀를 기다리는 환자는 연간 200명이 되지 않는 소수이며 이들이 급여를 기다리며 버틸 수 있는 시간은 3~6개월 남짓"이라며 "관련 법령 취지에 맞도록 대체 치료 방안이 부재한 환자에게 장기 생존의 가능성을 열어주는 혁신적 첨단바이오의약품은 신속한 허가 뿐 아니라, 신속한 급여 방안 마련이 필요하다"고 강조했다.