강선우 의원 '희귀유전질환 혁신신약 접근성 강화 국회 토론회'
"사회적 자원 우선 배분할 희귀질환 정량화 논의 필요"
"희귀질환 환자의 치료제 접근성 확대를 위해 '사회적 합의'라는 원론에서 벗어나야 한다."
이는 최근 등장해 희귀질환 환우들이 건보급여 확대를 요구하고 있는 척수성근위축증(SMA) 치료제 졸겐스마 등 초고가 치료제 급여진입 선결 과제로 지목하는 사회적 합의에 대한 실질적 논의가 필요하다는 의미로 해석된다.
연세대학교 약학대학 강혜영 교수는 초고가 치료제 도입에 앞서 사회적 합의가 필요하다는 원론적 이야기가 나오고 있는 가운데, 최근 외국에서 거론되고 있는 질병 중증도, 기대여명, 와병기간 등 선제적으로 사회적 자원을 배분할 수 있는 노력이 필요하다는 입장을 밝혔다.
이를 위해 그는 '초고가 치료제 별도위원회' 구성 등 우선 배분해야 하는 질환군이나 약품군에 대한 특별위원회 구성이 필요하다고 설명했다.
더불어민주당 강선우 의원이 주최하고 한국희귀·난치성질환연합회가 주관한 '희귀유전질환 혁신신약 접근성 강화를 위한 국회 토론회'에서는 희귀질환치료제 접근성 강화를 위한 급여모델 도입 필요성과 가능성을 모색하는 논의가 진행됐다.
유튜브 '강선우TV'를 통해 13일 생중계된 이날 토론회에서는 의료진, 환우회 관련인을 비롯해 보건복지부, 국민건강보험공단, 건강보험심사평가원 실무진들이 참여해 초고가 치료제 및 희귀질환치료제 접근성을 강화할 수 있는 전략이 논의됐다.
임상현장 "유일한 치료방안 되고 있는 치료제 도입 속도 내야"
의료진은 현재 대증적 치료법이 대부분인 희귀질환 적응증으로 출시되고 있는 치료제 도입에 대한 발빠른 움직임이 필요하다고 지적했다.
대한청소년과학회 은백린 이사장은 "현재 발견된 희귀질환의 95%는 근본적 치료법이 없다"며 "희귀질환은 다른 질병에 비해 상대적으로 의학적·과학적 지식이 부족한 상황에서 치료제가 개발되고 있는 만큼 고비용이 책정될 수 밖에 없음을 감안해 국가적 차원의 관리와 지원이 필요하다"라고 주장했다.
삼성서울병원 안과 김상진 교수는 유전성 망막변성 치료경험을 통한 고비용 치료제 도입 필요성을 설명했다.
그는 "2017년 FDA 승인받은 유일한 유전성 망막질환 치료제 '럭스터나'는 양안에 85만달러(9억5000만원)에 달하는 고가 치료제이지만 한외 치료로 장기간 효과를 보이고 환우들의 가장 큰 불편함이던 야간시 기능을 개선하는 것으로 관심이 높다"고 밝혔다.
김 교수는 "시력이 떨어져 가고 있지만 치료방법이 없다는 말만 듣고 있는 환자들의 시기능을 개선할 약물이 개발된 것"이라며 "급여 방안 연구를 통해 유일한 기회가 될 수 있는 치료제 도입을 서둘러야 한다"라고 강조했다.
정부 "접근성 확대 진전 보이고 있어"
임상현장의 요청에 복지부와 건보공단 심평원은 각자 현재 상황에 맞는 고민과 노력을 기울이고있다는 입장을 밝혔다.
복지부 보험약제과 양윤석 과장은 "급여화에 원칙은 △환자 접근성 확보 △신약 개발요인을 꺾지 않을 약가 △건보재정 효율적 관리"라며 "서로가 모순적인 부분이 있어 쉬운일은 아니지만 위험분담제(RSA) 모델 다양화와 약제평가위원회, 건강보험정책심의위원회 등 합의기구 운영을 통해 다각적인 대응에 나서고 있다"라고 밝혔다.
다만 그는 "약제에 대한환자 접근성 확보는 동의하지만 건보재정을 관리하는 실무책임담당자로 걱정이 있는것도 사실"이라며 "급여화나 지불구조 등 자기적으로 더 비싼 약제들에 대한 재정관리와 급여권 내 사용을 위한 부분들은 고민해야 할 부분"이라고 덧붙였다.
건보공단 약가관리실 이용구 실장은 초고가 치료제 급여에 RSA가 주요한 역할을 할 것이라고 전망했다.
그는 "유전자치료제와 같이 초기투약비용이 매우 높은 대신 장기적 효과를 기대하는 약제는 성과기반 RSA를 적극 검토할 필요성은 있다"며 "객관적이고 명확한 성과기준이나 기간 등 심도있는 협의가 필요하다"라고 말했다.
심평원 약제관리실 김애련 실장은 "희귀질환치료제 급여화는 2020년 13개에 100%급여가 이뤄지고 있는 등 지속적으로 증가하고 있다"며 "희귀질환치료제 급여화와 초고가 의약품 급여방안을 투트랙으로 대응하고 있다"라고 설명했다.
'사회적 합의가 필요하다'라는 원론 넘어야
연세대학교 약학대학 강혜영 교수는 우선 '사회적 합의'라는 원론을 넘은 구체적 방안이 논의돼야 한다고 강조했다.
그는 패널토의 이후 진행된 질의응답에서 "희귀질환 환우 형평성 등을 놓고 '사회적 합의가 필요하다'는 원론적 이야기는 많이 나오고 있다"며 "희귀질환은 정량할 수 있는 적정한 도구가 있을지는 모르겠지만 '필요하다'라는 말을 넘어 사회적 자원 배분을 먼저 하려는 노력은 해야 한다"고 밝혔다.
이에 은백림 교수는 "희귀질환 치료제를 비싸서 사용하지 못하거나 제도권에 가로막혀 상태가 악화되는 것을 지켜볼 수는 없다"며 "초저출산국가에서 한명의 생명이 중요한 만큼 단 한명에게라도 치료기회를 제공해 줄 수 있는 사회적 분위기를 만들어가야 한다"라고 답했다.
은 교수는 사회적합의 과정을 전문가들이 시작해야 한다는 의견을 제기하기도 했다.
그는 "예를 들어, 비만 정책에 대해 이야기하려고 하면 일각에서는 '기아로 고통받는 이들이 많은 상황에서 비만을 위한 정책 개발은 부당하다'는 의견을 제기하기도 한다"며 "일반 국민들이 희귀질환에 대해 얼마만큼 지식이 있는가도 고려해야 하는 만큼, 전문가들이 객관적 지표를 만들어 국민들을 설득해야 한다"라고 지적했다.