"국내 제약바이오기업이 '글로벌 블록버스터 의약품'을 개발하려면 후기 임상에 자금을 집중 투자하고, 진료 현장의 연구자들과 적극 소통해야 한다."

한국제약바이오협회(회장 원희목)가 지난 30일 오전 온라인으로 개최한 'K-블록버스터 글로벌 포럼'에서 허경화 한국혁신의약품컨소시엄(KIMCo) 대표는 후기 임상을 집중적으로 투자할 '메가펀드'의 필요성을, 방영주 방앤옥컨설팅 대표(서울의대 명예교수)는 글로벌 3상 성공 경험을 쌓아야 한다며 이같이 밝혔다.

허경화 대표는 '한국형 블록버스터 개발 모델' 주제 발표에서 국내 산업계가 초기 단계 기술수출에는 강점이 있지만 혁신 신약의 글로벌 임상과 사업화 성과는 미비했다고 지적했다.

허 대표가 소개한 보건경제정책학회 연구에 따르면 OECD 20개국 중 우리나라의 신약 '연구 효율성'은 10위, '개발 효율성'은 15위였다. 그는 국내 신약개발 효율성을 제고하고, 신약개발 자본시장의 구조적인 변화를 모색해야 한다고 설명했다.

허 대표는 "신약개발 투자를 위한 자본시장을 △정부 지원 △민간펀드 △제약바이오기업으로 구분했을 때, 대부분 초기 단계 R&D·투자 포트폴리오에 집중하고 있다"며 "2018년 정부가 지원한 3576억 원의 R&D 자금 용도는 유효·후보물질 탐색이 42%, 비임상이 14%였지만 1상과 2상에 각 7%, 3상은 0.2%에 그쳤다"고 덧붙였다. 

허 대표는 "민간 펀드가 바이오 업계에 지원한 비용은 1조2000억 원 규모지만 이 역시 초기 연구개발 중인 스타트업과 바이오벤처에 집중됐다"고 말했다. 블록버스터를 개발하기 위해 가장 많은 자금을 투입해야 하는 후기 단계 투자는 상대적으로 부족한 것이다.

허 대표는 "민간이 주도하고 정부가 지원하는 민관 합동 파트너십(PPP)이 필요하다. 후기 임상에 집중적으로 투자할 약 1조원의 규모 '메가펀드'를 조성해야 한다"라고 주장했다. 

이달 기준으로 국내 제약바이오기업이 보유한 혁신 신약 파이프라인은 919개로 집계됐지만, 한국혁신의약품컨소시엄(KIMCo)이 180개 기업을 조사한 결과 임상 단계에 진입한 혁신 신약 파이프라인은 약 30개라고 허 대표는 밝혔다.

허 대표는 기술 혁신성과 사업성 기반으로 유망 후보 물질을 선별해 국가대표 신약이 될 수 있도록 키우자는 취지의 'K-블록버스터 개발 지원 민·관 협의체' 구성을 제안했다.

방영주 방앤옥 컨설팅 대표(서울의대 명예교수)는 빅파마의 후기 임상 멤버로 참여한 경험을 바탕으로 '글로벌 3상 완주를 위한 전략'을 발표했다. 특히 글로벌 CRO(임상수탁기관)에만 의지하지 않고, 진료 현장의 임상 연구자들과의 소통할 것을 강조했다.

방 대표는 글로벌 제약바이오기업들의 3상 실패 원인인들 중 57%는 유효성, 20% 자금이슈, 17%가 안전성 이슈라고 분석했다. 따라서 '적응적 설계 임상(어댑티브 디자인)'을 진행하는 게 중요하다고 밝혔다.

적응적 설계 임상은 임상 중 발생 가능할 요소를 정한 뒤 축적된 자료에 따른 중간분석에 근거해 '임상 설계 요소'를 바꾸는 방법이다. 유연하게 진행할 수 있어 임상시험의 효율성과 신약개발 가능성도 높아진다는 게 그의 설명이다.

방 대표는 "임상 3상을 설계, 결정하는 주체는 제약사"라며 "환자 등록이 느리거나 자주 바뀌는 그 즉시, 임상 실패요인이 된다. 실패를 피할 방법은 실제 환자를 진료하는 연구자들의 의견을 듣는 것"이라고 언급했다.

그러면서 "이들에게 경쟁 약의 존재, 통계적 문제에 대한 자문을 구한 뒤 임상 3상을 설계해야 한다. 국내 제약사들에게 익숙하지 않은 일이기는 하다"며 "임상 모니터링은 CRO에만 맡기지 않았으면 한다. 본사 내 인력도 두어야 한다"고 조언했다.

방 대표는 "환자의 불편은 최소화하고 마음을 최대한 이끌어 내야 한다. 메디컬 모니터링을 주의 깊게 해, 예상치 못한 상황일 때는 빠르게 대응해야 한다"고 덧붙였다.