국내 난소암 표적항암제로 출시된 한국아스트라제네카의 '린파자(올라파립, 최초 경구형 PARP 저해제)가 미국 FDA로부터 췌장암 치료에 대한 희귀의약품지정(ODD; Orphan Drug Designation)을 받게 됐다.

아스트라제네카와 린파사 파트너사인 머크는 미국 FDA로부터 췌장암 치료에 대한 희귀의약품 지정(ODD; Orphan Drug Designation)을 받았다고 16일(현지시각 기준) 아스트라제네카 공식 홈페이지를 통해 밝혔다.

린파자는 2013년 10월 난소암 치료를 위해 희귀의약품으로 지정됐다. 이어 올해 초 수정된 희귀의약품 지정 내용은 난관과 원발성 복막암을 모두 포함하도록 돼 있다. 현재 美FDA는 미국에 20만 명 이하의 사람이 앓고 있는 희귀질환에 대해 치료, 진단, 예방을 목적으로 특정 의약품을 희귀질환의약품으로 지정(ODD)하고 있다.

췌장암에서 린파자의 사용은 진행 중인 POLO 3상에서 평가된다. 이번 임상은 1차 백금기반 화학항암요법으로 병이 진행되지 않는 BRACA 돌연변이 전이성 췌장암 환자를 대상으로 단일 유지 요법과 위약 대조군을 비교한 것이다. 아스트라제네카 측에 따르면, POLO 3상의 결과는 내년 상반기에 나올 것으로 예상된다.

션 보헨(Sean Bohen) 아스트라제네카 글로벌 의약품 개발 담당 부사장 겸 의학책임자는 “췌장암은 미충족 의학적 수요(unmet medical need)가 있는 주요 영역”이라며 “이번 (희귀의약품 지정은)은 특히 현재 치료 폭이 매우 제한적인 전이성 췌장암 환자에게 환영할 만한 일”이라고 말했다.

로이 베인즈 (Roy Baynes) 머크 글로벌 임상 개발 총괄 겸 최고 의학 책임자는 “췌장암은 비교적 흔하지 않지만, 생명을 위협하는 암종”이라며 “FDA의 희귀의약품 지정은 췌장암 환자에게 긍정적인 조치며, 수요가 더 필요한 환자에게 린파자를 제공할 수 있는 협력을 더욱 강화해 나갈 것”이라고 말했다.

현재 린파자는 우리나라에서 바이오마커를 진단에 활용한 최초의 난소암 표적항암제로 출시됐다. 식약처로부터 2차 이상의 백금기반요법에 반응(부분 또는 완전반응)한 백금민간성 재발성 BRACA 변이 고도 장액성 난소암 성인 환자의 단독유지요법으로 적응증을 획득했다.

이와 관련해 한국아스트라제네카 관계자는 히트뉴스와의 전화통화에서 “현재 국내에서 린파자는 난소암에 대한 적응증만 획득한 상태”라며 “국내에서 췌장암에 대한 적응증 확대 계획은 확인이 필요”하다고 답변했다.

미국에서 췌장암에 대한 희귀의약품으로 지정 받은 린파자는 국내에선 환자들의 약값 문제가 대두됐다. 지난해 10월 급여에 등재돼 환자들의 약값 부담을 덜어줄 것으로 기대됐지만, 그 시기가 제한적이라는 지적이 나왔다.

현재 린파자의 급여는 15개월까지만 유지요법으로 인정된다. 즉, 급여를 통해 환자는 약값으로 월 23만원만 부담하면 됐지만, 15개월이 지나면 최대 월 470만원까지 부담해야 된다. 해외에선 투여기간 제한 없이 장기간 유지요법으로 급여가 인정되는 것과는 대조적이다.

실제로 대한부인암학회를 비롯한 학계는 난소암은 여성암 중 5년 생존률이 가장 낮고, 환자의 절반 이상이 2-5년 이내에 재발한다고 밝혔다. 때문에 부작용이 적고, 치료 효과가 확실에 약물이 있음에도 불구하고 환자에게 경제적 이유로 제한적 처방이 이뤄지고 있다는 의료계 내 비판의 목소리가 높다.

한편, 아스트라제네카는 지난해 7월 머크와 항암제 개발을 위해 협력한다고 밝혔다. 이 일환으로 린파자에 대해 공동 연구판매 협약을 맺었다. 이 협약으로 머크는 아스트라제네카에 최대 85억 달러(9조 5000만원)을 지급하고, 아스트라제네카는 계약금 16억 달러, 라이선스 옵션 7억 5000만 달러, 마일드스톤 61억 5000만 달러를 받게 됐다.