미국 식품의약국(FDA)이 한미약품이 개발 중인 희귀질환 치료 신약 2종의 임상 2상을 승인했다. 2종은 선천성 고인슐린혈증 치료제로 개발 중인 '랩스 글루카곤 아날로그(LAPSGlucagon Analog(HM15136))'와 단장증후군 치료제로 개발 중인 '랩스 GLP-2 아날로그LAPSGLP-2 Analog(HM15912))'다.

권세창 한미약품 사장은 "희귀질환 분야 혁신신약 개발은 한미의 경영 이념인 인간존중과 가치창조를 실천하는 한 방법"이라며 "희귀질환 치료제 개발이 한미의 미래가치를 결정하는 중요한 이정표가 될 것"이라고 했다.

한미약품에 따르면 HM15136은 바이오의약품의 약효를 늘리는 한미약품의 '랩스커버리' 플랫폼 기술이 적용됐다. 세계 최초로 주1회 투여 제형으로 만들어지는 지속형 글루카곤 유도체다.

2만5000~5만명당 1명 꼴로 발병하는 희귀질환인 선천성 고인슐린혈증을 앓는 환자들은 현재까지 해당 질환으로 승인받은 치료제가 없어 부작용을 감수하고 허가 이외의 의약품을 사용하거나 외과적 수술에 의존하고 있다.

이런 사정 때문에 미 식품의약국(FDA)와 유럽의약품청(EMA)는 2018년 이 후보물질을 선천성 고인슐린혈증 희귀의약품으로 지정했다. 지난해 EMA는 인슐린 자가면역증후군 희귀의약품으로, FDA는 소아희귀의약품(RPD)으로 추가 지정했다.

한미약품은 이 물질이 기존 글루카곤 약물 대비 용해도 및 안정성에서 효과를 보였다는 입장이다. 또한, 심각한 저혈당을 보이는 고인슐린혈증 모델에서 투여 후 정상 혈당이 유지되는 효과를 확인했다. 

한미약품은 소아 환자가 포함된 이번 임상 2상에서 성과를 입증할 수 있을 것으로 기대하고 있다.

HM15912는 랩스커버리 플랫폼 기술을 적용해 최장 월1회 투여 제형의 단장증후군 치료 혁신신약으로 개발되고 있다. 단장증후군은 선천성 또는 생후 외과적 절제술로 전체 소장의 60% 이상이 소실돼 흡수 장애로 인한 영양실조를 일으킨다.

단장증후군은 10만명당 5명 이하(신생아 10만명당 24명 꼴)로 발생하며, 환자들은 성장 및 생명 유지를 위해 총정맥영양법(위장관을 거치지 않고 대정맥이나 말초혈관을 통해 영양소를 공급하는 방법)을 이용한 인위적 영양 보충에 의존한다.

한미약품은 이 물질이 융모세포 성장 촉진 효과를 극대화해 환자의 영양분 흡수 효율을 높여주는데다, 최장 월1회 투여 제형이어서 단장증후군 환자들의 삶의 질을 개선해줄 수 있을 것으로 기대하고 있다.

미국과 유럽은 지난 2019년 이를 단장증후군 치료를 위한 희귀의약품으로 지정했으며, 2020년에는 FDA가 소아희귀의약품(RPD)으로도 지정했다.

향후 한미약품은 유럽 국가들을 포함한 다국가 임상 2상을 진행할 계획이다. 안정성 및 효능을 분석해 희귀질환 환자들에 대한 임상 치료효과 근거를 확보할 예정이다.