주식회사 큐라클(대표 김명화, 박광락)은 당뇨병성 신증 신약 개발을 위해 계획한 일정대로 1년만에 목표 임상시험 대상자 40명 모집을 완료하였다고 2일 밝혔다.

큐라클은 이번 신약개발을 위해 지난해 5월 식품의약품안전처로부터 당뇨병성 신증 치료제 ‘CU01-1001’의 임상 2a상 시험계획 승인을 받았고, 지난해 9월 첫 환자 투약을 시작했다.

이번 임상 2a 시험은 영남대학교병원을 포함해 5개 병원에서 알부민뇨가 나타나는 제2형 당뇨병성 신증 환자를 모집하여 위약군 또는 시험군에 배정된 환자에게 12주동안 1일 2회 경구 투여하고 환자는 4주 후에 안전성 추적관찰을 위한 별도의 방문을 수행해야 한다.

이번달 21일 자료 및 안전성 모니터링 위원회(DSMB)는 본회의에서 안전성에 대한 중간분석 결과를 면밀히 검토했고, DSMB로부터 8월 25일 임상시험 지속을 권고 받았다. 현재까지 32명 환자의 투약이 완료됐다.

회사 측은 "올해 11월 마지막 환자의 약물 투약이 종료되면 내년 1분기에 임상 효능 확인이 가능할 전망"이라며 "약물 투약이 완료되는 11월 이후, 약동학적 검사에 동의한 시험대상자에 대하여 약동학적 분석도 함께 진행될 것"이라고 설명했다.

당뇨병성 신증은 10년 이상의 만성 대상 질환자인 경우, 신장 섬유화에 의한 신장기능이 매우 약화되어 있으며 만성적인 신장기능 저하는 신장 섬유화와 깊게 관련돼 있다. 글로벌 시장은 2016년 2024년까지 평균 5.9% 성장하여 2024년에는 $3.8 bn 규모로 예상하고 있으며, 국내 만성신부전 환자수는 이미 2017년20만명을 초과하고 요양급여 총 비용이 1조 7천억원으로 집계됐다.

현재 당뇨병성 신증에 1차 치료제로 사용되고 있는 안지오텐신 전환효소억제제(angiotensin converting enzyme inhibitor) 및 안지오텐신 II 수용체 차단제(angiotensin II receptor blocker)는 치료 효과가 미비하며, 말기 신질환 환자에는 적용이 불가능하기 때문에 미충족 수요가 매우 높다.

이러한 상황에서 큐라클은 미국 바이오젠(Biogen)사의 블록버스터인 텍피데라(Tecfidera)의 주성분인 디메틸푸마레이트염을 주원료로 신약 재창출(drug repositioning)로 개발된 당뇨병성 신증 치료제 ‘CU01-1001’에 대한 신규 용도특허 및 장용제형 특허를 갖고 있다.

큐라클 측은 "Nrf2 활성화 및TGF-β 신호전달의 억제를 통한 신장 섬유화의 예방 및 치료의 새로운 작용기전을 가진 물질로 개발이 성공된다면 신섬유증 치료제의 first in class 신약이 될 수 있을 것으로 기대한다"고 밝혔다.

한편, 큐라클은 혈관의 노화손상에 따른 난치성 질환, 대사성 질환 및 항암제 질환 관련 글로벌 혁신신약(First in Class)을 개발하는 바이오 벤처기업으로서 최근 제 6회 대한민국 리딩기업대상의 BTS(Bio-Tech Science) 혁신상 수상 기업으로 선정됐다. 큐라클(대표 박광락·김명화)이 머니투데이에서 주최하는 '2020 제6회 대한민국 리딩기업대상'의 'BTS(Bio-Tech Science)혁신상' 수상 기업으로 선정됐다.