췌장암 치료제 '리아백스주'의 조건부 허가에 따른 임상자료 제출기한 연장 여부를 검토한 중앙약사심의위원회가 형평성 고려 시 "연장은 타당하지 않다"고 심의했다.

식품의약품안전처는 "예외적 인정 기준에 해당하지 않은 것으로 판단하고 있다. 지침에 따라 기한을 연장하려면 업체가 1년 전에 변경 신청했어야 하나, 이 품목은 따로 협의한 바도 없다"고 했다.

이에 따라 식약처는 허가권자인 삼성제약에 '리아백스주' 조건부허가 취소 처분을 지난 19일 통보했다. 임상시험 결과 보고서 제출기한인 지난 3월 12일까지 관련 서류를 받지 못 해, 조건부 허가 기간이 만료된 데 따른 처분이다.

삼성제약은 집행정지 가처분 신청서를 법원에 제출해 대응에 나설 계획이다.

식약처는 지난 5월 열린 '조건부 허가 품목의 허가조건에 따른 임상자료 제출기한 연장 타당성' 관련 중앙약심 회의록을 21일 공개했다.

삼성제약은 리아백스를 △3상 임상시험 성적서 및 가교자료 △류카인주(사그라모스팀)의 품질, 효력, 독성자료 등을 올 3월 12일까지 제출할 것을 조건으로 허가 받았다. 식약처에 따르면, 치료제마다 품목별 적응증 또는 실시하는 임상시험 계획서의 제출 기한은 다르다. 전이성 또는 재발상 췌장암을 효능·효과로 약 5년 간의 임상시험을 진행했다.

삼성제약은 식약처에 사유서 등을 보내 "췌장암은 다른 암 질환에 비해 발병률이 매우 적은 데다 임상시험의 환자 모집 요건을 충족하는 환자가 적어 임상시험 기간이 지연됐다"고 지연 이유를 설명했다. 

그러면서 "불가피하게 치료 중인 환자의 추적관찰 기간이 필요해 허가 기간 내 데이터 분석까지 완료하지 못하는 상황이 발생한 것"이라고 했다.

식약처와 위원들이 주목한 부분은 '형평성'이었다. 허가 및 관리지침에서 정하고 있는 '임상시험 제출기한의 예외적 인정' 중에 해당한다고 볼 수 없어 절차대로 하자는 논리다. 모든 위원은 동의했다.

제출 기한 연장을 예외적으로 인정하는 기준을 보면 ▲질환 특성 상 시험대상 모집 어려움 ▲임상시험기관 또는 책임자 변경 진행의 어려움 ▲임상용 의약품 생산시설 이전 등 공급차질로 인한 진행의 어려움 등이 객관적으로 인정되는 경우 ▲대체약 부재 등 국민 보건상 문제 우려 ▲허가조건 변경 타당성이 인정되는 경우가 규정했다.

한 위원은 "형평성이 중요하다. 조건부 허가 취소하지 않을 요건이 법에서 정하고 있다면, 그에 해당해야 허가 연장할 수 있을 것"이라며 "해당되지 않는데 제출기한이 연장되면 형평성에 문제가 생긴다"고 우려했다.

또 다른 위원도 "조건부 허가로 허가받은 이상 부관된 조건은 따라야 한다. 기간 만료로 취소가 되든 신규 품목허가를 신청하든 현재 절차에 따라 움직여야 한다"고 했다.

위원들의 이같은 판단에 위원회는 리아백스주의 최종 3상 임상시험 제출기한 연장은 타당하지 않은 것으로 정리했다. 

식약처는 회의 당시 "지난해 8월 리아백스의 3상 임상시험 중간분석 자료 이후 현재로서 유효성 입증 가능 여부에 대한 자료는 없으며, 예측도 어렵다. 그래서 임상 제출기한 연장 여부도 판단이 어렵다"고도 밝혔다.

다만, 조건부 허가 기간 만료로 품목허가가 취하되더라도 삼성제약이 지금까지의 자료를 활용해 신규 품목허가를 받을 수 있다. 유효성을 입증한다면 신규허가 받을 수 있다.

식약처는 "안전성·유효성에 관한 자료로 3상 임상 결과가 포함된 자료를 근거로 해당 제약사는 신규 품목허가 신청할 수 있다"며 "품목허가 신청 시점을 기준으로, 관련 규정에 적합한 자료라면 기존 제출자료 사용도 가능하다"고 했다.

한편, 삼성제약 관계자는 "이번 리아백스주의 직권취소 행정처분은 고의성이 없이 대상 환자 모집이 불가피하게 지연돼 예정된 기한 내에 임상시험 결과보고서를 제출하지 못한 이유로 부과된 행정처분"이라며 "회사로서는 가처분 신청을 할 수 밖에 없었다. 이 행정처분은 임상시험의 유효성과는 전혀 무관하다"고 강조했다.

이어 "임상시험 결과에 따라 조건부 허가의 취소 여부를 결정하는 것이 아니라 규정이나 조건에 대한 자구적 해석을 그대로 적용해 처분을 내린 부분에 대해서는 아쉽다"고 했다.