SCM생명과학(대표이사 이병건)이 신약 파이프라인 5건을 공개했다.

SCM생명과학은 1일 코스닥 상장 IPO 기자간담회에서 층분리배양법을 활용한 줄기세포치료제 파이프라인 3개와 기술도입을 통해 개발 중인 2개 파이프라인에 대한 가능성을 소개했다.

층분리배양법을 통해 분리된 고순도 줄기세포를 활용한 치료영역은 △이식편대숙주질환 △급성 췌장염 △아토피피부염으로 확인됐고, 기술 도입을 통해 연구 중인 타겟 질환은 척수소뇌성 실조증과 급성 호흡곤란 증후군이었다.

SCM생명과학 세포치료제조소 함동식 소장에 따르면, 층분리배양법은 골수 조직과 배양액을 혼합, 시간차를 두고 침전되는 세포를 구분해 줄기세포를 배양하는 방식으로 하나의 세포로 이뤄진 줄기세포 군집 구축이 가능하다.

이 배양법은 대부분 줄기세포 기업들이 주로 사용해 온 원심분리기법에 비해 순도를 높일 수 있다고 한다. 

원심분리법은 골수 조직에 비중액 밀도에 따라 세포를 분류하는 용액을 섞어 원심분리를 한 후, 하나의 밴드로 모인 모노 뉴클리어셀을 배양하는 방식이다.

이 방법은 생산 시스템 측면에서는 높은 효율을 보이지만, 원심분리 과정에서 다른 세포들이 섞일 수 있어 치료 효과 면에서는 층분리배양법이 차별화를 가질 수 있다는 것이다.

이렇게 구축된 줄기세포 군집은 스크리닝을 통해 질환 특이적 줄기세포주로 선정되고 질환 맞춤형 치료제 생산으로 이어진다.

앞서 밝힌 대로, 현재 이를 통해 연구 중인 대상 질환은 △이식편대숙주질환 △급성 췌장염 △아토피피부염 3개다.

이식편대숙주질환 치료제는 2019년 개발단계에서 희귀의약품으로 지정됐고, 현재 임상 2상이 진행 중이며 올 8월 시행 예정인 첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 안전·지원에 관한 법률(이하 첨바법)이 정한 조건부 품목허가 도전이 확실시 되고 있는 파이프라인이다.

뿐만 아니라 현재 임상 2상 프로토콜에는 첨바법 시행 이후를 대비한 장기추적조사 관련 부분도 포함돼 있다.

이식편대숙주질환(GVHD)은 골수이식 시 면역 거부반응으로 발생하는 난치성 희귀 질환으로 조혈모 줄기세포 이식 환자 중 약 50%에게서 발병하며, 현재 스테로이드 외 적절한 치료법이 없는 상황이다.

또한 세계적으로 2만여 명 환자가 보고돼 있는 희귀 질환이지만 사망률은 25%에 이르며, 시장규모는 5400억 원(연평균 성장률 6.2%)으로 확인되고 있다.

치료제가 없는 것은 아니지만 문제는 치료비용이다.

2017년 적응증이 추가된 얀센의 임브루비카(이브루티닙)과 2016년 품목허가를 획득한 JCR Pharma의 Temcell HS의 연간 치료비용은 각각 14만 8000달러와 15만 달러 규모다.

이병건 대표에 따르면, SCM생명과학이 연구 중인 치료제는 을 2주 간격 3회 투여하는 방식으로, 같은 줄기세포치료제인 JCR Pharma의 Temcell HS( , 주 2회 4주, 총 8회 정맥투여)보다 편의성에서 강점이 있다.

투여되는 횟수와 세포 수는 곧 치료비용으로 이어지는데, 이 대표는 "약 5만 달러 선에서 치료비용이 결정될 것"이라고 예상했다.

해당 품목은 현재 위약군을 포함한 74명 대상으로 임상 2상이 진행 중이다.

세계 환자 1억3000여 명, 시장규모 8조원에 달하는 아토피피부염 대상 후보물질은, 2조 원 규모의 매출을 올리고 있는 듀피젠트에 도전한다는 계획이다.

경쟁우위에 있는 부분은 지속성으로 SCM생명과학이 개발 중인 물질은 6개월 제형(듀피젠트 2주)이며, 개선효과에서도 임상적 유효성이 확인되고 있다는 것이 SCM생명과학 측 설명이다.

급성 췌장염 후보물질은 임상 2a상이 진행 중으로, 36명(시험군 18명, 위약군 18명)을 대상으로 임상이 진행 중인 상황이다.

기술 도입으로 개발이 진행 중인 급성 호흡곤란 증후군(ARDS)에 대한 치료제는 코로나19 및 패혈증에 의한 ARDS 대상으로 임상 추진이 예정됐으며, 추후 폐렴 및 넓은 질환에 의한 ARDS 적응증으로 확장 한다는 방침이다.

척수소뇌성 실조증 치료제 역시 기술 도입을 통해 개발되고 있는 품목으로, 현재 미국, 일본, 대만에서 임상 2상이 진행 중이며, 특히 미국과 일본에서는 희귀의약품 지정이 완료됐다.

한편 이날 기자간담회에서는 면역세포치료제 파이프라인인 전이성 신장암 및 급성 림프구성 백혈병 치료제 개발 계획도 함께 공개됐다.

특히 암 치료에 다기능 세포 치료제로 가능성이 부각되고 있는 'CAR-T'의 한계점인 자가 세포 사용과 이에 따른 환자 세포 상태별 치료효과 차이를 극복하기 위해 개발 중인 'CAR-CIK' 치료제는 바이러스를 사용하지 않았다는 점과 동종 대상으로 사용이 가능하다는 점이 강조됐다.