한미약품이 전세계 최대 규모의 제약·바이오 컨퍼런스 'JP모건'에서 2020년 비전과 주요 연구개발(R&D) 성과를 알렸다.

한미약품(대표이사 권세창·우종수)은 현지시각 15일 미국 샌프란시스코 웨스틴 세인트 프란시스(Westin St. Francis) 호텔에서 열린 '제38회 JP모건 헬스케어 컨퍼런스'에서 올해 한미의 새로운 도전을 주도할 핵심 R&D 파이프라인을 소개했다고 밝혔다. 

JP모건 헬스케어 컨퍼런스는 500여 글로벌 기업이 참가해 제약바이오 미래를 화두로 치열한 경쟁을 펼치는 자리다. 1983년 이후 매해 1월 샌프란시스코에서 개최된다. 

15일 마련된 한미약품 세션에서 발표자로 나선 권세창 대표이사 사장은 29개 파이프라인 중 신약 후보물질 8개를 핵심 과제로 꼽으며, 추가 라이선스 아웃 등 성과 창출에 매진할 것이라고 강조했다.

권세창 사장은 "우리는 적극적인 오픈 이노베이션을 통해 혁신성 있는 다양한 글로벌 신약을 개발 중이며, 여러 환경 변화에도 흔들림 없이 R&D에 매진하고 있다"며 "성과 기반의 지속적인 R&D와 해외 파트너사와 긴밀한 협력을 토대로 제약강국의 새 역사를 열 수 있도록 최선을 다하겠다"고 말했다.

"차별화된 후보물질, First In Class 목표로 개발"

권세창 사장이 꼽은 핵심 과제에는 비알코올성 지방 간염(NASH)을 타깃하는 HM15211(LAPSTriple Agonist)을 비롯해 이중기전 비만 치료제 HM12525A(LAPSGlucagon·GLP-1 Dual Agonist), 주1회 제형의 현존하지 않는 신 기전 비만 치료제 HM15136(LAPSGlucagon Analog) 등 혁신 신약(First In Class) 후보 물질이 대거 포함됐다.

특히, NASH 치료제 HM15211(LAPSTriple Agonist)의 차별화된 혁신성은 참석자들의 큰 관심을 끌었다. 현재까지 치료제가 없는 만성 간질환 NASH는 지방간·염증·섬유화 등 여러 지표를 동시에 개선하는 것이 매우 중요한데, HM15211은 MAD(다중용량상승시험) 임상1상에서 신속·강력한 지방간 감소를 포함해 여러 효력이 확인됐다. 

간 섬유화 모델에서는 간 성상세포 활성화를 억제해 섬유화 증상을 탁월하게 개선했고, 염증 사이토카인 감소 효과도 나타났다. 한미약품은 올해 2분기 중으로 조직검사로 증명된 NASH 환자 대상 HM15211의 글로벌 임상2상에 착수할 계획이다.

또 다른 핵심 과제인 HM12525A(LAPSGlucagon/GLP-1 Dual Agonist)는 지난해 얀센이 글로벌 임상 2상을 마치고 한미에 권리를 반환한 물질이란 점에서 참석자 이목을 끌었다. 비만·당뇨 동시 치료제로 개발하려던 얀센과는 달리 한미약품은 이 약을 기존 약물보다 효과가 월등한 이중기전의 First In Class 비만 치료제로 개발하고 있다.  

HM12525A는 세계 최초의 주 1회 투여 비만 치료제다. 한미약품에 따르면, 기존 매일 투여하는 비만 치료제 대비 월등한 체중감소 효과는 글로벌 2상을 통해 입증됐다. HM12525A는 리라글루타이드(제품명: 삭센다)와 직접 비교임상에서 두자릿수대 비율의 체중 감소 효과가 나타났고, 우수한 혈중 지질농도·혈압 감소 효과와 우수한 안전성 프로파일이 확인됐다. 

완전히 새로운 기전의 비만 치료제로 개발 중인 혁신신약 HM15136도 참석자 이목을 끌었다. HM15136은 비만 동물모델에서 기존 제품 대비 2배 이상 높은 체중 감소 효과, 경구용 당뇨병 치료제(DPP-4)와의 병용에서는 탁월한 체중 감소 효과를 나타냈다. HM15136은 '20% 체중 감소'를 목표로 개발되고 있다. HM15136 1상의 SAD(단일용량상승시험)는 완료됐고, MAD는 올해 3분기쯤 종료될 예정이다.

항암 분야, 오픈 이노베이션 통한 혁신 창출 매진

항암 분야의 경우 해외 파트너사의 혁신 기술 도입 등 적극적인 오픈이노베이션을 통해 글로벌 신약 개발에 박차를 가할 계획이다.

한미약품은 지난해 미국 바이오기업 랩트(RAPT Therapeutics)의 경구용 면역항암제 후보물질(FLX475)을 도입했고, 또 다른 바이오 혁신기업인 페인스(Phanes Therapeutics)의 항체도 도입해 면역항암 이중항체·다중항체 개발 프로젝트를 진행하고 있다. 자체 개발한 이중항체 플랫폼 기술 펜탐바디(Pentambody)의 적용 범위를 확장하고 혁신성을 배가하겠다는 의지다.

제넨텍에 라이선스 아웃한 Pan-RAF 저해제 벨바라페닙(HM95573, 고형암)은 임상시험이 순조롭게 진행되고 있고, 적응증 확대도 모색되고 있다. 급성골수성백혈병 신약인 FLT3 저해제 HM43239 임상도 마찬가지로 순조롭게 개발되고 있다. 경구용 항암제 오락솔은 올해 상반기 FDA 허가를 신청할 계획이다. 스펙트럼에 기술수출된 호중구감소증치료제 롤론티스는 FDA의 BLA(생물의약품 허가 신청) 본 심사가 시작돼 올해 10월 말 시판허가 승인이 예상된다. 

"희귀질환은 강력한 신성장동력"

권세창 사장은 "희귀질환 분야 혁신치료제가 미래 신성장 동력이 될 수 있다는 확신을 갖고 R&D에 매진하고 있다"고 말했다. 

한미약품이 개발 중인 희귀난치성 질환 치료제는 30여개에 이르는 전체 파이프라인 중 약 30%(8개)를 차지한다. 이중 5개 후보물질은 식품의약품안전처를 비롯해 미국 FDA·유럽 EMA·영국 MHRA 등 국내외 의약품 규제당국으로부터 12건의 '희귀의약품 지정'을 받았다.

HM15136(LAPSGlucagon Analog)·HM15912(LAPSGLP-2 Analog)는 각각 선천성 고인슐린증·단장증후군 치료제로 미국·유럽에서 희귀의약품으로 지정됐다. FLT3저해제 HM43239도 급성골수성백혈병 치료제로 FDA 희귀의약품 지정을 받았다. 

이외 대사질환 분야 희귀질환인 파브리병·뮤코다당증 치료를 위한 월 단위 효소대체요법(Enzyme Replacement Treatment)도 개발하고 있다.