로슈의 시신경척수염범주질환(NMOSD) 치료물질 '사트랄리주맙'이 식약처에 희귀의약품으로 새롭게 지정됐다.

아울러 기존 희귀의약품인 '겜투주맙 오조가마이신주'는 대상질환이 추가됐다. 지엔티파마의 인공소생에 성공한 심정지 환자의 뇌세포 보호 신약후보물질 '넬로넴다즈'는 개발단계 희귀의약품으로 신규 지정됐다.

식품의약품안전처는 지난 2일 '희귀의약품 지정에 관한 규정'에 따라 희귀의약품과 개발단계 희귀의약품을 이같이 지정했다고 공고했다.

기존 62번째 희귀의약품인 '겜투주맙 오조가마이신(주사제)'는 '고식적 화학요법제에 불응성인 재발성 CD33 양성의 급성 골수성 백혈병' 이라는 대상질환 약물이었다. 이번 공고를 통해 '표준 유도 화학요법이 가능한 새로 진단된 CD33 양성의 급성 골수성 백혈병 성인 환자에서 시타라빈 및 다우노루비신과의 병용요법'이 대상질환으로 추가됐다.

사트랄리주맙은 266번째 희귀의약품으로 새로 지정됐다. 대상질환은 시신경척수염범주질환(NMOSD)으로, 질환의 병태에 관여하고 있는 IL-6 신호를 저해해 질환 재발억제를 기대할 수 있다. NMOSD는 중추신경과 자가면역질환이다. 시신경과 척수의 염증성 병변을 특징으로 재발이 반복돼 신경손상과 장애가 축적된다.

사트랄리주맙은 일본 후생노동성과 미국, 유럽에서 각각 희귀질병의약품으로 지정됐다. 미국에서는 획기적 치료제로 지정됐다. 개발사인 일본 쥬가이 제약은 지난해 9월 글로벌 승인신청을 알린 이후 그해 11월 일본 후생노동성에 품목을 승인신청했었다.

아울러 개발단계 희귀의약품으로 신규 지정된 지엔티파마의 넬로넴다즈는 '인공소생에 성공한 심장정지 환자의 뇌손상 감소'를 예상 대상질환으로 개발되고 있다. 지엔티파마는 지난해 12월 보도자료를 통해 "식품의약품안전처로부터 개발단계 희귀의약품으로 지정됐다"며 "인공소생에 성공한 심장정지 환자는 뇌세포 손상과 사멸로 심각한 뇌신경 기능의 장애, 코마, 사망으로 이어지는 난치성 질환"이라고 했다.

이어 회사는 "넬로넴다즈는 미국과 중국에서 165명의 정상인을 대상으로 진행된 임상 1상에서 안전성이 입증된 뇌세포 보호 약물이다. 지난 2018년, 식약처 승인을 받아 소생에 성공해 저체온 치료를 받는 심장정지 환자를 대상으로 임상 2상 연구를 개시했다"고 했다.

넬로넴다즈는 허혈-재관류 후에 발생하는 뇌손상을 막기위한 다중표적 약물로서, 글루타메이트 신경독성의 원인인 NMDA 수용체의 활성을 막고 동시에 뇌세포 사멸을 유발하는 활성산소를 제거하는 약리작용을 보유하고 있다.