"국내 제약산업 구조는 신약 개발을 할 수 없는 상황이며, 제네릭 시장은 이미 포화돼 경쟁력을 갖추기 힘들다. 국내 기업의 돌파구이자 신약개발을 위한 징검다리 역할로 개량신약이 하나의 전략이 될 수 있다."

김진희 이화여대 약대 제약산업학과 연구원은 19일 발간된 KPBMA Brief 제19호에 실린 '개량신약 제도 및 현황에 관한 고찰' 기고문을 통해 개량신약 도입 효과와 중요성에 대해 이같이 피력했다.

개량신약은 식품의약품안전처가 제약산업을 연구 중심으로 전환하고, 국민 건강을 향상시키기 위한 목적으로 2008년에 도입했다. 신약 대비 제출자료가 적고, 대부분의 독성시험 자료·일반 약리시험이 면제되며 임상시험자료도 일부 면제가 가능한 특징이 있다. 즉, 개발 부담이 적으며 비교적 적은 연구비용·기간으로도 성과를 거둘 수 있다.

또 제네릭 의약품과 달리 오리지널 의약품 특허권을 침해하지 않으므로 특허기간 중에도 출시가 가능해 시장 경쟁력을 확보할 수 있다. 우선 신속 심사제도에 대한 세부지침에 의거, 임상시험 자료를 제출한 개량신약에 재심사 기간을 4~6년을 부여해 자료 독점권한을 주고 있다.

식약처가 발표한 의약품 허가보고서에 따르면 2009년부터 2018년까지 허가된 개량신약은 99품목이다. 연도별 개량신약 허가 품목 수는 2013년에 전년대비 3.1배(6품목→19품목)로 크게 증가한 후 2016년까지 증가했다가 그 이후 다소 주춤하는 상태다. 

이를 유형별로 자세히 보면 '새로운 조성'(유효성분 종류나 배합비율 변경, 복합제)에 해당하는 품목 수가 52품목으로 가장 많고, 그 다음 '새로운 제형'(용법·용량 개선, 염·제형 변경)에 해당하는 품목 수가 26품목으로 많았다. 이어 '새로운 염이나 이성체로 국내 최초 허가된 의약품' 6품목, '명백히 다른 효능·효과가 추가된 전문의약품' 4품목, '새로운 투여경로' 1품목 순이었다.

김 연구원은 "'새로운 조성'이 가장 많은 비중을 차지하는 것은 고혈압·당뇨 등 만성질환 중심 2제 또는 3제 복합제 개발이 활발한 덕분이다. 그 뒤로는 기존 의약품의 투약횟수를 줄여 복약 순응도를 높인 서방정이 포함된 '새로운 제형 등'이 차지하고 있다. 이 두 가지 카테고리는 개량신약이 국내에 도입될 때부터 가장 활발히 개발되는 영역"이라고 했다.

그간의 개량신약 지원으로 축적된 R&D 인프라를 활용해 한 단계 나아간 '새로운 투여경로'의 개량신약도 등장했다. 2016년 허가받은 대화제약의 항암제 리포락셀액(파클리탁셀)은 국내 유일 투여경로 변경(주사제→경구제) 개량신약이다. 이 외 한미약품의 플랫폼 기술인 오라스커버리를 적용해 주사용 항암제를 경구용으로 전환한 오락솔 등이 있다. 

개량신약은 다국적 제약사 수입의약품 대응 전략으로 활용 가능하며, 국내 시장에서의 매출 확보·글로벌 시장 진출에도 용이하다. 복합제 개량신약의 경우 원개발사에 역수출하는 사례도 존재한다. 한미약품이 개발한 아모잘탄이 포함된 코자엑스큐정이나 드림파마가 허가받은 본비바플러스정이 대표 사례다. 

제약회사는 신약 대비 투입 시간·비용이 적어 개량신약을 통해 창출된 이익을 다시 연구개발 비용에 투자하는 선순환 구조를 만들 수 있다. 보건당국은 신약 특허 만료 전에 특허를 회피한 개량신약이 고가 신약을 대체함에 따라 보험재정 절감 효과를 볼 수 있다. 환자는 용법·용량 개선이나 부작용 감소 등 복약편의성이 증대된 의약품에 대한 접근으로 삶의 질을 개선할 수 있다.

김 연구원은 "환자들에게 큰 혜택이 돌아가는 개량신약에 대한 우대제도가 미비해 개발 활성화가 저해되고 있다는 업계 의견이 있다. 유용한 기술개발을 촉진할 수 있는 규정의 개선이 필요하다"고 했다.

김 연구원은 또 "혁신형 제약기업의 CEO들은 제약산업의 글로벌 경쟁력을 제고할 국가 차원의 연구개발 지원과 해외 임상시험에 대한 세제 지원, 혁신형 제약기업에 대한 신속한 임상시험 승인·품목 허가 지원에 대한 필요성을 강조하고 있다"며 "국내 제약사들이 개량신약 연구개발에 더 많은 투자를 할 수 있도록 보건당국의 적극적인 개입과 효과적인 개발 유인책이 필요하다"고 했다.