알츠하이머병 치료제로 개발 중인 젬백스앤카엘의 'GV1001' 2상 임상시험이 성공적으로 완료됐다. 

5일 젬백스앤카엘은 현지시각 4일 미국 샌디에이고에서 열린 알츠하이머병 임상시험 컨퍼런스(CTAD)에 알츠하이머병 환자 대상 GV1001의 안전성·유효성을 검증한 국내 2상 결과가 발표됐다고 밝혔다.

특히 이번 임상에서 도네페질을 단독 투여한 대조군은 SIB점수가 7.23점 감소한 반면, GV1001 1.12mg을 투여한 시험군은 0.12점 감소에 그친 것으로 나타났다. 

젬백스 관계자는 "이번 임상에서 치매 치료제 GV1001의 고무적인 결과를 얻게돼 매우 기쁘다. 이번 결과는 끝이 아닌 새로운 시작"이라며 "다음 단계 임상의 신속하고 차질 없는 진행을 위해 최선을 다하겠다"고 했다.

12월 4일부터 7일까지 열리는 이번 CTAD 2019에서는 바이오젠·에자이, 릴리 등 글로벌 제약사들의 알츠하이머병 치료제 개발 중간결과를 발표하고, 이 외 알츠하이머병 임상 전반에 관한 논의를 진행한다.

앞서 젬백스는 2017년 8월부터 올해 9월까지 한양대 구리병원을 포함한 국내 12개 의료기관에서 중등도(Moderate)·중증(Severe) 알츠하이머병 환자 중 콜린성 신경계 조절 약물인 도네페질을 3개월 이상 안정적으로 복용한 환자 대상으로 GV1001 0.56mg 또는 1.12mg을 6개월 간 피하 투여해 그 안전성·유효성을 평가하는 임상시험을 실시한 바 있다.

이번 임상시험의 탑라인(Top Line) 결과는 연구책임자 한양의대 신경과 고성호 교수가 발표했다. 고 교수는 "중등도 이상의 알츠하이머병 임상시험에서 가장 보편적으로 쓰이는 중증장애점수(SIB)에서 GV1001을 투여한 두 군 모두 명확한 유의미한 결과를 보였다. 특히 도네페질을 단독 투여한 대조군은 SIB점수가 7.23점 감소한 반면, GV1001 1.12mg을 투여한 시험군은 0.12점 감소에 그쳐 대조군 대비 탁월한 개선 효과를 보였다. 이는 시험군에서 치료기간 중 병 진행이 거의 없는 수준을 시사한다"고 했다.

고 교수는 이어 "이번 임상시험에서 GV1001은 이전 다른 임상에서와 마찬가지로 안전성을 보였다. 중등도 이상의 치매 진행을 억제하는 신약이 전무한 상황에서 새로운 치료제 가능성을 확인한 이번 결과는 매우 고무적"이라며 "이번 연구 결과가 다음 단계의 대규모 임상시험의 결과를 예측할 수 있는 청신호가 될 것"이라고 했다.

이번 발표의 좌장을 맡은 캘리포니아대 샌프란시스코(UCSF) 신경과 마이클 위너 교수는 "중등도 이상 치매에서 대조군 대비 매우 놀라운 결과를 보인 점을 축하하며 미국 내 2상 임상시험도 속히 진행되기를 바란다"고 했다.