"신약 개발기간이 대개 10년 이상 걸리는데, 첨단바이오의약품은 타깃이 굉장히 명확해 임상 결과를 빨리 도출할 수 있어 개발기간이 상대적으로 짧은 편이다. 신속처리 대상으로 지정되면 맞춤형심사·우선심사·조건부 허가라는 3종 세트 혜택을 받아 제품화 기간을 더 크게 단축할 수 있다." 

김세은 식품의약품안전처 세포유전자치료제과 연구관은 4일 이화여대 국제교육관에서 열린 '첨단바이오의약품·융복합제품 개발 A to Z 교육'에서 이 같이 강조하며 제약바이오기업들의 첨단바이오의약품·융복합제품 개발을 적극 독려했다.

올해 8월 제정된 첨단재생바이오법은 세포·유전자 치료제, 유전질환 치료제, 조직공학·바이오융복합제제 등에 대한 규제 사항을 총체적으로 규정하고 있다. 이 중 세포치료제는 살아있는 자가 동종·이종 세포를 체외에서 배양·증식하거나 선별하는 등 물리적·화학적·생물학적 방법으로 조작해 제조하는 의약품이다. 

세포치료제는 2001년 최초 허가받은 관절연골손상 치료제 '콘드론'(자기유래 연골세포)을 시작으로 올해 6월까지 총 293건의 임상시험을 승인받았다. 제약사 임상은 118건·연구자 임상은 175건으로, 연간 20건 내지 30건꼴이다. 최근 트랜드를 보면 체세포보다는 줄기세포·면역세포를 이용한 항암제를 위주로 임상이 진행되고 있다. 국내에서 허가된 세포치료제는 20여품목을 상회한다. 

김세은 연구관은 "자진 취하·관리상 취하 등으로 현재 시판되는 제품 수는 15개다. 대다수는 고유 특성을 활용한 체세포 치료제이며, 줄기세포 치료제는 4개"라며 "줄기세포 치료제의 경우 2011년 세계 최초 줄기세포 치료제 하티셀그램-AMI가 허가됐으며, 다양한 부위에서 다양한 적응증으로 개발되고 있다. 체세포 치료제는 이미 많은 분야에서 허가·시판돼 확장될 여지는 적다. 면역세포 치료제는 CAR-T와 같은 유전자 치료제로 많이 돌아서는 추세"라고 설명했다.

줄기세포 치료제는 배아·성체·유도만능으로 구분된다. 국내외 가장 많은 임상허가를 기록한 분야는 성체 줄기세포다. 줄기세포 치료제 허가 현황을 보면, 국내는 골수·제대혈 유래 중간엽줄기세포가 주로 허가됐으며 적응증도 확대되는 추세다. 국외의 경우 미국 13품목, 유럽 3품목, 일본 5품목, 캐나다 1품목 등이 허가됐다. 

김 연구관은 "배아 줄기세포는 무한한 가능성이 있으나 연구윤리상 제한이 있고 기술적인 허들이 존재한다. 유도만능 줄기세포는 연구 제한이 없어 개발이 활발해질 것으로 보인다"며 "전문가들은 성체 줄기세포의 경우 적응증 개발 등에서 제한적이며, 향후 유도만능 줄기세포가 좀 더 가능성이 있다고 판단하고 있다"고 했다.

유전자 치료제는 인체에 투입하는 유전물질 또는 유전물질을 포함하는 의약품으로 정의되며, 생명윤리법에서 품목허가 요건을 다루고 있다. 임상은 연간 10건 안쪽으로 승인되며 특성상 암·희귀질환을 타깃으로 개발되고 있다. 국내 유전자 치료제는 네이키드 DNA·플라스미드부터 시작해 현재 플라스미드 DNA 분야 등에서 개발 시도가 진전되고 있다.

허가취소된 유전자치료제도 있다. 코오롱생명과학의 '인보사케이주'는 사람 연골에서 추출한 1액(동종유래 연골세포)과 2액(TGF-β1 유전자 삽입 동종유래 연골세포)으로 구성된 치료제로 2017년 7월 품목 허가를 받았으나 이 중 2액이 신장세포로 밝혀지면서 지난 7월 9일자로 정식 허가취소됐다. 

최근 CAR-T가 획기적인 유전자 치료제로 각광받으면서 개발이 활발히 이뤄지고 있다. 전세계에서 연간 100건 이상의 임상승인이 이뤄지는데, 우리나라는 아직 CAR-T 관련 임상시험을 신청한 사례가 없다. 김 연구관은 "최근 시판된 척수성 근위축증 치료제 졸겐스마가 유전자 치료제 가능성을 획기적으로 높여놨다. 졸겐스마는 지금까지 허가된 의약품 중 가장 고가다. 단 1회만 사용하는 데 25억원이 든다"며 "암젠·노바티스 등 전세계 내로라하는 빅파마들은 임상 단계에 있는 유전자 치료제 플랫폼을 사들여서 개발·상품화하는 추세"라고 했다.

이 외 첨단재생바이오법 수혜가 예상되는 조직공학제제·바이오융복합제제들도 활발히 개발되고 있다. 조직공학제제는 조직 재생·복원 또는 대체 목적으로 사람·동물의 살아있는 세포·조직에 공학기술을 적용해 제조한 의약품이다. 바이오융복합제제는 조직공학제제에 의료기기를 접목한 것으로, 3D 바이오프린팅 인공장기 등이 해당된다. 

한편, 올해 8월 제정돼 내년 8월 28일부터 시행되는 첨단재생바이오법은 첨단재생의료법과 첨단바이오의약품법이 통합된 내용이다. 세포처리시설은 인체세포 등을 채취·검사·처리해 재생의료 실시기관으로 지정된 의료기관에 공급하며, 재생의료 실시기관은 식약처·복지부에 공동 설치된 심의위원회 심의 하에 임상연구를 수행하게 된다. 임상연구는 위험도에 따라 3군으로 나뉜다. 배아줄기세포, 역분화줄기세포, 이종 유래 세포·조직 등 고위험군은 심의위원회 심의 외 식약처장의 추가 승인을 받아야 한다. 

이 법의 내용은 업·품목 허가심사, 품목 분류, 신속처리, 안전관리 등 크게 4가지로 요약된다. 이 중 신속처리는 가장 환영받는 분야로, 맞춤형심사·우선심사·조건부허가 프로그램으로 구성돼 있다. 김 연구관은 "신속처리 절차는 기존에도 존재했는데, 이번 법에서 제도적으로 이를 구조화했다. 우선 신속처리 대상으로 지정될 수 있는 요건을 명확히 규정했다. 신속처리 대상으로 지정되면 맞춤형심사·우선심사·조건부 허가라는 3종 세트 혜택을 받을 수 있다. 다만, 기업에서 실질적으로 체감하는 단축 기간이 나올 수 있을지가 관건"이라고 했다.