에자이 세포독성항암제 심벤다주(벤다무스틴)는 빠진다
다나베 이네빌리주맙 · 세엘진 에나시데닙도 추가

로슈의 척수성 근위축증(Spinal Muscular Atrophy, SMA) 치료물질 '리스디플람(risdiplam)'이 식약처에 희귀의약품으로 새로 지정됐다. 

지난달 27일 미국 FDA는 로슈의 허가신청을 받아들여, 리스디플람을 우선심사 대상으로 정한 바 있다. 이 가운데, 한국로슈도 리스디플람의 국내 시판허가를 받고 도입을 준비할지 주목된다.

아울러 미쓰비시다나베의 시신경척수염질환 치료물질 '이네빌리주맙'과 세엘진의 재발성 또는 불응성 급성 골수성 백혈병 성인 환자 치료물질 '에나시데닙메실레이트'도 희귀약 명단에 이름을 올렸다. 한국에자이의 심벤다주는 희귀의약품에서 삭제된다.

식품의약품안전처는 지난 2일 '희귀의약품 지정에 관한 규정'에 따라 희귀의약품을 이같이 지정하거나 삭제했음을 공지했다.

로슈의 척수성 근위축증 치료물질 '리스디플람'은 264번째로 신규 지정됐다. 바이오젠 '스핀라자'와 노바티스 '졸젠스마'보다 후발주자지만 경구제라는 특징이 있다. 환자의 복약 편의성을 높여줄 것으로 기대받고 있다.

시신경척수염 치료제 이네빌리주맙은 263번째 희귀약이 됐다. 최근 일본 다나베미쓰비시제약이 미국 비엘라 바이오에게 아시아 독점 개발·판권을 받는 라이센스 계약을 맺었다. 

이네빌리주맙은 항체를 만드는 형질아세포나 형질세포를 포함한 B세포 표면에 발현하는 CD19 단백질에 친화적인 인간화 항CD19 단클론항체다. 중추신경계 자가면역질환이면서 지금까지 승인된 치료제가 없던 시신경척수염범주질환에 치료 옵션이 될 전망이다.

세엘진의 백혈병 치료제 에나시데닙도 식약처의 265번째 희귀약이 됐다. IDH2(이소시트르산 탈수소효소-2) 변이가 있는 재발성 또는 불응성의 급성 골수성 백혈병 성인 환자 치료제며, 대사항암제다. 암의 대사를 표적하는 항암제로 모든 악성 종양이 갖고 있는 대사 특성에 적용하는 것인데, 에나시데닙은 지난 2017년 8월 미 FDA의 승인을 받았다.

262번째 희귀약으로 지정된 루테튬 옥소도트레오타이드주는 소마토스타틴 수용체 양성의 위·장·췌장계 성인 신경내분비종양 치료를 적응질환으로 갖고 있다.

식약처는 국내 환자수가 2만명 이하인 질환에 사용되고 기존 대체의약품보다 현저히 안전성 또는 유효성이 개선된 정도를 고려해 희귀약으로 지정한다. 희귀의약품은 허가·판매 과정에 신속심사 등의 혜택을 받을 수 있다.

한편, 한국에자이의 항암제 '심벤다(성분명 벤다무스틴)'는 희귀의약품 명단에서 빠진다. 

심벤다주는 ▶ 플루다라빈이 포함된 항암화학요법이 부적합하며 Binet stage B 또는 C에 해당하는 만성 림프구성 백혈병 ▶ 자가조혈모세포이식에 적합하지 않고 진단 시 신경병증으로 인해 탈리도마이드 또는 보르테조밉의 투여가 부적합한 65세 이상의 Durie-Salmon stage III 또는 진행성 stage I에 적용되는 약물이었다.

앞서 지난 6월 식품의약품안전처 중앙약사심의위원회는 심벤다의 시판 후 조사 증례수(PMS)를 대폭 축소하기로 논의한 바 있다. 임상적 필요성이 있지만 조사 대상자 모집이 쉽지 않아 조정이 필요하다고 봤기 때문이다.

회의록에 따르면 심벤다는 한 사이틀에 7~800만원이 소요될 만큼 고가의 약으로 만성림프구성 백혈병 적응증에 보험급여되거나 월등한 타 약제가 많아 이 제제를 쓸 이유가 없다는 의견이 제기됐다.

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