지난달 접수된 바이오젠의 초고가약인 척수성근위축증치료제 스핀라자주(누시네르센 소디움 주사제) 급여신청이 대부분 받아들여진 것으로 나타났다. 조건부를 포함해 15건 중 14건이 사전심의를 통과한 것이다.

건강보험심사평가원은 10월 심사현황을 29일 공개했다. 구체적으로는 도입용량 투여 13건, 유지용량 투여 2건 등 총 15건이 접수돼 이중 13건이 승인되고, 1건(도입용량)은 조건부를 받아들여졌다. 반면 1건(도입용량)은 불승인됐다.

15세 남자환자는 척추측만증 수술력이 있지만, 척수 조영술을 시행해 요추천자를 통한 약제의 경막내 지속 투여가 가능한 것으로 확인됐다. 또 복지부 고시 세부인정기준과 투여대상에 해당돼 도입용량 투여 급여대상으로 인정됐다.

2세 여아 환자는 2018년 9월 13일부터 스핀라자주를 투여하기 시작해 올해 11월 8일 7차 투여 예정이었다. 심의결과 고시 세부인정기준과 투여 대상에 여전히 속했고, 직전 평가 시점과 비교해 운동기능 개선이 확인됐다. 또 중단기준에 해당하지 않아 유지용량 급여대상으로 인정됐다.

5개월된 여아 환자는 도입용량 투여 조건부 승인을 받았다. 현행 고시는 스핀라자 투여대상으로 5q 척수성 근위축증 환자 중 5q SMN-1 유전자 결손 또는 변이의 유전자적 진단, 만 3세 이하에 SMA 관련 임상 증상과 징후 발현, 영구적 인공호흡기를 사용하고 있지 않는 경우 등의 조건을 모두 만족하는 경우 인정하도록 정하고 있다.

해당 환자는 5q SMN-1 유전자 결손이 확인됐고, 만3세(36개월) 이하에 척수성 근위축증 관련 임상 증상과 징후 발현도 나타났다. 그러나 인공호흡기 이탈 시도 중이어서 투여 전 인공호흡기 사용 및 호흡기능에 대한 진료기록과 관련한 전문의 소견 제출을 조건으로 급여 인정됐다.

반면 14세 남자환자는 제출된 자료만으로는 환자가 만3세(36개월) 이하에 척수성 근위축증 관련 임상 증상과 징후 발현이 됐는지 여부가 명확히 확인되지 않았고, 객관적으로도 입증되지 않아 불승인받았다.

한편 심사평가원은 초고가약제인 점 등을 감안해 스핀라자 급여여부를 결정하는 사전심의제도를 운영하고 있다.
스핀라자주를 급여 투약하려면 사전승인 신청기관이 서식에 맞춰 신청서를 제출해야 한다. 또 요양급여를 승인받은 경우 4개월마다 유지용량 투여 전 모니터링 보고서를 제출하도록 돼 있다.

사전승인 신청기관은 심의결과를 통보 받은 날부터 60일 이내에 스핀라자를 투여해야 하고, 60일을 경과해 투여할 경우 재신청해야 한다.