한독의 솔리리스주(에쿨리주납)의 적응증 중 비정형 용혈성 요독 증후군(aHUS) 급여투약이 여전히 난항을 거듭하고 있는 것으로 나타났다. 승인신청 6건 중 절반인 3건이 불승인된 것이다. 모니터링 신청 5건은 모두 승인됐다. 다른 적응증인 발작성 야간 혈색소뇨증(PNH)의 경우 승인신청 2건 중 1건, 모니터링 21건 등 대부분인 22건이 수용됐다.

건강보험심사평가원은 10월 심의현황을 29일 공개했다. 솔리리스주는 보험의약품 중 투약비용이 가장 비사 급여여부를 결정하기 위한 사전심의제도를 운영 중이다.

심의결과를 보면, 지난달 접수된 급여신청 건수는 승인신청 8건, 모니터링 26건 등 총 34건이었다. 적응증별로는 PNH 23건, aHUS 11건 등으로 분포했다. aHUS는 승인신청 6건 중 3건, 모니터링 5건 등 8건이 승인됐다. 반면 승인신청 3건은 거부됐다.

불승인 사례를 보면, 먼저 PNH환자인 18세 남자환자는 PNH 과립구 클론 크기 77.6%, LDH 2207IU/L이었다.

동반 질환 평활근 연축으로 급여 승인 신청했는데, 심사평가원은 제출된 진료기록을 확인한 결과, 복통으로 인한 입원치료가 반복적이지 않았고, 마약성 진통제 사용량이 최근 증가된 양상이어서 급여 투여대상에 부합하지 않아 급여신청이 거부됐다.

aHUS 환자인 83세 여자환자는 류마티스 관절염으로 치료 중이었다. 올해 9월 6일 고관절 반치환술(bipolar hemiarthroplasty) 시행 후 핍뇨 증상으로 입원했고, 미세혈관병증 용혈성 빈혈 소견으로 솔리리스 급여승인 신청했다.

심사평가원은 제출된 진료기록을 확인한 결과, 류마티스 관절염과 치료 약제 복용으로 인한 이차성 혈전미세혈관병증으로 판단돼 요양급여 제외대상에 해당됐다. 또 현재 상태가 호전되는 양상이어서 솔리리스주 투여가 필요한 상황으로 판단되지 않아 불승인됐다.

재심의 신청에서 승인된 사례도 있었다.

85세 남자환자는 지난 분과위원회(2019년 8월)에서 급여 투여대상에 부합하지 않아 불승인됐었다. PNH 과립구 클론 크기 90.5%, LDH 2355IU/L인 상태에서 동반 질환 혈전증, 폐부전, 신부전으로 급여 재심의 승인 신청했다.

심사평가원은 추가 제출된 진료기록을 확인한 결과, 폐동맥고혈압 및 NYHA(New York Heart Association) class Ⅲ가 확인돼 급여 투여대상에 부합한다고 보고 급여신청을 받아들였다.

37세 여자환자 역시 지난 분과위원회(2019년 8월)에서 THBD 유전자 변이가 확인됐지만, 솔리리스주 투여 후 eGFR이 호전되지 않고 악화되는 양상이어서 투여 중단하도록 했다.

그러나 투여 중단 이후 신기능 악화, 혈소판 감소증, 빈혈, 폐부종 악화 소견으로 비정형 용혈성 요독 증후군 재발로 판단돼 재투여 승인 신청했다.

제출된 진료기록을 확인한 결과, 비정형 용혈성 요독 증후군이 재발됐다고 할 수는 없지만, 최근 환자의 LDH 상승, haptoglobin 감소 등 비정형 용혈성 요독 증후군 악화 소견을 보여 투여대상에 부합하다고 판단해 신청을 받아들였다. 단, 2개월 모니터링을 통해 투여 지속 여부를 평가하기로 했다.

한편 사전승인 신청기관은 심의결과를 통보 받은 날(심의일자 기준)부터 60일 이내에 솔리리스주를 투여해야 한다. 60일을 경과해 투여하려고 할 경우 재신청하도록 돼 있다.

또 6개월마다 상병별로 구분해 서식에 따른 모니터링 보고서를 작성해 제출해야 한다. 비정형 용혈성 요독 증후군의 경우 치료 시작 후 2개월에 초기 모니터링 보고서를 추가 제출한다. 모니터링 보고서를 부득이한 사유로 제출할 수 없는 경우 1회(15일)에 한해 자료제출 기간을 연장할 수 있다.