바이오의약품 전문기업 팬젠(대표이사 윤재승·김영부)은 혈우병 치료제 'PGA40'의 임상 1상시험에서 첫 환자 투여를 개시했다고 8일 밝혔다

이번 임상은 을지대병원 등에서 치료 경험이 있는 중증 A형 혈우병 환자 대상으로 팬젠이 개발 중인 혈우병 치료제 'PGA40'을 투여했을 때의 약물동력학과 6개월간의 유지요법으로 투여 시 안전성·유효성을 평가하게 된다. 이번 임상시험 디자인은 유럽·한국의 임상시험 가이드라인을 준수해 계획됐다.

팬젠 관계자는 "이번 혈우병 치료제 임상 1상 시험을 국내에서 마무리하면, 환자 모집이 비교적 용이한 중국·터키·멕시코·말레이시아 등 제3세계 시장에서 판매 파트너들과 공동으로 임상 3상 시험을 완료해 바로 시판이 가능하도록 추진할 계획"이라고 설명했다.

혈우병은 유전적 요인에 의해 혈액응고인자의 결핍으로 발생되는 출혈성 질환이다. 혈우병 A는 제8인자 결핍이 원인이다. 전세계 약 70만명 이상의 환자가 있을 것으로 추산되지만, 이 가운데 등록돼 치료 중인 환자 수는 선진국 위주로 약 15.4%에 불과하다. 국내에는 약 2000명 정도의 환자가 등록돼있다. 현재 선진국 시장은 약 8조원 규모로 안정적으로 유지되고 있으며, 제3세계 시장은 4000억원 규모로 매년 10%이상 빠르게 성장하고 있다. 

한편, 혈우병 치료제의 투여방법에는 출혈이 있을 때마다 투여하는 보충요법(On-Demand)과 평소에 출혈이 발생되지 않더라도 부족한 응고인자를 정기적으로 투여해 출혈을 예방하는 유지요법(Prophylaxis)이 있다. WHO와 세계혈우연맹은 유지요법을 적극 권장하고 있으나, 현재 제품 가격에 대한 부담·공급량이 부족해 선진국 외에는 실천이 어려운 상황이다. 

팬젠 관계자는 "임상시험 중인 혈우병 치료제는 우수한 품질과 높은 생산성으로 선진국 제품 대비 가격 경쟁력이 뛰어나다. 향후 제 3세계 시장을 중심으로 요구가 커지는 유지요법 확대에 충분히 대응할 수 있을 것"이라고 했다.