식품의약품안전처가 바이오의약품 마중물 사업 등을 통해 첨단바이오의약품 개발을 위한 전주기 지원 방안을 발표했다.

김세은 식품의약품안전평가원 연구관은 25일 엘타워에서 열린 ‘2019년 첨단바이오의약품 허가교육 워크숍’에서 ‘첨단바이오의약품 허가심사체계’를 주제로 발표했다.

김 연구관은 첨단바이오의약품 신속 처리를 위해 ▲맞춤형 심사 ▲우선 심사 ▲조건부 허가 등을 분류해 설명했다. 맞춤형 심사는 품목허가 신청 전에 단위별 사전 심사하는 제도, 우선 심사는 품목허가 시 다른 품목보다 우선적으로 심사, 조건부 허가는 2상 임상시험으로 3상 조건부를 허가하는 제도다.

그는 “조건부 허가는 임상적 유익성을 합리적으로 예측할 수 있는 대리평가변수에 대해서 보여주는 임상 자료가 요구된다”며 “현재 상태에서 우수한 유익성과 위해성 결과를 보여줄 수 있어야 한다”고 했다.

이어 유전자치료제의 품목 허가가 이뤄질 수 있는 요건이 발표됐다. 현재 식약처에서 정의한 유전자치료제는 ▲유전물질에 발현을 영향을 주기 위해 투여하는 유전물질 ▲유전물질이 변형되거나 도입된 세포로 정의된다.

그가 발표한 내용에 다르면 유전자치료제 품목허가 기준은 이렇다. 유전질환, 암, 후천성면역결핍증과 기타 생명을 위협하거나 심각한 장애를 초래하는 질환의 치료제, 현재 이용 가능한 치료법이 없거나 유전자치제가 현재 이용 가능한 다른 치료법과 비교해 안전성과 유효성이 명백하게 개선된 경우, 기타 식품의약품안전처장이 질병예방이나 치료를 위해 필요하다고 인정하는 경우다.

바이오의약품 개발을 위한 각 단계별 고려사항이 언급됐다.

그는 비임상단계와 관련해 “임상시험을 고려한 약리와 독성시험 프로토콜이 마련돼야 한다”며 “품질 관련해 임상용 GMP 배치를 마련해 임상시험 안전성을 위한 품질 기준을 확보해야 한다”고 했다. 이어 “환자마다 세포 기원에 대한 반응이 다양할 수 있으므로 유전형, 활성인자 등 안전성, 유효성, 일관성을 위한 최소한의 기준을 확립해야 한다”고 했다.

그러면서 그는 “동물시험 진행 시 이종세포 사용에 따른 면역원성 자료와 PK 시험이 불가능하기 때문에 약리학 또는 독성학 조합 분포시험 자료가 제출돼야 한다”며 “이 외에도 종양원성시험 자료, 유전자 발현을 통제할 수 있는 여부 등을 관리할 수 있는 자료를 제출해야 할 것”이라고 했다.

또 임상시험 자료와 관련해서는 용량결정, 보조요법, 안정성과 유효성을 위한 장기추적 자료가 요구된다. 그는 “용량을 설정할 때는 유사제품의 임상경험, 개별 임상사례 보고 등을 참고할 수 있다”며 “설사 투여 경로가 다르더라도 참고는 가능하다”고 했다.

끝으로 바이오의약품 마중물 사업이 소개됐다. 현재 식약처는 혁신제품 기술지원협의체를 운영하고 있으며, 16개 연구과제를 지정해 R&D 전담컨설턴트를 운영하고 있다. 또 매월 2주 간격으로 규제과학 상담 실시하고, 개발자들을 위한 허가심사 교육을 연 2회 실시한다.

그는 “혁신 신약 개발을 지원하고 제품이 빨리 나올 수 있도록 임상 초기(2상까지) 바이오챌린저를 지정하고, 각 개발 단계별 밀착 상담을 제공할 예정”이라며 “이를 통해 조건부 허가 지원을 하고, 확증시험과 수출 등에 대한 지원을 제공할 것”이라고 밝혔다.