미국 '21세기 치료법'은 한국에 어떤 시사점 던지나
미국 '21세기 치료법'은 한국에 어떤 시사점 던지나
  • 최은택
  • 승인 2019.09.12 06:48
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제약사들 첨단재생의료치료제 개발에 적극 활용
RWD 활용 논쟁 지속...안전성·비효율성 우려도

국회, 美 첨단바이오의약품 개발관련 법률 제정의 의미

국회 입법전문가는 첨단재생의료치료제를 개발하려는 제약사들이 좀 더 수월하게 허가제도를 활용할 수 있게 제도적 기반을 마련했다는 점에서 미국의 '21세기 치료법'은 입법효과가 적절히 발휘되고 있다고 평가했다.

그러나 기존 약물에 대한 적응증을 추가하거나 새로운 치료제 개발 시 실제임상근거(RWE) 제출을 놓고 여전히 논쟁 중이고, 규제 완화로 인한 환자 안전성 문제와 치료의 비효율성 야기 가능성 등에 대한 우려도 계속된다는 지적도 내놨다.

최근 '21세기 치료법'과 유사한 입법안이 국회를 통과해 내년 8월 시행 예정인 한국에 주는 시사점이 큰 대목이다.

김은진 입법조사관은 '美 첨단바이오의약품 개발 관련 법률 제정의 의미: 「21세기 치료법」 제정의 내용 및 시사점'을 통해 이 같이 밝혔다. 이 글은 국회입법조사처가 11일 발간한 [외국입법 동향과 분석]에 게재됐다.

김 입법조사관에 따르면 「21세기 치료법(21st Century Cures Act)」(‘Cures Act’)은 의약품, 의료기기 등 의료 제품 개발을 가속화하고, 의료 제품을 환자들에게 보다 빠르고 효율적으로 제공하도록 하기 위해 2016년 12월 13일 제정됐다.

Cures Act는 환자 중심의 의료 제품 개발을 비롯해 정밀의학 연구, 첨단재생의료치료제에 대한 신속한 승인 허용 및 가이드라인 개발, 혁신적인 의료기기의 우선 검토 프로그램 시행 등 혁신적 치료법을 장려한다.

Cures Act 주요내용=종전 법체계는 임상시험에 관해 제약사(sponsor), 연구자(researcher), 규제 기관을 주요 이해관계자로 설정할 뿐, 실제 환자 관점에 대한 고려가 부족하다는 지적을 받아왔다. 이에 Cures Act는 의약품 개발과정에서 환자의 참여(환자, 가족 및 간병인, 환자 단체, 질병 연구 재단, 연구자 및 의약품 제조업체 포함)를 강조하고, 관련 요법이 환자의 삶에 미치는 영향, 치료와 관련된 환자의 선호도와 관련된 데이터를 포함하도록 했다.

또 임상시험에서 표준적인 증거 기반 의약품(Evidence-based medicine, EBM) 개발에 사용돼 왔던 무작위 임상시험에 의해 생성된 자료 이외에 실제 증거(Real-world evidence, 이하, RWE) 형태를 고려할 수 있도록 하고 있다.

이에 따라 환자의 증상, 전반적인 정신상태, 질병이 환자의 신체 기능에 작용하는 효과 등을 포함하는 임상 결과 평가 관찰 데이터, 사례 기록, 환자등록체계(Registry) 또는 의료기록을 통한 데이터 마이닝 결과, 설문 조사 및 논문 등을 시판 전후 평가를 위해 제출할 수 있게 됐다. 또 RWE를 평가할 수 있도록 수집 방법, 우선순위 분석 등의 표준 프로그램 제작을 추진하도록 했다.

이와 함께 Cures Act는 컴퓨터, 모바일 장치, 웨어러블 및 기타 바이오 센서를 사용해 대량의 건강 관련 실제 데이터를 수집하고 저장하는 게 가속화되고 있는 현 시점에서 이러한 데이터를 의료 환경에 활용하려는 지속적인 움직임을 반영했다. 구체적으로 미국 식품의약국(FDA)은 Cures Act 시행과 함께 병원 자료, 보험청구자료 및 환자등록체계 등에서 수집된 데이터를 조화시켜 의약품의 안전성과 유효성을 모니터링하기 위한 시스템을 연구하는 대규모 분산된 연구 네트워크를 개발하고 있다.

또 재생의료요법(Regenerative Medicine Therapy)과 관련, '세포치료, 조직공학치료, 인체 세포와 조직 제품, 치료법과 제품이 동시에 사용된 복합제품'이라는 정의가 포함됐다. 이에 따라 재생의료요법이면서 중증 또는 생명을 위협하는 질병에 사용하며 예비 임상 근거로 미충족 의료를 해결할 가능성이 있는 경우 첨단재생의료 치료제(Regenerative Medicine Advanced Therapy, 이하, RMAT)로 지정될 수 있다. RMAT로 지정되면 FDA와 협의를 통해 신속 승인 제도를 이용할 수 있는 근거도 마련됐다.

특히 FDA는 Cures Act의 신속 승인 제도를 구체화하기 위해 2019년 2월 「중증상태에 대한 재생의료요법을 위한 신속 프로그램(Expedited Programs for Regenerative Medicine Therapies for Serious Conditions)」 에 대한 가이드라인을 발표했다. 이 가이드라인에서는 패스트 트랙 지정, 획기적인 치료 지정, 재생의료요법 치료제 지정, 우선 순위 검토 지정, 가속승인 등 5가지 신속 프로그램을 다루고 있다.
 
입법이후 실적은 어떨까. RMAT 지정신청건수는 2017년 31건, 2018년 47건, 2019년 6월 30일 기준 30건으로 매년 증가세다. RMAT 지정 결과는 승인 약 35.6%, 거부 약 53.4%, 보류 약 11%를 나타났다. 치료제 종류별로는 동종세포치료제가 약 45.2%로 가장 많았고, 자가세포치료제, 유전자치료제가 뒤를 이었다. 질환별로는 신경계, 종양, 심혈관계 순으로 나타나 다빈도 질환이 아닌 항암제를 비롯한 특수질환 치료제가 많은 것을 확인할 수 있다.

김 입법조사관은 "Cures Act의 시행으로 재생의료요법에 대한 표준이 확립돼 미국 내 RMAT를 개발하려는 제약사들이 좀 더 수월하게 허가제도를 활용하고 있다는 점에서 입법 효과가 적절히 발휘되고 있는 것으로 평가할 수 있다"고 했다.

국내 상황은?=「첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 안전 및 지원에 관한 법률」이 8월 27일 제정돼 2020년 8월 28일부터 시행될 예정이다. 기존 의약품과는 다른 특성을 갖는 첨단바이오의약품의 특수성을 반영해 허가 및 안전관리 체계를 별도로 마련한 법률이다. 첨단재생의료 임상연구 활성화와 첨단바이오 의약품에 대한 신속처리 지원을 통해 환자의 의약품 접근성을 완화하고 전주기 안전관리를 강화해 국민 건강 향상에 기여하는 걸 목표로 한다.

특히 대체치료제가 없거나 생명을 위협하는 중대한 질환, 희귀질환, 그 밖의 난치질환 등을 가진 사람을 임상연구 대상으로 할 수 있도록 하고, 첨단바이오의약품 허가·심사 시 신속처리 대상으로 지정할 수 있도록 했다.

김 입법조사관은 "이 법률 제정으로 희귀·난치 질환자에 대한 치료기회 제공, 재생의료 분야 발전, 국제적 기술경쟁력을 확보할 수 있을 것이라는 기대가 크다. 하지만 의약품 안전성 검증에 대한 우려도 함께 나오고 있는 만큼 시행에 앞서 철저한 준비가 필요하다"고 했다.

김 입법조사관은 이어 "미국에서는 Cures Act에 따라 기존 약물에 대한 적응증을 추가하거나 새로운 치료제 개발 시 RWE를 제출하는 데 대한 논쟁이 여전히 진행 중이다. 또 규제 완화로 인한 환자 안전성 문제와 치료에 대한 비효율성을 야기할 수도 있다는 측면에서 우려를 나타내기도 한다"고 했다.

따라서 "우리나라도 첨단바이오의약품 허가·심사 역량 강화, 조건부 허가된 의약품에 대한 안전관리 방안 마련 등 우리나라 실정에 알맞은 구체화 방안을 마련할 필요가 있다"고 했다.



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